干細(xì)胞療法Omisirge獲FDA批準(zhǔn)用于治療重型再生障礙性貧血

近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了Ayrmid公司的Omisirge(Omidubicel-onlv)，用于治療患有重型再生障礙性貧血的成人和6歲及以上的兒科患者，使其成為首個用于治療該疾病的造血干細(xì)胞移植療法。此前，該療法于2023年被批準(zhǔn)其用于治療某些血液惡性腫瘤。

重型再生障礙性貧血是一種罕見的、危及生命的血液系統(tǒng)疾病，患者的骨髓無法產(chǎn)生足夠的血細(xì)胞。干細(xì)胞移植有望治愈該病；然而，許多患者缺乏匹配的同胞供者。Omisirge是一種煙酰胺修飾的非親緣異基因造血祖細(xì)胞療法，來源于臍帶血。它通過一次性靜脈輸注給藥。對于許多沒有匹配的相關(guān)供體的重型再生障礙性貧血患者來說，Omisirge是一種新的移植選擇。

最新的批準(zhǔn)基于一項開放標(biāo)簽、單中心研究(17-H-0091，NCT03173937)，該研究評估了Omisirge治療重型再生障礙性貧血患者的療效。研究納入了對免疫抑制治療不耐受或無緩解且至少有一份≥4/8人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配（HLA-A、B、C和DR位點）臍帶血的重型再生障礙性貧血患者。若有HLA完全匹配（12/12）的親緣或非親緣供者，則排除這些患者。

共有17例患者接受了Omisirge治療，其中14例患者僅接受了Omisirge治療，3例患者接受了Omisirge聯(lián)合單倍體CD34+細(xì)胞治療。Omisirge的最低規(guī)格為：總有核活細(xì)胞（TNVC）計數(shù)8.0×10?個/kg，CD34+細(xì)胞計數(shù)9.2×10?個/kg。接受Omisirge單藥移植的14例患者納入療效評估。Omisirge的CD34+細(xì)胞中位劑量為9.5×10?個/kg（范圍：2.3-21.4個/kg）。所有患者均接受了減低強(qiáng)度預(yù)處理方案，包括環(huán)磷酰胺、氟達(dá)拉濱、全身照射（TBI）和馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白（horse-ATG）。移植物抗宿主病的預(yù)防按照機(jī)構(gòu)指南進(jìn)行。

主要療效指標(biāo)為早期和持續(xù)性中性粒細(xì)胞恢復(fù)的發(fā)生率，定義為移植后第26天前連續(xù)3天（不同日期）絕對中性粒細(xì)胞計數(shù)（ANC）≥500個/μL，并在移植后第42天和第100天維持該水平。其他次要療效指標(biāo)包括中性粒細(xì)胞恢復(fù)（首次連續(xù)3天ANC≥500個/μL的天數(shù)）、不依賴紅細(xì)胞輸注（不依賴30天輸血的天數(shù)）、血小板恢復(fù)≥20,000/μL（首次連續(xù)3天血小板計數(shù)≥20,000/μL且此前7天內(nèi)未輸血的天數(shù)）以及不依賴血小板輸注（不依賴30天血小板輸注的天數(shù)）。

研究結(jié)果表明，Omisirge可實現(xiàn)早期且持續(xù)的造血功能恢復(fù)和不依賴輸血。14名患者中有12名在100天時出現(xiàn)了早期和持續(xù)的中性粒細(xì)胞恢復(fù)（86%[95%CI，57-98]）。中性粒細(xì)胞恢復(fù)的中位時間為11天（范圍，7-20天）。此外，86%的患者實現(xiàn)了不依賴紅細(xì)胞輸注（中位時間，58.5天）；86%的患者血小板計數(shù)恢復(fù)至≥20,000/μL（中位時間，31.5天），79%的患者實現(xiàn)了不依賴血小板輸注（中位時間，53.0天）。

最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率>20%）包括感染、高血糖、皮疹、發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥、免疫性血小板減少癥、急性腎損傷、急性移植物抗宿主病、高血壓、缺氧和輸液相關(guān)反應(yīng)。

參考來源：‘FDA approves Omisirge? as First Approved Cell Therapy to Treat Severe Aplastic Anemia’，新聞稿。Ayrmid Ltd.；2025年12月5日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。