行業(yè)觀察 丨 中國(guó)創(chuàng)新藥的第二個(gè)十年，與誰(shuí)比肩？

中國(guó)的開(kāi)放式創(chuàng)新，將為全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來(lái)顛覆性改變

文 | 方瑋

2025年12月，《Nature》公布了年度科學(xué)相關(guān)十大人物榜單，其中有一位一歲的小嬰兒——KJ Muldoon從出生起就患有氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏癥，這是發(fā)病率僅130萬(wàn)分之一的罕見(jiàn)病，隨時(shí)可以?shī)Z走他的生命，一種為他量身定制的基因療法救了他。

八年前，另一位患者艾米莉也曾成為《Nature》年度人物。她是全球首個(gè)接受CAR-T細(xì)胞治療的兒童患者。如今，這個(gè)曾經(jīng)患有白血病的小女孩，已健康長(zhǎng)到25歲。

一家中國(guó)公司公布的消息，同樣需要受到關(guān)注。12月12日，華道生物宣布遞交CAR-T細(xì)胞藥物上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)定價(jià)20余萬(wàn)元人民幣。

就在這個(gè)消息公布的兩天前，思拓凡（Cytiva）中國(guó)總裁李蕾接受專(zhuān)訪時(shí)表示，中國(guó)Biotech將為全球創(chuàng)新藥行業(yè)“重要的顛覆者”。其中可能率先實(shí)現(xiàn)的顛覆，就是藥物可及性的創(chuàng)新。僅僅兩天后，他的“預(yù)言”就被證實(shí)將要實(shí)現(xiàn)。

思拓凡是全球生命科學(xué)領(lǐng)域的先行者，曾為艾米莉的治療方案提供技術(shù)支持，其身后的丹納赫集團(tuán)則參與了嬰兒KJ的治療。全球創(chuàng)新藥企在研發(fā)什么、想實(shí)現(xiàn)怎樣的目標(biāo)、能實(shí)現(xiàn)怎樣的創(chuàng)新，思拓凡是前沿一線的觀察者和參與者。

站在2025年的尾巴上，距離被稱(chēng)作“中國(guó)創(chuàng)新藥元年”的2015年，剛好十年。身為思拓凡掌門(mén)人的李蕾，對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥的現(xiàn)狀和未來(lái)，有哪些全新的判斷？

思拓凡（Cytiva）中國(guó)總裁李蕾

No.1

不只是“工程師紅利”

2025年，中國(guó)已經(jīng)成為全球在研新藥數(shù)量排名第二的國(guó)家，僅次于美國(guó)。

這一年，中國(guó)Biotech紛紛踏出新的一步。百濟(jì)神州、信達(dá)生物等一批創(chuàng)新藥龍頭實(shí)現(xiàn)盈利；恒瑞醫(yī)藥、石藥集團(tuán)主動(dòng)擁抱國(guó)際資本市場(chǎng)；康方生物、三生制藥等，則不斷創(chuàng)下藥品“出海”授權(quán)價(jià)格新高。2025年，中國(guó)創(chuàng)新藥出海交易總額（出海BD）突破1000億美元，買(mǎi)單的，幾乎都是跨國(guó)醫(yī)藥巨頭，它們以意想不到的速度適應(yīng)、甚至推動(dòng)著中國(guó)Biotech從“技術(shù)引進(jìn)”到“技術(shù)輸出”的變化。

“中國(guó)創(chuàng)新的速度是一個(gè)巨大的優(yōu)勢(shì)，從藥物發(fā)現(xiàn)到上臨床花費(fèi)的時(shí)間，平均是成熟市場(chǎng)的一半，”李蕾說(shuō)，是中國(guó)獨(dú)特的創(chuàng)新體系，以及整個(gè)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的完整性，造就了這個(gè)速度，而不僅是“工程師紅利”。

在華深耕數(shù)十年，思拓凡經(jīng)歷了中國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)始于2015年的巨大變化。2萬(wàn)余件積壓的藥品審批被清理，一批低水平重復(fù)申報(bào)被撤回。更重要的是，中國(guó)藥物監(jiān)管體系的專(zhuān)業(yè)化和全面提速。新藥申請(qǐng)臨床試驗(yàn)的審批時(shí)間，從500多天縮短到了八十幾天。

