今天分享的這幾家Biotech公司,你可能從來沒聽過(我也沒怎么聽過),但是都大有來頭,大有實力,沒有一家是靠運氣吃飯的。
01
Dianthus (DNTH) —— 補體系統的“精準手術刀”
頭號種子Dianthus第一個講,它的核心邏輯在于它對“補體系統”的改良,公司的Lead Candidate已進入了III期臨床,期終大考就在眼前。
Dianthus的殺手锏叫 Claseprubart( DNTH103),這是一個靶向C1s蛋白的單克隆抗體, C1s是補體級聯反應的上游分子 。(關于補體的內容歡迎查看我們之前的文章:《》)
DNTH103 的牛逼之處在于采用了“YTE半衰期延長技術”。這是什么概念呢?現在的病人可能兩周就得去醫院輸液,而 DNTH103 只要皮下注射,就能維持很久。
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它們目前的主戰場是全身性重癥肌無力 (gMG), 同時還能拓展多個自免適應癥。。
如果在2026年公布的III期臨床數據能證明它既比現有金標準更方便,療效又不打折,那這種“患者體驗”的升級將直接轉化為巨大的市場份額。
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02
Tyra Biosciences (TYRA) ——死磕FGFR3
Tyra Biosciences利用其快速的、基于結構的藥物設計流程和對激酶家族結構的深刻見解,建立了一個專注于靶向腫瘤學和基因定義疾病的穩健研發管線。
其主要候選藥物Dabogratinib (TYRA-300) 是一種FGFR3抑制劑,旨在通過高選擇性來解決現有療法的局限,目前正用于治療軟骨發育不全(如軟骨發育不全癥)以及膀胱癌等實體瘤。
此外,公司還在推進其他研究性抑制劑如TYRA-430和TYRA-200的臨床開發,分別針對肝細胞癌和膽管癌等癌癥中的特定FGFR基因突變或融合。
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Tyra想要解決的軟骨發育不全適應癥,也就是侏儒癥。目前該領域的霸主 BioMarin靠的是注射藥物,而Tyra想做的是口服藥。
但Tyra的創新點不僅僅是把針劑變口服,而在于它的技術平臺SNAP。這是一個基于結構的藥物設計平臺,你可以理解為它能給分子拍快照。
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軟骨發育不全是因為FGFR3基因過度活躍,目前的藥物往往很難精準靶向FGFR3而不抑制其他FGFR家族成員,這就帶來了副作用。
TYRA-300號稱是高選擇性的FGFR3抑制劑,指哪打哪。如果2026年的數據能證明它真的只抑制 FGFR3 而不產生低血壓等副作用,那它就是毫無爭議的同類最佳(Best-in-class)。
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03
Taysha (TSHA) —— 給基因裝個“調光器”
Taysha Gene Therapies專注于發現、開發和商業化用于治療中樞神經系統 (CNS) 單基因疾病的基因療法。
Taysha的管線目前主攻 MECP2 基因突變導致的 雷特綜合征(Rett Syndrome)。難點是MECP2基因的表達少了不行,多了會有嚴重的毒性。所以傳統的基因療法不敢亂用。
Taysha的核心黑科技體現在它的藥物TSHA-102上,它們在 AAV9 病毒載體里裝了一個名為 miRNA-Responsive Auto-Regulation 的技術。簡單說,這就是給基因裝了個智能調控。如果體內蛋白太多了,它自己會關小一點;太少了,它就開大一點。
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2026年,我們要看的就是這個“調光器”在人體里是否靈光。
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04
Solid Bio (SLDB) —— 換了輛好的“運貨卡車”
Solid Bio是做杜氏肌營養不良(DMD)的老兵,雖然以前摔過跟頭,但這次帶著他的新藥 SGT-003卷土重來。
DMD的病因是缺少抗肌萎縮蛋白,但這個蛋白太大了,塞不進病毒載體里。所以大家都在用“微型抗肌萎縮蛋白”(Microdystrophin)。
相比上一代產品,SGT-003換了一個全新的外殼,也就是AAV-SLB101衣殼。這種新型衣殼是親肌肉組織的,能更精準地把基因送到肌肉細胞,用更少的藥量達到更好的效果。2026年的數據,就是要驗證這輛“新卡車”到底穩不穩。
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05
Tango
Tango的技術路線聽起來最像偵探小說,玩的是比較熱門的合成致死(Synthetic Lethality)。
它們盯上的是 MTAP 缺失的腫瘤(約15%的常見癌癥都有這個特征)。邏輯是這樣的:正常細胞里有MTAP,而癌細胞里沒有。Tango 發現,一旦細胞缺失了MTAP就會對另一個互補蛋白PRMT5蛋白產生極度依賴。
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因此,Tango開發了TNG908和TNG462,新一代的PRMT5抑制劑。這些抑制劑只對那些沒了MTAP的癌細胞起作用,對正常細胞毫發無傷。
比傳統化療特異性強很多。2026年,就是看這種理論上的完美機制,能否在復雜的晚期癌癥患者身上通過考驗。
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06
ORIC Pharma —— 專門攻克“腦屏障”
ORIC的名字就來源于“克服癌癥耐藥性”的縮寫。目前公司手里有一張王牌 ORIC-114。
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這是一款針對EGFR和HER2突變(尤其是Exon 20插入突變)的抑制劑。現在市面上針對這個靶點的藥不少,但很多都有一個死穴,無法突破血腦屏障,而肺癌患者到了晚期,很容易發生腦轉移。
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ORIC-114的化學結構經過特殊設計,具有極強的血腦屏障穿透力。2026年的關鍵看點,就是看它能不能把藏在腦子里的腫瘤也給收拾了。
這六家公司,Dianthus賭的是抗體工程的半衰期,Tyra賭的是結構生物學的精準度,Taysha賭的是基因表達的智能調控,Solid Bio賭的是病毒載體的進化,Tango賭的是合成致死,ORIC賭的是藥物化學的穿透力。
每一行代碼背后,都是成噸的科研經費和無數科學家的頭發。2026年,當這些復雜的科學原理轉化為簡單的“臨床成功”或“失敗”兩個字時,資本市場就會給出最直接的反饋。
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