Nature重磅：干細(xì)胞治療5–10年內(nèi)或成醫(yī)院常規(guī)，糖尿病、帕金森迎來臨床轉(zhuǎn)折點(diǎn)

大家好，我是一夢(mèng)悟空，歡迎來到大白話科普細(xì)胞療法的《悟空說細(xì)胞》前 言

過去二十年，干細(xì)胞治療一直像一條“看得見卻夠不著”的科技路線：實(shí)驗(yàn)室里效果亮眼，真正上人體卻步步為營(yíng)。然而，《Nature》最新報(bào)道給出了一個(gè)前所未有的信號(hào)——無論是癌癥、糖尿病還是帕金森病，多個(gè)試驗(yàn)都首次出現(xiàn)可量化的臨床改善，并已進(jìn)入II/III期關(guān)鍵階段。

▲瑞典隆德斯科訥大學(xué)醫(yī)院的一個(gè)團(tuán)隊(duì)準(zhǔn)備了一根針頭，用于將細(xì)胞移植到大腦中以治療帕金森病。

更重要的是，這些療法不再是零星突破，而是在不同疾病中同時(shí)出現(xiàn)、互相印證。問題不再是“能不能治”，而變成“什么時(shí)候能成為醫(yī)院的常規(guī)治療”。當(dāng)科學(xué)界把時(shí)間范圍定在5–10年內(nèi)，我們或許正在見證現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的下一個(gè)飛躍時(shí)刻。

01 機(jī)制突破：從“理想細(xì)胞”到可大規(guī)模制造的醫(yī)療產(chǎn)品

干細(xì)胞療法的關(guān)鍵難點(diǎn)一直不在“能不能分化出特定細(xì)胞”，而在于“能否讓這些細(xì)胞在人體內(nèi)持續(xù)、穩(wěn)定、可控地發(fā)揮作用”。《Nature》報(bào)道指出，近五年最核心的進(jìn)展來自一種幾乎改變行業(yè)結(jié)構(gòu)的能力：利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）批量制造功能性、來源一致的細(xì)胞藥物

以癌癥治療為例，傳統(tǒng)免疫療法依賴患者自身T細(xì)胞，個(gè)體差異和制造周期限制了療效。而iPSC來源的NK細(xì)胞則實(shí)現(xiàn)了“先在工廠把細(xì)胞做好，再按需給患者使用”的模式。Fate Therapeutics的早期臨床數(shù)據(jù)顯示，這類NK細(xì)胞在部分患者中出現(xiàn)了腫瘤負(fù)荷下降的可測(cè)信號(hào)，并且表現(xiàn)出批次穩(wěn)定、毒性可控的優(yōu)點(diǎn)。這種一致性讓免疫細(xì)胞第一次具備了“工業(yè)化生產(chǎn)”的可復(fù)制性。

在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中，機(jī)制突破同樣關(guān)鍵。日本團(tuán)隊(duì)將iPSC分化為成熟的多巴胺神經(jīng)元，并移植至帕金森患者的大腦。影像學(xué)證據(jù)顯示，這些細(xì)胞不僅能存活，還能重建局部神經(jīng)遞質(zhì)回路。對(duì)于一種以神經(jīng)元不可逆損失為核心病因的疾病，這意味著醫(yī)學(xué)可以真正替換、重建功能，而不是只做癥狀管理。

機(jī)制層面的變化意味著：干細(xì)胞治療不再是醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室里的“單件藝術(shù)品”，而正在成為可標(biāo)準(zhǔn)化、可監(jiān)管、可推廣的醫(yī)療產(chǎn)品，這是所有臨床轉(zhuǎn)折的前提。

02 證據(jù)出現(xiàn)：三大疾病首次呈現(xiàn)“真實(shí)、可重復(fù)”的人體療效信號(hào)

如果說機(jī)制突破讓科學(xué)家有了信心，那么人體數(shù)據(jù)讓這份信心第一次有了篤定的基礎(chǔ)。《Nature》報(bào)道整理的多個(gè)關(guān)鍵試驗(yàn)中，最受關(guān)注的是糖尿病和帕金森病的臨床改善，因?yàn)樗鼈冎苯佑|及過去幾十年始終未能攻克的醫(yī)學(xué)難題。

在1型糖尿病領(lǐng)域，Vertex的干細(xì)胞來源β細(xì)胞移植試驗(yàn)提供了明確的人體證據(jù)：
— 多名患者在移植數(shù)月后外源性胰島素需求顯著下降
— 一部分患者在連續(xù)監(jiān)測(cè)中出現(xiàn)接近正常的餐后血糖控制能力
— 受體細(xì)胞功能指標(biāo)呈現(xiàn)出穩(wěn)定釋放胰島素的生理特征