2017年，中國(guó)加入了人用藥品技術(shù)要求協(xié)調(diào)理事會(huì)（ICH），這成為今天整個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全球化的基礎(chǔ)，曾經(jīng)獨(dú)立于全球藥物研發(fā)體系之外的中國(guó)，全面與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)接軌。2021年，中國(guó)又開(kāi)啟了研究者發(fā)起臨床研究（IIT）的試點(diǎn)，即不以產(chǎn)品注冊(cè)為目的發(fā)起的臨床研究，它由醫(yī)療機(jī)構(gòu)機(jī)構(gòu)自主管理，流程更加簡(jiǎn)化，可以更快地獲取研究數(shù)據(jù)。

“IIT就像是一條快車(chē)道，把Biotech、研究者和工業(yè)企業(yè)、醫(yī)院、病人、監(jiān)管方緊密地結(jié)合在一起，也帶來(lái)了創(chuàng)新速度的全面提升。”李蕾說(shuō)。

李蕾心目中，中國(guó)創(chuàng)新的第二大優(yōu)勢(shì)，是“科學(xué)家和企業(yè)家紅利”。伴隨一系列改革，大量科學(xué)家和企業(yè)家從海外歸來(lái)，成為醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)業(yè)者，“他們很多都在優(yōu)秀的跨國(guó)藥企積累了成功的經(jīng)驗(yàn)，兼具科學(xué)家的背景和企業(yè)家的精神，是行業(yè)發(fā)展非常重要的推手。”

“中國(guó)巨大的臨床資源，這也是世界其他地區(qū)所不具備的。”李蕾所指的，不僅是中國(guó)巨大的人口基數(shù)和老齡化趨勢(shì)，更重要的是，中國(guó)的臨床試驗(yàn)數(shù)量和醫(yī)療機(jī)構(gòu)運(yùn)行臨床試驗(yàn)的能力，有了翻天覆地的變化。

過(guò)去十年間，中國(guó)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量在全球的占比，從5%增長(zhǎng)到約30%，僅次于美國(guó)。

臨床試驗(yàn)占比變化的標(biāo)志性意義在于，全球的藥物研發(fā)者們，“選擇到哪里去做一個(gè)有效的臨床，選擇哪里成為自己創(chuàng)新的土壤”。在李蕾看來(lái)，這個(gè)數(shù)據(jù)，正是對(duì)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)和創(chuàng)新能力驗(yàn)證。

生物制藥行業(yè)上下游產(chǎn)業(yè)鏈的升級(jí)與共振也為創(chuàng)新與出海打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。2017年，由中國(guó)食品藥品國(guó)際交流中心牽頭組織，Cytiva 專(zhuān)家參與編纂完成的《國(guó)際制藥一次性使用系統(tǒng)應(yīng)用及技術(shù)指南》正式出版，為行業(yè)應(yīng)用提供了參考標(biāo)準(zhǔn)。

如今，一次性技術(shù)已經(jīng)廣泛用于生物藥的生產(chǎn)，其靈活性與標(biāo)準(zhǔn)化可以讓企業(yè)在不同地區(qū)更快地復(fù)制產(chǎn)線，為實(shí)現(xiàn)全球布局提供強(qiáng)勁的技術(shù)支撐。

No.2

為全球化2.0增值

“西方主導(dǎo)”全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新的格局，已然生變。

2024年，全球首款PD-1/VEGF雙抗依沃西單抗獲批上市。它是由中國(guó)Biotech康方生物研發(fā)的，在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，它擊敗了全球銷(xiāo)售額最高的抗腫瘤藥物“K藥”。

截至2025年7月，全球13款在研PD-1/VEGF雙抗，8款出自中國(guó)企業(yè)；其中，進(jìn)入臨床階段的7款，6款來(lái)自中國(guó)。PD-L1/VEGF雙抗也差不多，全球15款在研，10款來(lái)自中國(guó)，進(jìn)入臨床階段的6款，全部由中國(guó)企業(yè)研發(fā)。

