昂拓生物宣布ART104治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的IIT 臨床試驗完成首例患者給藥

2025年9月15日，昂拓生物（Arnatar Therapeutics），一家專注于研發RNA靶向藥物以應對嚴重且缺乏治療手段疾病的生物技術公司，今日宣布其ART104藥物已于北京時間2025年9月1日在研究者發起的臨床試驗（IIT）中完成首例患者給藥，患者全程無不適。目前已完成用藥后第1次訪視，評估未發現任何藥物相關副作用，安全性良好。ART104是一款全球首創的反義寡核苷酸（ASO）藥物，旨在從遺傳致病根源治療阿拉杰里綜合征（ALGS）。

該IIT試驗由全球公認的ALGS研究與治療領域專家，復旦大學附屬兒科醫院王建設教授主持開展。本研究將初步評估ART104在ALGS患者中的安全性、藥代/藥效學（PK/PD）及有效性。

“ART104完成首例患者給藥不僅是昂拓生物的重要里程碑，也是整個ALGS領域的重要進展。” 昂拓生物首席運營官兼藥物開發負責人王彥峰博士表示。“通過直接解決Jag1蛋白水平不足的問題，ART104有潛力從根本上改變ALGS患者及其家庭的疾病結果。”

關于ART104：首創的Jag1蛋白增加策略

ART104基于昂拓生物自主研發的ACT-UP1技術，是首款旨在上調Jag1蛋白表達的ASO治療藥物。Jag1單倍不足導致的低Jag1蛋白水平被認為是ALGS的主要致病原因，該病是一種以膽管減少和肝功能障礙為特征的嚴重多系統疾病。

在臨床前研究中，ART104已初現的優勢：

● 在疾病動物模型中顯著恢復肝臟膽管發育

● 在多項毒理研究中表現出良好的耐受性

ART104已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的罕見病藥物資格（ODD）和兒科罕見病資格（PRDD），凸顯其作為變革性療法的潛力。ART104致力于改變現有治療標準，有望成為首個針對ALGS根本致病原因的有效治療藥物，實現從對癥治療到疾病修正治療的跨越。

關于昂拓生物（Arnatar Therapeutics）

昂拓生物是一家臨床階段的生物技術公司，致力于重新定義 RNA 醫藥的可能性。昂拓生物擁有自主研發的DARGER? 技術平臺， 包括優化siRNA 基因沉默技術和首創的寡核苷酸（ASO）上調蛋白表達技術。該雙技術平臺使 Arnatar 能夠開發不同 RNA靶向 藥物：既可通過 siRNA 靜默有害的致病因子，也可以通過上調型 ASO 恢復關鍵蛋白功能，從而為過去無法治療的疾病開辟新的治療途徑。公司的研發管線涵蓋心血管代謝、肝臟、腎臟以及中樞神經系統疾病，瞄準具有高度未滿足醫療需求的領域。Arnatar 由 RNA 治療領域的領軍人物創立，并獲得頂級生物技術投資機構的支持，致力于通過 創新型RNA 靶向技術，開發并轉化為改變生命的、可編程的藥物，造福全球患者。

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