利布洛澤骨髓增生異常綜合征（MDS）適應(yīng)癥納入國家醫(yī)保目錄

國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，用于治療較低危骨髓增生異常綜合征（MDS）的創(chuàng)新藥物利布洛澤（通用名：注射用羅特西普），正式納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年）》。這是該藥物繼成人β-地中海貧血后，在中國納入醫(yī)保的第二個適應(yīng)癥，新版醫(yī)保目錄預(yù)計2026年1月1日起實施，各地報銷細則以當?shù)卣鏋闇省?/p>

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種源于造血干細胞的克隆性疾病，核心問題在于患者體內(nèi)無法有效產(chǎn)生健康的紅細胞、白細胞和血小板，進而引發(fā)貧血、頻繁感染等癥狀，且患者向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化的風(fēng)險較高，最終會導(dǎo)致總生存期下降。

在中國，大部分MDS患者確診時屬于較低危類型（LR-MDS），而絕大多數(shù)這類患者都會伴隨貧血癥狀。這一現(xiàn)象的核心原因，是患者體內(nèi)Smad2/3信號通路過度激活，抑制了紅系細胞的正常成熟，最終導(dǎo)致無效造血和持續(xù)貧血。早在2022年，世界衛(wèi)生組織（WHO）已將MDS更名為“骨髓增生異常性腫瘤”，明確其腫瘤特質(zhì)，凸顯疾病對患者健康的嚴重威脅。

對于較低危MDS患者而言，貧血是貫穿病程的主要困擾，長期慢性貧血會顯著增加患者死亡風(fēng)險，臨床數(shù)據(jù)顯示，若患者能在早期脫離輸血依賴，生存率可提高2倍。因此，改善貧血、減輕輸血依賴，成為這類患者治療的核心目標。

注射用羅特西普的出現(xiàn)，為較低危MDS患者帶來了新的治療選擇。作為近20年來首個獲批用于治療該疾病的創(chuàng)新藥物，它于2025年6月正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于治療極低危、低危和中危MDS引起的貧血，且針對需要定期輸注紅細胞的成人患者。其創(chuàng)新作用機制，是通過選擇性結(jié)合調(diào)控紅細胞成熟的關(guān)鍵因子——TGF-β超家族配體，降低異常增強的Smad2/3信號通路活性，從而促進紅細胞正常成熟，從根源上改善無效造血問題。

臨床研究證實，無論患者是否接受過ESA治療、是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細胞，羅特西普均能有效改善貧血及輸血依賴，且在整體較低危MDS人群中，呈現(xiàn)出延長總生存期的趨勢，為患者提供了更有效、更持久且安全性更優(yōu)的治療方案。目前，該藥物已被納入《CSCO惡性血液病診療指南（2025）》和《NCCN骨髓增生異常綜合征指南（2026.V1）》，成為治療伴或不伴環(huán)狀鐵粒幼紅細胞的較低危MDS患者的一線推薦方案。

此次羅特西普較低危MDS適應(yīng)癥納入醫(yī)保，意味著患者的治療經(jīng)濟壓力將大幅減輕，更多患者有望盡早啟動創(chuàng)新藥物治療，通過規(guī)范用藥持續(xù)改善生活質(zhì)量、延長生存時間，同時延緩向AML的轉(zhuǎn)化風(fēng)險。

百時美施貴寶副總裁、中國總經(jīng)理錢江表示，羅特西普是公司“中國2030戰(zhàn)略”實施以來，首個在血液學(xué)領(lǐng)域獲批的創(chuàng)新藥物，此次新適應(yīng)癥在獲批后“第一時間”納入醫(yī)保，既體現(xiàn)了中國政府支持創(chuàng)新藥物的政策導(dǎo)向，也踐行了企業(yè)讓中國患者“用得到、用得起”創(chuàng)新藥物的承諾。

原標題：《利布洛澤骨髓增生異常綜合征（MDS）適應(yīng)癥納入國家醫(yī)保目錄》

欄目編輯：馬亞寧

來源：作者：新民晚報 左妍