與PD-（L）1/VEGF雙抗類(lèi)似的，還有抗體偶聯(lián)藥物（ADC）和CAR-T細(xì)胞療法的研發(fā)，投入最多、進(jìn)展最快的，同樣是中國(guó)企業(yè)。2025年上半年，跨國(guó)藥企簽署的全球授權(quán)協(xié)議中，近1/3是與中國(guó)企業(yè)達(dá)成，這是2021年占比的四倍。

也正是在2025年，思拓凡在中國(guó)啟動(dòng)了“揚(yáng)帆計(jì)劃”，試圖在中國(guó)Biotech的全球化歷程中，實(shí)現(xiàn)各方的增值。

2025年3月，《中國(guó)生物藥出海趨勢(shì)藍(lán)皮書(shū)》發(fā)布，緊接著是出海法規(guī)周、創(chuàng)新藥合作國(guó)際路演、國(guó)內(nèi)投資人約見(jiàn)會(huì)及跨國(guó)藥企拜訪等一系列市場(chǎng)活動(dòng)。

“我們的初心是全面加速中國(guó)企業(yè)的出海能力建設(shè)。”李蕾介紹，基于思拓凡的全球化布局和業(yè)務(wù)體量，中國(guó)團(tuán)隊(duì)與全球大客戶管理團(tuán)隊(duì)緊密配合，目的就是填補(bǔ)中國(guó)Biotech對(duì)接國(guó)際市場(chǎng)之間的空白，比如業(yè)務(wù)發(fā)展上的障礙、海外監(jiān)管和法規(guī)的差異等等。

根據(jù)思拓凡《》對(duì)22個(gè)國(guó)家的1250位生物制藥高管的深入調(diào)研，新型療法的發(fā)展對(duì)全球范圍內(nèi)的產(chǎn)學(xué)研協(xié)同、人才儲(chǔ)備、法規(guī)監(jiān)管都提出了新的要求。

在全球化1.0的體系中，整個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)就像遍布全球的一條流水線，多數(shù)中國(guó)企業(yè)參與其中一到兩個(gè)環(huán)節(jié)，比如藥物研發(fā)，或是原料藥、制劑的生產(chǎn)等。

現(xiàn)在，中國(guó)頭部Biotech，正開(kāi)創(chuàng)屬于自己的全球化2.0時(shí)代。它們不再簡(jiǎn)單地把“出海”看作一次授權(quán)交易，而是一個(gè)長(zhǎng)期經(jīng)營(yíng)的體系。

全球化2.0，是貫穿臨床試驗(yàn)、化學(xué)成分生產(chǎn)和控制 （CMC），以及商業(yè)路徑設(shè)計(jì)的系統(tǒng)工程。它考驗(yàn)的不僅是藥物創(chuàng)新和臨床的速度，還有規(guī)范化生產(chǎn)與質(zhì)量管理（GMP)能力、全球供應(yīng)鏈的穩(wěn)定性。“韌性和安全性，變得尤為重要。”李蕾說(shuō)。

作為生命科學(xué)服務(wù)行業(yè)的龍頭，思拓凡可以滿足生物制藥流程中80%—85%的需求，其在全球40多個(gè)國(guó)家有1.5萬(wàn)名員工、36個(gè)生產(chǎn)基地和23個(gè)研發(fā)與創(chuàng)新中心，能夠?yàn)橹袊?guó)企業(yè)的全球化發(fā)展提供強(qiáng)有力的在地支持。

事實(shí)上，過(guò)去五年中，思拓凡已經(jīng)為中國(guó)80%獲得海外授權(quán)的生物藥提供了研發(fā)生產(chǎn)工藝解決方案。

2025 年末，思拓凡的“揚(yáng)帆計(jì)劃2.0”正在規(guī)劃。它將與一些中國(guó)頭部Biotech一起，更加全面地走出去，作出更重要的戰(zhàn)略嘗試。“這是中國(guó)生物藥引領(lǐng)全球行業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵機(jī)遇，我們必須參與其中”，李蕾說(shuō)。

