廣東
2026年1月5日，默沙東宣布，全球首個且目前唯一的突破性療法激活素信號傳導抑制劑（ASI）欣瑞來?（注射用索特西普）已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于治療WHO功能分級（FC）Ⅱ-Ⅲ級的肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者，以改善患者運動能力和WHO功能分級。ASI是針對PAH病因治療的新型生物制劑，此次獲批基于Ⅲ期臨床試驗STELLAR的研究數據。
肺動脈高壓（PAH）是一種相對少見、治療棘手的心血管疾病，不進行針對性治療的特發性PAH患者出現癥狀后的中位生存期僅2.8年。隨著疾病進展，PAH患者運動受限程度持續增加，嚴重者甚至不能進行任何體力活動，生活質量受到嚴重影響，新診斷患者5年死亡率高達40%，且模型預測其發病和患病病例數將逐年增加，防控面臨重大挑戰。
廣東省醫學科學院副院長、廣東省人民醫院心血管內科主任荊志成教授介紹，PAH的肺血管發生病理性重構，血管負荷進行性加重，并最終導致右心室肥厚與結構改變。“激活素-骨形態發生蛋白”信號通路失衡，激活素A水平升高，是驅動PAH肺小動脈結構改變的關鍵。索特西普治療肺動脈高壓適應癥在中國境內獲批，標志著中國PAH治療從擴血管對癥治療邁入逆轉肺血管重構的對因治療新時代，為中國境內PAH患者帶來全新的治療選擇。
采寫：南都N視頻記者 曾文瓊
實習生：劉紜溪
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