甲狀腺眼病在研新藥Veligrotug已在美國提交生物制品許可申請

近日，生物技術(shù)公司Viridian宣布，其用于治療甲狀腺眼病的在研療法Veligrotug的生物制品許可申請(BLA)已于10月成功提交至美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)。申請中包含了優(yōu)先審查的請求，如果這一請求獲得批準，可能會加快FDA的審查速度，從而使該藥有望在2026年年中上市。

此項生物制品許可申請的提交基于兩項關(guān)鍵性3期臨床試驗THRIVE和THRIVE-2的數(shù)據(jù)，這兩項試驗分別評估了veligrotug在活動期甲狀腺眼病和慢性甲狀腺眼病患者中的療效和安全性。兩項試驗均達到了所有主要和次要終點，且veligrotug總體耐受性良好。

THRIVE試驗評估了每3周一次、共5次的veligrotug輸注與安慰劑的療效。主要初步分析在第15周進行，患者隨訪至第52周。共有30名患者被分配至veligrotug組；其中，70%(n=21)的患者在第15周時眼球突出度有所改善，并在第52周時仍保持了療效。療效維持定義為：在第15周時有療效的患者，在第52周時眼球突出度較起始水平減少≥2mm，且對側(cè)眼未出現(xiàn)惡化。

THRIVE-2研究共納入188例患者，其中125例隨機分配至veligrotug組，63例分配至安慰劑組。在第15周，veligrotug組56%的患者眼球突出得到緩解，而安慰劑組僅為8%。首次輸注后3周即可觀察到顯著的緩解率，表明起效迅速。veligrotug組有56%的患者復(fù)視得到緩解，而安慰劑組僅為25%，復(fù)視緩解在6周2次輸注后出現(xiàn)。

在兩項臨床試驗中，veligrotug均顯示出快速起效的臨床獲益，并在多個復(fù)視（重影）終點指標上取得了具有統(tǒng)計學意義的顯著療效。這是在慢性甲狀腺眼病患者中進行的全球3期臨床試驗的第一個數(shù)據(jù)集，證實了復(fù)視癥狀的統(tǒng)計學顯著緩解和消退。

甲狀腺眼病是一種罕見的、使人衰弱的自身免疫性疾病，其特征是眼睛周圍組織發(fā)炎和腫脹，通常會導(dǎo)致疼痛、視力障礙和生活質(zhì)量顯著下降。Veligrotug是一種靜脈注射的抗胰島素樣生長因子-1受體(IGF-1R)抗體，目前正處于治療甲狀腺眼病的3期臨床試驗階段，有望成為活動期和慢性甲狀腺眼病患者的首選靜脈治療藥物。

參考來源：‘Viridian Therapeutics Announces Successful October Submission of Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Veligrotug in Thyroid Eye Disease’，新聞稿。Viridian Therapeutics, Inc.；2025年11月3日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。