高質量創新藥造福黑色素瘤患者

黑色素瘤是一種高度惡性腫瘤，可發生于身體多個部位，如手足掌、指甲下或鼻腔、消化道黏膜。早期常被誤認為普通痣或潰瘍，若不及時發現，可迅速轉移，威脅生命。近日，抗PD-1單克隆抗體藥物特瑞普利單抗新增用于不可切除或轉移性黑色素瘤一線治療的適應證，被納入《國家基本醫療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄（2025年）》（國家醫保目錄），這是目錄中唯一用于黑色素瘤的抗PD-1單抗藥物。復旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科副主任羅志國教授指出，了解黑色素瘤的特點，早診早治至關重要。

我國黑色素瘤在發病特點上與國外顯著不同。國外以皮膚型黑色素瘤為主，與日曬密切相關，而我國皮膚型占比低，肢端型和黏膜型合計占75%，皮膚型、原發不明型及眼部型僅占25%。由于亞型差異，病因也不盡相同。肢端型可能與外傷后創面長期不愈合有關，而黏膜型（如鼻腔、食道、女性陰道、直腸黏膜）目前尚未發現明確誘因。

早期發現黑色素瘤較為困難，主要依賴定期體檢。鼻腔可通過五官科檢查，食道靠胃鏡，女性生殖道通過婦科檢查，直腸通過腸鏡。身上黑痣若短期內增大、顏色改變、破潰出血或經久不愈需高度警惕。黑色素瘤原發灶有時可自發消失，但轉移風險依然存在，一旦出現淋巴結或遠處轉移（如肺、骨），往往已進入晚期，治愈難度極大。因此，有痣切除史的患者若發現轉移，應將既往病理情況及時告知醫生。

確診后的治療路徑因病情而異。首先評估符合手術指證患者的切除可能性，手術后根據病理分期決定是否需要輔助治療，包括化療、靶向或免疫治療。不可手術或已發生遠處轉移的晚期患者，則直接進入一線治療。

治療手段相較于過去有了重大進步。早期多依賴干擾素、白介素或達卡巴嗪等化療，效果有限。如今，靶向藥物聯合PD-1免疫治療顯著改變了治療格局。尤其是PD-1免疫藥物，已從后線逐步獲批為一線治療。國家批準特瑞普利單抗作為晚期或不可切除黑色素瘤的一線治療并納入國家醫保目錄，將大幅減輕患者負擔。過去一線使用免疫治療需自費，且僅限標準治療失敗后報銷，如今復發轉移或不可手術患者可直接使用并享受醫保，臨床中常聯合抗血管靶向藥或化療，進一步提升療效。

患者的生存期也隨之改善。過去復發轉移患者PFS（中位無進展生存期）僅四五個月，OS（總生存期）不超過一年?，F在不同亞型數據均有進步，尤其肢端型聯合PD-1、抗血管藥及口服化療后效果更好。傳統化療如達卡巴嗪、鉑類可報銷，但許多聯合用藥仍需自費，免疫藥納入醫保將顯著降低總體負擔。新輔助治療（手術前用藥）在國際皮膚黑色素瘤領域已有較多成功研究，未來可能改寫臨床指南。

黏膜黑色素瘤因分布于多學科，如直腸由大腸外科、食道由胸外科、女性生殖道由婦科首診治療，有些外科醫生對黑色素瘤認識有可能不夠系統，容易初診誤判為普通腫瘤，導致治療不夠規范，患者的診療與獲益往往存在地區差異。對此，相關專委會正推動診療規范化和普及早期發現的專業知識。

未來聯合方案適應證的擴展需要嚴謹的三期臨床數據支持，目前許多聯合方案基于研究者發起試驗或小樣本數據。羅志國教授表示，患者應選擇專業醫療機構，由專業醫生進行個體化診治，避免僅憑網絡或病友群信息自行判斷。盡管治療手段較過去有進步，但尚未達到其他實體瘤的水平。無論手術與否，術后或系統治療后的患者仍需長期規范隨訪，因為即使多年后仍有復發轉移的可能，因此定期檢測輕忽不得。

原標題：《高質量創新藥造福黑色素瘤患者》

欄目編輯：史佳林

本文作者：新民晚報 潘嘉毅