叢狀神經(jīng)纖維瘤口服藥物Koselugo在美獲批新劑型及治療更年幼患者

1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）是一種罕見的遺傳性疾病，患者體內(nèi)神經(jīng)沿線常會出現(xiàn)腫瘤，而叢狀神經(jīng)纖維瘤就是該患者群體中常見的一種腫瘤類型。阿斯利康的Koselugo是首個獲得美國FDA批準的已被證實能夠在無法通過手術完全切除的情況下縮小1型神經(jīng)纖維瘤病的叢狀神經(jīng)纖維瘤的口服藥物。近日，該藥在美國獲批的新劑型并擴大了適用年齡。

根據(jù)最新批準，Koselugo(通用名：selumetinib) 現(xiàn)有口服顆粒和膠囊，適用于治療患有1型神經(jīng)纖維瘤病且有癥狀、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤的1歲及以上兒科患者。此前，Koselugo僅有適用于2歲及以上患者的膠囊制劑。

Koselugo是一種口服選擇性MEK抑制劑，在美國基于II期SPRINT Stratum I研究（NCT01362803）的數(shù)據(jù)于2020年獲得上市批準，這項研究納入了50名患有1型神經(jīng)纖維瘤病相關癥狀性、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤患者。該藥在國內(nèi)也已經(jīng)上市，名為科賽優(yōu)（司美替尼）。

口服顆粒的批準得到了健康成人生物利用度研究，以及在2歲及以上的患者中評估膠囊的SPRINT Stratum I試驗和目前正在1歲及以上患者中評估口服顆粒的SPRINKLE研究（NCT05309668）的支持。研究結(jié)果顯示，兩種制劑的暴露量相當，這支持了對更年幼患者（1~＜2歲）的療效推斷。

Koselugo的美國處方信息包含了關于心肌病、眼睛毒性、胃腸道毒性、皮膚毒性、肌酸磷酸激酶升高、維生素E水平升高和出血風險增加(Koselugo膠囊)以及胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項。這些警告和注意事項的發(fā)生率已根據(jù)更多兒科患者的用藥數(shù)據(jù)進行了更新；未發(fā)現(xiàn)新的安全問題。

該藥的全新口服顆粒劑型有5毫克和7.5毫克兩種劑量規(guī)格。口服顆粒劑采用膠囊包裝，應在制備后30分鐘內(nèi)打開膠囊，并加入酸奶或果泥（例如蘋果、香蕉、梨或草莓）中服用；膠囊殼不可吞服。口服顆粒劑不可添加到液體中，也不可與葡萄柚或任何含有塞維利亞橙的果汁、果泥或果醬混合。

膠囊或口服顆粒的推薦劑量取決于體表面積，每日給藥兩次，直至疾病進展或出現(xiàn)無法接受的毒性反應。對于肝功能受損的患者，以及同時使用強效或中效CYP3A抑制劑或氟康唑的患者，建議調(diào)整劑量。

參考來源：‘FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas’，新聞稿。美國FDA；2025年9月10日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。