FDA批準雷特綜合征藥物Daybue新配方，以增加用藥靈活性

據Acadia制藥公司宣布，美國FDA已批準口服溶液粉劑Daybue? Stix，用于治療2歲及以上成人和兒科患者的雷特綜合征。這是Daybue（Trofinetide）的新配方，有望為患者提供更大的靈活性，因為它可與多種水基液體混合，從而可以調整口味和劑量。而Daybue的口服溶液劑型也將繼續供應。

Trofinetide是一種新型合成的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸類似物，是胰島素樣生長因子-1的氨基末端三肽。它最初于2023年獲批用于治療雷特綜合征，獲批依據是3期LAVENDER研究(NCT04181723)的數據。研究結果表明，根據雷特綜合征行為問卷總分（P=0.018）和臨床總體印象改善量表評分（P=0.003）與起始相比的變化，該治療顯著減輕了與雷特綜合征相關的癥狀。

Daybue Stix的有效性是根據Daybue口服溶液的LAVENDER研究結果以及一項生物等效性研究的結果確定的，該研究表明兩種制劑的藥代動力學相似。

Daybue Stix口服溶液劑為草莓味粉末，不含色素和防腐劑，有5000毫克、6000毫克和8000毫克三種規格的獨立包裝。該公司預計將于2026年第一季度限量供應新配方，并于2026年第二季度擴大供應量。

Daybue/Daybue Stix的重要安全信息

1.警告和注意事項

腹瀉：在一項為期12周的研究和長期研究中，85%的Daybue治療患者出現腹瀉。在接受Daybue治療的患者中，49%的患者在停藥、減量或同時使用止瀉藥后腹瀉緩解，但仍持續存在或復發。96%的病例腹瀉程度為輕度或中度。在為期12周的研究中，51%的Daybue治療患者使用了止瀉藥。建議患者在開始使用Daybue或Daybue Stix前停用瀉藥。如果出現腹瀉，患者應告知醫護人員，考慮開始止瀉治療，并監測水合狀態，必要時增加口服液體攝入量。如果出現嚴重腹瀉或懷疑脫水，應暫停、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

嘔吐：在一項為期12周的研究中，接受Daybue治療的患者中有29%出現嘔吐，而接受安慰劑的患者中有12%出現嘔吐。雷特綜合征患者有發生誤吸和吸入性肺炎的風險。已有報告稱，接受Daybue治療的患者在嘔吐后出現誤吸和吸入性肺炎。如果嘔吐嚴重或經藥物治療后仍持續發生，應暫停使用、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

體重減輕：在為期12周的研究中，接受Daybue治療的患者中有12%的體重較起始下降超過7%，而安慰劑組患者中僅有4%出現這種情況。在長期研究中，2.2%的患者因體重減輕而停止使用Daybue。監測體重，如果出現顯著的體重減輕，應暫停、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

2.不良反應

在為期12周的研究中，報告的常見不良反應（Daybue治療組發生率≥5%，且比安慰劑組至少高2%）包括腹瀉、嘔吐、發熱、癲癇發作、焦慮、食欲下降、疲乏和鼻咽炎。

3.藥物相互作用

Daybue和Daybue Stix對其他藥物的影響：Trofinetide是一種弱效的CYP3A抑制劑和P-gp抑制劑，可升高CYP3A和/或P-gp底物（例如洛哌丁胺）的血漿濃度，從而可能增加與這些底物相關的不良反應風險。當Daybue或Daybue Stix與對CYP3A和/或P-gp敏感的底物（即治療指數窄的藥物）同時使用時，應密切監測患者，因為即使是底物血漿濃度的輕微升高也可能導致嚴重不良反應。

4.特殊人群用藥

腎功能不全：Daybue和Daybue Stix不建議用于嚴重腎功能不全患者。

參考來源：‘Acadia Pharmaceuticals Announces FDA Approval of DAYBUE? STIX (trofinetide) for Oral Solution, a New Powder Formulation of Trofinetide for the Treatment of Rett Syndrome’，新聞稿。Acadia Pharmaceuticals Inc.；2025年12月12日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。