Biotech的暴力美學(xué)：一款大藥，3000億市值

根據(jù)Argenx近日公布的2025年上半年財(cái)報(bào)顯示，F(xiàn)cRn抗體Efgartigimod兩個(gè)季度的銷售額同比增長98%至17.39億美元，已然成為自免領(lǐng)域一個(gè)超級(jí)重磅單品。

而隨著Efgartigimod不斷“超預(yù)期”增長，Argenx的市值也一路高升，已經(jīng)站上420億美元規(guī)模（超3000億元），將創(chuàng)新藥領(lǐng)域大單品的暴力美學(xué)表現(xiàn)得淋漓盡致。

Argenx的成功印證了，在自免領(lǐng)域相對(duì)藍(lán)海，臨床未被滿足需求大，且疾病機(jī)制清晰的適應(yīng)癥上，biotech有望憑借新技術(shù)平臺(tái)的創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)，開發(fā)出更好的產(chǎn)品。這也是biotech在巨頭林立的競(jìng)爭(zhēng)中，實(shí)現(xiàn)突圍的一條典型路徑。

01

自免大單品的崛起之路

2008年，Argenx基于SIMPLE ANTIBODY抗體平臺(tái)，在荷蘭正式成立。

在早期研發(fā)探索階段，Argenx的研發(fā)方向并不局限于自免疾病，還包括腫瘤免疫，開發(fā)了包括IL-6抗體Gerilimzumab、CD70抗體ARGX-110、c-Met抗體ARGX-111，再到IL-22R1抗體ARGX-112在內(nèi)的一系列管線。

在自研之外，Argenx的抗體平臺(tái)也一度成為多家大藥企青睞的對(duì)象，先后與禮來、Shire、拜耳等達(dá)成了抗體研發(fā)合作，由此產(chǎn)生的現(xiàn)金流也成為了支撐Argenx發(fā)展的關(guān)鍵。

直到2014年，即Argenx成立六年之后，Efgartigimod（ARGX-113）項(xiàng)目才正式啟動(dòng)，并在2015年9月正式啟動(dòng)了第一個(gè)臨床1期試驗(yàn)。

2017年，Efgartigimod首個(gè)治療成人全身型重癥肌無力（gMG）的臨床2期研究取得成功，推動(dòng)Argenx的股價(jià)站上新的臺(tái)階。

2020年，Efgartigimod治療gMG的臨床3期研究取得突破性成功，讓市場(chǎng)充滿了對(duì)未來商業(yè)化成功的期待。

一年以后，2021年底，Efgartigimod正式獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療gMG。

上市后，Efgartigimod銷售額爬坡異常兇猛，2022年銷售額達(dá)到4億美元，2023年便已經(jīng)進(jìn)入“10億美元俱樂部，達(dá)到11.91億美元，今年上半年，已經(jīng)增長至17.39億美元，全年有望突破40億美元規(guī)模。

隨著Efgartigimod不斷“超預(yù)期”增長，Argenx的市值也一路高升，已經(jīng)站上420億美元規(guī)模，離biotech中的楷模Regeneron（市值600億美元）已經(jīng)“近在咫尺”。

回顧Argenx和Efgartigimod的進(jìn)化歷史來看，Argenx在Efgartigimod進(jìn)入臨床研究前，成功在納斯達(dá)克上市，估值僅為10億美元，并不顯眼。

而目前已經(jīng)成長為400億美元的Biotech巨頭，大單品帶飛股價(jià)的邏輯，足夠簡單明了。

02

Argenx的故事遠(yuǎn)未結(jié)束

Argenx的強(qiáng)勢(shì)崛起之路遠(yuǎn)未結(jié)束。

首先來看Efgartigimod。自2021年首個(gè)適應(yīng)癥獲批上市以來，目前Efgartigimod已獲批用于3個(gè)適應(yīng)癥，分別是gMG、CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病）、以及ITP（原發(fā)性免疫性血小板減少癥），其中ITP僅在日本獲批。

而放眼Efgartigimod的版圖來看，目前已經(jīng)獲批的適應(yīng)癥僅僅算是“前菜”，仍有其他15個(gè)適應(yīng)癥在進(jìn)行開發(fā)，未來天花板不可想象。

除了適應(yīng)癥的拓展外，Argenx也在開發(fā)升級(jí)版的Efgartigimod，如在Efgartigimod上融合了白蛋白VHH的ARGX-213，將延長半衰期；另外，Argenx也在探索將Efgartigimod作為骨架，構(gòu)建新一代強(qiáng)效清除分子，如ARGX-121。

在Efgartigimod以及FcRn靶點(diǎn)的布局之外，Argenx的另外兩款核心分子分別是FIC的C2抑制劑empasiprubart以及MuSK激動(dòng)劑ARGX-119。

目前empasiprubart已有MMN（多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病）和CIDP兩項(xiàng)適應(yīng)癥處于臨床3期，以及DGF（移植物延遲功能）和Dermatomyositis（皮肌炎）兩項(xiàng)適應(yīng)癥成功PoC。

ARGX-119則是已經(jīng)在三大神經(jīng)肌肉罕見疾病CMS、ALS和SMA適應(yīng)癥上成功PoC。

可見，隨著Efgartigimod在自免領(lǐng)域不斷開疆拓土，Argenx一方面選擇繼續(xù)深耕FcRn靶點(diǎn)，另一方面則是在C2、MuSK等靶點(diǎn)上踐行Efgartigimod的開發(fā)思路，有望在更多罕見自免疾病以及罕見神經(jīng)肌肉疾病上取得更大的成功。

回到FcRn靶點(diǎn)競(jìng)爭(zhēng)格局來看，除了Efgartigimod以及UCB的Rozanolixizumab已經(jīng)獲批上市之外，和鉑醫(yī)藥的FcRn抗體Batoclimab有望成為下一款邁向商業(yè)化的FcRn抗體——2024年7月，和鉑醫(yī)藥已經(jīng)向國家藥監(jiān)局重新遞交了靶向FcRn抗體Batoclimab用于治療全身型重癥肌無力的上市申請(qǐng)，期待Batoclimab取得監(jiān)管突破，為gMG等患者帶來新的治療選擇。