高危冒煙型多發性骨髓瘤首個治療藥物DARZALEX Faspro在美國獲批

2025年11月6日，強生公司宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準其達雷妥尤單抗皮下制劑DARZALEX Faspro?作為單藥療法，用于治療成人高危冒煙型多發性骨髓瘤。早在FDA之前，歐洲監管機構就已經在7月批準該藥用于治療冒煙型多發性骨髓瘤。

冒煙型多發性骨髓瘤是一種無癥狀惡性腫瘤，其基因組與活動性多發性骨髓瘤相同，且可在骨髓中檢測到這些異常細胞。據估計，約50%的高危冒煙型多發性骨髓瘤患者可能在確診后兩年內進展為活動性疾病。目前，高危冒煙型多發性骨髓瘤的標準治療方案是積極監測，以追蹤生化指標進展和/或終末器官損害的跡象。最新證據表明，進展為活動性多發性骨髓瘤高風險人群可能受益于早期治療干預。

DARZALEX Faspro是CD38靶向抗體達雷妥尤單抗的皮下制劑，是由達雷妥尤單抗與重組人透明質酸酶PH20共同配制。這是首個獲批用于治療高危冒煙型多發性骨髓瘤的藥物，使得能夠在疾病發展成活動性多發性骨髓瘤之前進行早期干預。

注意，DARZALEX Faspro僅適用于高危冒煙型多發性骨髓瘤患者，不適用于其他風險類別。

這項批準基于一項針對高危悶燒型多發性骨髓瘤患者的開放性隨機3期試驗(AQUILA；NCT03301220)，評估了DARZALEX Faspro相比主動監測的療效。

隨機分配到治療組的患者接受DARZALEX Faspro 1,800毫克/30,000單位皮下注射，從第1周到第8周每周一次，從第9周到第24周每2周一次，從第25周開始每4周一次，直到39個周期或最長36個月，或直到診斷出多發性骨髓瘤或出現不可接受的毒性。

主要療效結果指標是獨立審查委員會(IRC)確定的無進展生存期（PFS），定義為根據IMWG多發性骨髓瘤診斷標準診斷為多發性骨髓瘤或死亡。

共有390例患者被隨機分組：194例分配至DARZALEX Faspro組，196例分配至主動監測組。

結果顯示，DARZALEX Faspro組患者在無進展生存期的主要終點方面有顯著改善，中位無進展生存期尚不可評估，而主動監測組的中位無進展生存期為41.5個月。與主動監測相比，DARZALEX Faspro?將疾病進展為活動性多發性骨髓瘤或死亡的風險降低了51%。

其他療效終點數據顯示，DARZALEX Faspro組患者的總緩解率為63.4%，其中，患者嚴格意義上的完全緩解率、完全緩解率、非常好的部分緩解率、部分緩解率分別為3.6%、5.2%、21.1%、33.5%。而主動監測組的總緩解率僅為2%，達到完全緩解及以上的患者數量為0，達到非常好的部分緩解和部分緩解的患者比例均為0.5%。

試驗中，接受DARZALEX Faspro單藥治療的患者最常見的不良反應（≥20%）為上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、腹瀉、皮疹、睡眠障礙、感覺神經病變和注射部位反應。

參考來源：‘DARZALEX FASPRO?is the first and only treatment approved by the U.S. FDA for patients with high-risk smoldering multiple myeloma’，新聞稿。Johnson & Johnson；2025年11月6日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。