復發性呼吸道乳頭狀瘤病首創免疫療法Papzimeos在美獲批

近日，美國FDA批準了生物制藥公司Precigen,Inc.的同類首創免疫療法Papzimeos?(zopapogene imadenovec-drba，舊稱PRGN-2012)，用于治療患有復發性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)的成年人。這是首個用于治療這種疾病的藥物，可以消除重復手術干預的需求。

關于復發性呼吸道乳頭狀瘤病

復發性呼吸道乳頭狀瘤病是一種罕見的、使人衰弱且可能危及生命的上下呼吸道疾病，由慢性HPV 6或HPV 11感染引起。該病可導致嚴重的發聲障礙、氣道損傷和復發性阻塞性肺炎，有可能轉化為惡性癌癥，并可能致命。當前治療主要包括反復手術，這些手術無法解決疾病的根本原因，并且可能導致嚴重的并發癥。

關于Papzimeos

Papzimeos是一種皮下給藥的、基于非復制型腺病毒載體的免疫療法，旨在產生一種包含HPV類型6和11蛋白關鍵片段的融合抗原，誘導針對感染這兩種人乳頭瘤病毒株（HPV 6和HPV 11）的細胞的免疫反應。

Precigen在其新聞稿中指出，Papzimeos是首個獲得FDA批準的用于治療成人復發性呼吸道乳頭狀瘤病的療法，也是首個獲批的針對復發性呼吸道乳頭狀瘤病根本病因的療法。

在給藥方面，根據處方信息的建議劑量為每次注射5×1011 PU，皮下注射4次，間隔12周。在首次給藥前，應進行肉眼可見的乳頭狀瘤減瘤手術；如有，則應在第三次和第四次Papzimeos給藥前進行，以建立/維持微小殘留病灶。

Papzimeos的療效和安全性

FDA對Papzimeos的批準得到了來自一項開放標簽、單臂、I/II期研究（PRGN-2012-201；NCT04724980）的數據支持，該研究評估了Papzimeos在38名經組織學和臨床診斷為RRP且在開始研究治療前12個月至少接受過3次喉氣管乳頭狀瘤減瘤手術的成人患者中的療效。

研究受試者在接受喉氣管乳頭狀瘤減瘤手術切除后，分別于第1、15、43和85天皮下注射Papzimeos。主要終點是完全緩解（定義為治療后12個月內無需手術干預）的患者百分比。

研究結果顯示，接受Papzimeos 5×1011 PU/次注射劑量的患者中，51%（18/35）在12個月時達到完全緩解（95%CI，34-69）。在這些緩解患者中，有15名在24個月時仍保持完全緩解，2年完全緩解率為43%（15/35）。

3例接受1×1011 PU/次注射劑量的患者中，無一例達到完全緩解，該劑量未納入療效評價。

Papzimeos安全性良好，大多數治療中出現的不良事件均為輕度至中度。未觀察到劑量限制性毒性，亦未報告與治療相關的嚴重不良事件。最常見的不良反應(發生率≥5%)是注射部位反應、疲勞、寒戰、發熱、肌痛和惡心。此外，由于腺病毒載體療法可能誘發促血栓抗體的產生，因此在使用腺病毒載體療法后，可能會發生血栓事件。

該試驗已在今年的ASCO大會上報告并發表在《柳葉刀呼吸醫學》上。

參考來源：

[1]‘FDA Approves First Immunotherapy for Recurrent Respiratory Papillomatosis’，新聞稿。FDA；2025年8月14日發布。

[2]‘Precigen Announces Full FDA Approval of PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba), the First and Only Approved Therapy for the Treatment of Adults with Recurrent Respiratory Papillomatosis’，新聞稿。Precigen, Inc.；2025年8月15日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。