這是自1921年胰島素被發(fā)現(xiàn)以來，人類第一次嘗試“重建一個(gè)可以自動(dòng)調(diào)節(jié)血糖的生物部件”，并在人體中看到初步成功。

帕金森病的臨床數(shù)據(jù)同樣具有象征意義。報(bào)道提到，接受iPSC多巴胺神經(jīng)元移植的患者在運(yùn)動(dòng)癥狀評(píng)分中出現(xiàn)了可量化改善，同時(shí)PET成像顯示移植區(qū)域存在活躍的新細(xì)胞活動(dòng)。這意味著神經(jīng)系統(tǒng)并非如過去認(rèn)為的那樣無法修復(fù)，而是可以通過干細(xì)胞提供“可替換的零件”。

癌癥治療也出現(xiàn)信號(hào)。iPSC免疫細(xì)胞在多項(xiàng)試驗(yàn)中表現(xiàn)出持續(xù)殺傷腫瘤、毒性可控且可多次給藥的優(yōu)勢(shì)，這為“通用型免疫療法”提供現(xiàn)實(shí)基礎(chǔ)。三大疾病的改善同時(shí)出現(xiàn)，使得干細(xì)胞療法的可信度第一次呈“跨領(lǐng)域放大效應(yīng)”。

03 現(xiàn)實(shí)意義：為什么科學(xué)界預(yù)測(cè)5–10年內(nèi)或?qū)⑦M(jìn)入醫(yī)院常規(guī)？

科學(xué)界會(huì)把時(shí)間表從“遙遠(yuǎn)未來”調(diào)整為“5–10年內(nèi)”，原因并非樂觀，而是條件已經(jīng)具備。首先是制造體系的成型。過去干細(xì)胞療法難以量產(chǎn)，而如今 GMP級(jí)的細(xì)胞工廠可以在嚴(yán)格的質(zhì)量控制下生產(chǎn)同一來源、同一功能的細(xì)胞。這是走向醫(yī)院的基礎(chǔ)設(shè)施。

其次是監(jiān)管路徑變清晰。FDA、EMA、PMDA近幾年陸續(xù)明確干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品的審批標(biāo)準(zhǔn)，從安全性指標(biāo)到功能驗(yàn)證方法，都從“案例式審批”走向“產(chǎn)品路徑審批”。對(duì)于需要大規(guī)模應(yīng)用的療法，這是臨床落地的關(guān)鍵加速器。

第三個(gè)理由更現(xiàn)實(shí)：疾病本身在呼喚新的治療方式。糖尿病患者依賴終身管理，帕金森患者缺乏改寫病程的藥物，癌癥免疫療法雖有效卻成本高昂、可及性有限。干細(xì)胞療法一旦成熟，在這些疾病上的潛在收益巨大，成本和難度反而是可控的。

最后，科研界和產(chǎn)業(yè)界正在形成罕見的一致性判斷——這些療法不是“可行性探索”，而是“未來醫(yī)療體系的組成部分”。當(dāng)機(jī)制明確、證據(jù)出現(xiàn)、技術(shù)可量產(chǎn)、監(jiān)管開始接受，臨床普及就只是時(shí)間問題。5–10年的預(yù)測(cè)并非鼓動(dòng)，而是基于現(xiàn)實(shí)的推演。

04 醫(yī)學(xué)的下一次躍遷，正在從“突破”走向“確定”

回到開頭提出的疑問：干細(xì)胞療法是否真的會(huì)在5–10年內(nèi)成為醫(yī)院常規(guī)？《Nature》的報(bào)告給出的答案是——趨勢(shì)已變得清晰。機(jī)制突破讓細(xì)胞具備可制造性，臨床數(shù)據(jù)展示真實(shí)療效信號(hào)，制造與監(jiān)管體系正在讓這一切變得可規(guī)模化。

當(dāng)癌癥、糖尿病與帕金森病的改善在同一時(shí)間窗口出現(xiàn)，我們看到的不是偶然，而是技術(shù)成熟度指向同一個(gè)方向。未來醫(yī)學(xué)或許不再只是“修復(fù)功能”，而是“重建部件”。如果要記住一句話，那就是：干細(xì)胞治療的未來，不再取決于某一次突破，而取決于它已經(jīng)開始的臨床化進(jìn)程。

注 參考資料

Stem cells head to the clinic: treatments for cancer, diabetes and Parkinson's disease could soon be here，Alison Abbott ，DOI: 10.1038/d41586-024-04160-0

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