每周一次長效生長激素Skytrofa在美獲批用于成人生長激素缺乏癥

Ascendis制藥公司7月28日宣布，美國FDA已批準長效生長激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研發稱為TransCon hGH)擴大適用人群，用于替代生長激素缺乏癥成人的內源性生長激素。此前該藥僅獲批用于治療1歲及以上、體重至少11.5公斤、因內源性生長激素分泌不足而出現生長障礙的兒科患者。

生長激素缺乏癥是一種因生長激素缺乏減少或完全喪失而引起的罕見疾病。如果缺乏足夠的生長激素，會產生多種影響，包括嬰幼兒的正常生長發育，以及成年人體內脂肪和血糖水平的升高。成人患者的顯著特征是異常的身體成分、血脂異常和胰島素抵抗，這些特征使患者易患嚴重的并發癥，例如代謝綜合征、心血管風險增加以及生活質量下降——包括認知功能障礙、抑郁、焦慮、睡眠障礙以及身心動力下降。

Skytrofa是人類生長激素‘somatropin’的聚乙二醇化前體藥物，旨在持續釋放活性、未經修改的生長激素。與每日一次注射的somatropin相比，Skytrofa每周皮下注射一次的給藥方式具有顯著的便利性優勢。該給藥方案有望提高患者的依從性和生活質量。

在成人患者中，Skytrofa的建議起始劑量取決于年齡和同時服用的口服雌激素。應根據臨床緩解和/或每周IGF-1濃度每月增加劑量。

批準用于成人患者是基于隨機、平行組、安慰劑對照和活性對照的foresiGHt試驗(NCT04615273)的數據，該試驗納入了259名年齡在23至81歲之間的患者。

研究受試者按1:1:1的比例隨機分配，每周接受一次Skytrofa治療（n=89）、每周接受一次安慰劑治療（n=84）或每日接受一次somatropin治療（n=86）。主要終點是通過雙能X射線吸收儀評估軀干脂肪百分比從起始到第38周的變化。

研究結果顯示，與安慰劑組相比，Skytrofa在第38周顯著降低了軀干脂肪百分比（分別為-1.7%和0.4%；差異為-2.0%[95%CI,-2.9,-1.1]；P<0.0001）。每周Skytrofa治療和每日somatropin治療之間未進行正式的統計學比較。

結果還顯示，在第38周，接受Skytrofa治療的患者全身瘦體重（次要終點）增加了1.6公斤，而接受安慰劑治療的患者減少了0.1公斤（差異為1.7公斤[95%CI,1.0-2.5]；P<0.0001）。對于軀干脂肪量基線變化的次要終點，Skytrofa組減少了0.5公斤，而安慰劑組增加了0.2公斤（差異為-0.7公斤[95%CI,-1.2,-0.2]；P=0.005）。

起始時，Skytrofa組的平均胰島素樣生長因子-1(IGF-1)標準差評分(SDS)水平為-2.6(1.0)，安慰劑組為-2.7(1.2)。38周后，Skytrofa治療組IGF-1 SDS恢復正常至1.4(1.9)，而安慰劑組為-2.6(1.3)。

成人中報告的最常見不良反應是外周水腫。

參考來源：‘FDA Approves SKYTROFA? (Lonapegsomatropin-tcgd) for the Once-Weekly Treatment of Adults with Growth Hormone Deficiency’，新聞稿。Ascendis Pharma A/S；2025年7月28日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。