日本首次批準(zhǔn)用基于干細(xì)胞創(chuàng)新療法醫(yī)治帕金森病

帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，大部分患者的病情進(jìn)展緩慢，確診需要數(shù)年的時間，患者可以帶病生活若干年。

主要癥狀包括持續(xù)性的運(yùn)動控制功能異常，如靜止性震顫、行動遲緩、姿態(tài)不穩(wěn)等；以及各種非運(yùn)動癥狀，如抑郁、嗅覺喪失、腸胃功能紊亂，甚至出現(xiàn)認(rèn)知障礙等等癥狀。

帕金森綜合征指的是一系列由神經(jīng)系統(tǒng)疾病引起的類似于帕金森病的運(yùn)動障礙，如震顫、運(yùn)動遲緩和肌強(qiáng)直。 帕金森綜合征往往比帕金森病發(fā)展得更快，并出現(xiàn)額外癥狀，如早期的跌倒、癡呆或幻覺，以及對左旋多巴治療只有很短的反應(yīng)期或無反應(yīng)。

最近，醫(yī)療界有關(guān)帕金森病的研究取得重大進(jìn)展。經(jīng)過20年的研究，日本正在批準(zhǔn)一種利用重新編程細(xì)胞治療帕金森病的創(chuàng)新療法。然而，這一重大突破也引發(fā)了對臨床試驗嚴(yán)謹(jǐn)性的質(zhì)疑。

3月6日，日本衛(wèi)生部門宣布了一項具有里程碑意義的醫(yī)療決定：一種基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（IPSCS）的新療法現(xiàn)已可用于對帕金森病患者的治療。

這些細(xì)胞是2006年在日本由山中伸彌教授發(fā)現(xiàn)，他因此榮獲了2012年的諾貝爾醫(yī)學(xué)獎。多能干細(xì)胞是通過將普通成人的細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞）進(jìn)行重新編程而成，被還原恢復(fù)具有胚胎細(xì)胞的功能。因此，新細(xì)胞可以轉(zhuǎn)化為人體內(nèi)任何類型的細(xì)胞。

這種名為“安切普里（Amchepry）”的療法是由京都大學(xué)的一個團(tuán)隊研發(fā)的。新療法滿足了現(xiàn)有治療中無法滿足的基本需求——替換帕金森病中退化的多巴胺能神經(jīng)元。

在將多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為多巴胺能神經(jīng)元后，外科醫(yī)生對六名帕金森病患者進(jìn)行了移植手術(shù)。目的是恢復(fù)患者多巴胺的產(chǎn)生，這種神經(jīng)遞質(zhì)對控制運(yùn)動至關(guān)重要。發(fā)表在《自然》雜志上的治療結(jié)果令人鼓舞：沒有涉及任何安全問題的報告，六名患者中的四人在細(xì)胞移植后的24個月內(nèi)，癥狀顯著改善。

雖然這項決定讓患者能更快地接受這種療法的治療，但它的加速審批程序，卻引發(fā)國際科學(xué)界的批評之聲。在《科學(xué)》雜志發(fā)表的一篇文章中，一些專家擔(dān)心這種方法可能會忽略潛在的風(fēng)險，特別是植入的干細(xì)胞可能會形成被稱為畸胎瘤的腫瘤。

不過，在同一篇文章中，多能干細(xì)胞領(lǐng)域的先驅(qū)、現(xiàn)任澳大利亞墨爾本大學(xué)榮譽(yù)教授艾倫·特魯森則指出，“眾多研究表明，就畸胎瘤的形成而言，細(xì)胞植入是安全的。

為數(shù)百萬患者帶來切實希望？對全球約1000萬帕金森病患者而言，這一研究進(jìn)展無疑帶來了切實的希望。目前對帕金森病治療方法主要基于多巴胺的替代療法，只能控制癥狀，而無法延緩疾病的發(fā)展。

新的干細(xì)胞療法有望能夠恢復(fù)神經(jīng)元功能，將可能改變這種神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展進(jìn)程。