FDA批準(zhǔn)REYOBIQ用于治療兒科腦癌的新藥臨床試驗

據(jù)Plus Therapeutics,Inc.公司近日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)關(guān)于REYOBIQ用于治療兒科腦癌的新藥臨床試驗(IND)申請(編號168178)。這項臨床試驗為1/2a期ReSPECT-PBC試驗。目前，REYOBIQ仍處于臨床研究階段，尚未獲得FDA或任何其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)的上市許可。

此項決定是基于一項名為ReSPECT-GBM的1/2a期臨床試驗(NCT01906385)第一階段取得的積極結(jié)果做出的，該試驗針對的是復(fù)發(fā)性膠質(zhì)瘤成人患者。最近發(fā)表在《自然-通訊》期刊上的結(jié)果，對于接受治療劑量輻射（定義為>100Gy）的患者，已經(jīng)證明具有良好的安全性和臨床緩解，總生存期翻了一倍。

1/2a期試驗ReSPECT-PBC是一項分為兩部分、單臂前瞻性研究，旨在確定REYOBIQ在6至21歲患有幕上復(fù)發(fā)性、難治性或進(jìn)行性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤和室管膜瘤的兒科患者中的最大耐受劑量、安全性和耐受性（根據(jù)具體情況考慮25歲以下患者）。試驗設(shè)計的關(guān)鍵要素包括：

1a/b期(劑量遞增)：該階段將招募約24名患者，采用改良的3+3劑量遞增方案來確定最大耐受劑量和推薦的2期劑量。安全性評估和與FDA的一致性將在規(guī)定的時間間隔內(nèi)進(jìn)行。

2a期：該期將招募約32名患者(12名室管膜瘤患者和20名高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者)來評估推薦的2期劑量的療效。

“手術(shù)和外照射一直是小兒高級別膠質(zhì)瘤的主要治療方法，但遺憾的是，幾十年來療效一直未見改善。我們相信，這種新型療法可以允許更高的放射劑量，同時限制正常發(fā)育腦部的暴露，并通過對流增強(qiáng)遞送將藥物直接輸送到腫瘤中，這有可能極大地改善患者的生活并改善療效。”ReSPECT-PBC試驗的首席研究員Ashley S.Plant醫(yī)學(xué)博士說道。

膠質(zhì)瘤是起源于膠質(zhì)細(xì)胞（中樞神經(jīng)系統(tǒng)，包括大腦和脊髓）的腫瘤。目前，兒童侵襲性或高級別膠質(zhì)瘤的預(yù)后不良，治療選擇有限。小兒室管膜瘤是一種罕見的膠質(zhì)瘤，起源于中樞神經(jīng)系統(tǒng)充滿液體的腔內(nèi)細(xì)胞，也可能快速生長。標(biāo)準(zhǔn)治療包括手術(shù)切除和外照射放射治療，通常無法預(yù)防復(fù)發(fā)，高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的5年生存率低至22%，這取決于腫瘤分級和切除范圍。

REYOBIQ（rhenium Re1?? obisbemeda）是一種新型放射治療藥物，旨在將高劑量的β射線直接照射到腦腫瘤，同時最大限度地減少對周圍健康組織的損傷。該公司指出，與目前已獲批準(zhǔn)的療法相比，REYOBIQ具有降低脫靶風(fēng)險并改善中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥患者治療效果的潛力，其放射劑量更具針對性且更強(qiáng)。

錸-186具有較短的半衰期、可破壞癌組織的β能量以及可進(jìn)行實時成像的γ能量，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)治療應(yīng)用的理想放射性同位素。REYOBIQ目前正在ReSPECT-GBM和ReSPECT-LM臨床試驗中接受評估，用于治療復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和軟腦膜轉(zhuǎn)移瘤。

參考來源：‘Plus Therapeutics Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application using REYOBIQ? for the Treatment of Childhood Brain Cancer’，新聞稿。Plus Therapeutics, Inc.；2025年6月25日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。