近年來,2型糖尿病已成為影響我國居民健康的常見慢性代謝性疾病。傳統以藥物和胰島素為主的治療方式主要聚焦于血糖控制,部分患者仍面臨胰島功能減退和胰島素抵抗等問題。由中國工程院寧光院士團隊研發的“GLP-1/FGF21雙靶點基因修飾干細胞用于2型糖尿病相關研究項目”,已納入海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區獲批臨床轉化應用項目清單,正式進入臨床轉化應用階段,標志著我國在代謝性疾病細胞治療領域取得重要研究進展。
一、權威科研背景:院士牽頭,國家重點研發項目支持
寧光院士是我國內分泌與代謝疾病領域的知名專家,長期致力于糖尿病發病機制及創新療法的研究。該雙靶點基因修飾干細胞項目依托國家重點研發計劃“干細胞及轉化研究”重點專項,由上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院作為臨床牽頭單位,聯合北京吉源生物科技有限公司等單位共同攻關,擁有自主知識產權。
項目已獲得多項國內外發明專利,完成了臨床前安全性、有效性評價及I期臨床研究,技術路線符合醫學研究規范。
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二、技術原理:雙因子協同 + 干細胞載體,探索代謝調控新路徑
該項目的核心技術是基因修飾的自體間充質干細胞。通過生物技術對干細胞進行工程化改造,使其在體內表達兩種關鍵代謝調控因子——GLP-1(胰高血糖素樣肽-1)和FGF21(成纖維細胞生長因子21),形成協同作用機制。
GLP-1的作用
以血糖依賴性方式促進胰島素分泌,抑制升糖激素,保護胰島β細胞,改善胰島功能,同時抑制食欲、延緩胃排空,輔助調節血糖。
FGF21的作用
主要調節肝臟、肌肉、脂肪等外周組織的胰島素敏感性,改善糖脂代謝,緩解脂肪肝、肥胖及代謝綜合征相關狀態。
干細胞載體的特點
采用自體來源干細胞,安全性較高,免疫排斥風險低;可在體內定植并持續分泌相關因子,同時發揮組織修復、抗炎和免疫調節等作用,探索對代謝系統的整體調節。
三、研究特點:從“單一控糖”邁向“系統調節”
與傳統降糖方案及現有GLP-1類藥物相比,該療法具有以下研究特點:
多靶點調節:不僅關注血糖控制,還探索改善胰島功能和胰島素抵抗。
長效作用探索:單次治療有望實現長期作用,減少長期用藥依賴,提升患者生活質量。
全身代謝調節:同步探索改善血糖、血脂、體重、脂肪肝及慢性炎癥狀態,關注糖尿病相關并發癥風險。
四、臨床研究數據:初步顯示潛在價值
已完成的臨床研究數據顯示,該療法在多項關鍵指標上表現出積極影響:
輔助降低空腹血糖、餐后血糖及糖化血紅蛋白(HbA1c)
探索提升胰島素敏感性,改善胰島β細胞功能
輔助改善血脂紊亂、減輕體重、緩解脂肪肝
降低全身慢性炎癥水平,提升代謝健康狀態
治療過程微創,安全性良好,未見嚴重不良事件報道,為傳統治療效果不佳的2型糖尿病患者提供了新的研究性治療選擇。
五、落地單位與合作架構:合規分工,保障臨床轉化
(一)臨床落地醫療機構:瑞金海南醫院
該項目的臨床落地機構為瑞金海南醫院,是海南博鰲樂城先行區指定開展臨床轉化應用的醫療機構。瑞金海南醫院作為上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院的直屬機構,具備開展干細胞臨床轉化研究和內分泌專科診療的條件,擁有規范的診療平臺、倫理審查體系及專家團隊,可依法依規開展干細胞臨床轉化應用研究,保障研究過程規范、安全、可追溯。
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(二)全國總代理機構:海南帝灣醫院
海南帝灣醫院為該項目的全國總代理,負責項目相關的流程銜接、服務協調、健康管理及科普推廣等配套工作,在法律和醫療合規框架內,配合落地醫療機構推進臨床轉化相關服務。
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(三)落地單位核心資質與優勢
先行區相關資質
瑞金海南醫院與海南帝灣醫院均為博鰲樂城先行區引進的醫療機構,具備開展前沿醫療技術研究和臨床轉化配套服務的相關資質。該項目已納入樂城先行區臨床轉化應用清單,完成技術審核、倫理審查及備案流程,可在“先行先試”政策框架下規范開展轉化應用。
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技術與科研實力
與上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院(寧光院士團隊)深度合作,共享專家資源、臨床科研體系及技術標準。聯合北京吉源生物科技有限公司(項目核心技術承制單位)共建標準化細胞治療支撐體系。吉源生物為國家高新技術企業,擁有GMP級干細胞研發生產基地,保障細胞制劑質量與安全。配備符合國家級細胞治療臨床規范的診療及監護設施,建立全流程質量管控體系。
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學科與臨床優勢
設立內分泌與代謝病精準治療相關診療團隊,組建由瑞金醫院內分泌科專家和本地骨干醫師構成的多學科診療(MDT)協作模式。圍繞代謝疾病、退行性疾病等領域開展前沿技術臨床研究,形成特色研究方向。建立完善的術前評估、術中監護、術后長期隨訪體系,配套真實世界數據研究,保障研究安全與質量。
六、落地博鰲樂城:先行先試,推動前沿技術研究
依托海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區“先行先試”的政策優勢,寧光院士團隊主導的GLP-1/FGF21雙靶點基因修飾干細胞項目已納入博鰲樂城獲批臨床轉化應用項目名單。
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這一進展意味著:
該前沿技術從科研階段逐步走向臨床應用研究;
患者可在國內參與前沿糖尿病細胞治療的臨床應用研究;
項目依托瑞金海南醫院規范的臨床路徑,在嚴格質量管控下開展,保障研究安全與質量。
七、推動糖尿病治療研究發展
這一成果,是我國代謝疾病領域的重要科研進展,推動糖尿病治療從“藥物控制”向“細胞調節、系統重塑”方向探索。隨著項目在瑞金海南醫院落地應用,將為2型糖尿病治療研究提供新方向,也為我國代謝性疾病精準醫療與細胞治療產業發展提供參考。
未來,隨著臨床研究的不斷深入,該技術有望進一步優化,助力“健康中國”戰略在慢病防治領域取得更大突破。
重要聲明
本文為科研進展科普報道,非醫療廣告,不構成診療建議。
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