膠質瘤靶向藥ojemda三年隨訪：持久緩解、停藥后病情穩定

根據生物制藥公司Day One近日新聞稿，該公司計劃于2025年11月23日在神經腫瘤學會(SNO)第30屆年會暨教育日上公布其已在美國獲批上市的兒科低級別膠質瘤靶向治療藥物ojemda的FIREFLY-1二期試驗的最新隨訪數據，包括患者停藥后的無治療間隔數據也將首次公開。

兒科低級別膠質瘤是兒童中最常見的腦腫瘤，BRAF基因是其最常見的突變基因，主要包括兩種類型的BRAF突變——BRAF基因融合和BRAF點突變。在ojemda問世之前，對于由BRAF基因融合引起的兒科低級別膠質瘤患者，沒有任何被批準的治療方法。

Ojemda(tovorafenib，托沃拉非尼)于2024年4月獲得FDA加速批準，用于治療6個月及以上患有復發性或難治性兒科低級別膠質瘤且攜帶BRAF融合或重排或BRAFV600突變的患者。這是首個獲批用于治療此類患者的II型RAF抑制劑，基于2期臨床試驗中觀察到的緩解率和緩解持續時間通過加速審批途徑獲得上市批準。

支持上市批準的臨床試驗數據

在關鍵的FIREFLY-1二期試驗中，評估了ojemda作為每周一次口服單藥療法治療6個月至25歲患有復發性或進展性兒童低級別膠質瘤且已知具有激活BRAF改變的患者的安全性和有效性。研究將137例患者分為兩個組，第1組(n=77)用于療效分析，第2組提供了另外60名患者的安全性數據。

第一組的主要終點是最佳總緩解率（ORR），由獨立放射學審查委員會根據神經腫瘤學高級別膠質瘤療效評估標準確定，總緩解率為67%，中位達到緩解時間為3個月。

截至2023年6月5日的數據截止日期，中位緩解持續時間（DOR）為16.6個月。

根據兒童神經腫瘤低級別膠質瘤療效評估標準，獨立審查委員會評估的最佳總緩解率次要終點為51%，中位緩解持續時間為13.8個月，中位達到緩解時間為5.3個月。

在137例患者（1組和2組）中，最常見的各級別治療相關不良事件為毛發顏色改變（76%）、肌酸磷酸激酶升高（56%）和貧血（49%）。42%的患者發生≥3級治療相關不良事件，其中最常見的是肌酸磷酸激酶升高（12%）和貧血（10%）。9例（7%）患者因治療相關不良事件而停止ojemda治療。

這一試驗結果證明了ojemda具有為患有這種棘手腦腫瘤的兒童提供有效治療方案的潛力。

將公布的最新三年隨訪數據

本次將公布的最新數據包括FIREFLY-1試驗超過36個月的隨訪結果。還將首次公布完成全部26個療程（約24個月）后停止治療的患者的無治療間隔期數據。Day One在新聞稿中指出，三年隨訪結果顯示，患者具有持久的緩解，停藥后臨床病情穩定，且疾病進展后仍有再次治療的可能。這些發現將在SNO會議上詳細闡述，旨在進一步強化ojemda的臨床療效。

參考來源：‘Day One Announces New OJEMDA? (tovorafenib) Data to be Presented in Oral Session at the 2025 Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting’，新聞稿。Day One Biopharmaceuticals, Inc.；2025年11月10日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。