No.3

在中國(guó)，攜手創(chuàng)新

當(dāng)中國(guó)創(chuàng)新藥開(kāi)啟第二個(gè)十年，李蕾所說(shuō)的“顛覆者”——中國(guó)Biotech們，將帶來(lái)怎樣的改變？

“如果未來(lái)全球細(xì)胞治療領(lǐng)域有重大的突破，我相信一定是在中國(guó)，”李蕾毫不諱言他對(duì)中國(guó)創(chuàng)新能力的信心。

2025年9月，中國(guó)Biotech企業(yè)虹信生物在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了其體內(nèi)CAR-T候選藥物在系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)——這是全球首次基于mRNA-LNP 的 體內(nèi)CAR-T 細(xì)胞療法進(jìn)行的人體臨床研究。

體內(nèi)CAR-T，是2025年全球倍受關(guān)注的創(chuàng)新療法，被認(rèn)為可以大大提高細(xì)胞療法的可及性，也是諾貝爾獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)正在大力投入研發(fā)的新技術(shù)。

“可及性的創(chuàng)新，比如創(chuàng)新療法的成本，從現(xiàn)在的100萬(wàn)降到10萬(wàn)級(jí)，也將是一個(gè)巨大的創(chuàng)新。”李蕾認(rèn)為，這將率先在中國(guó)實(shí)現(xiàn)。

“可及性其實(shí)是工程化的問(wèn)題，中國(guó)公司在這方面是非常了不起的。”李蕾的判斷是基于思拓凡在細(xì)胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域的廣泛布局和長(zhǎng)期合作。目前，中國(guó)已上市的8款CAR-T療法，7款由思拓凡支持。

“企業(yè)層面的降本增效對(duì)于推動(dòng)可及性非常關(guān)鍵，這包括工藝、生產(chǎn)儀器和耗材的選擇。”李蕾介紹，生產(chǎn)工藝方法的選擇可以有效控制生產(chǎn)成本，比如使用自動(dòng)化封閉的一次性生產(chǎn)儀器和耗材就可以有效地降本增效。

在中國(guó)，思拓凡貫徹著丹納赫集團(tuán)的一句經(jīng)典表述，“要拉動(dòng)而不是推動(dòng)”。兩者的區(qū)別在于，拉動(dòng)是主動(dòng)看到市場(chǎng)和客戶的需求，針對(duì)性地開(kāi)發(fā)和滿足，而推動(dòng)則是從自身出發(fā)，為產(chǎn)品尋找客戶和市場(chǎng)。

開(kāi)放式創(chuàng)新是思拓凡拉動(dòng)行業(yè)發(fā)展的引擎之一。2025年7月，思拓凡與中國(guó)Biotech正序生物宣布，合作開(kāi)發(fā)基因編輯創(chuàng)新療法工藝平臺(tái)，共同開(kāi)發(fā)基于脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)的基因治療創(chuàng)新工藝解決方案。這是基因編輯領(lǐng)域的明星公司，在三、四年時(shí)間，就將其獨(dú)有的剪輯編輯技術(shù)運(yùn)用于患者，并治愈了近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細(xì)胞貧血患者。

“依托丹納赫集團(tuán)的全球平臺(tái)資源與思拓凡豐富的LNP與AAV載體庫(kù)，我們將加速構(gòu)建體內(nèi)遞送平臺(tái)。思拓凡符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的GMP生產(chǎn)平臺(tái)更將與我們創(chuàng)新基因編輯平臺(tái)優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，顯著縮短開(kāi)發(fā)和上市周期。”正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾公開(kāi)表示。

作為上海浦東新區(qū)的大企業(yè)開(kāi)放創(chuàng)新中心，思拓凡中國(guó)科創(chuàng)中心計(jì)劃在5年內(nèi)賦能100家中小企業(yè)，最近加入這個(gè)朋友圈的包括深研生物、同金干細(xì)胞、上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院等。

“我期望看到更多像治療嬰兒KJ一樣，大家以往覺(jué)得不可能的事情在現(xiàn)在和未來(lái)變成可能,”李蕾表示，“更讓我無(wú)比激動(dòng)的是，中國(guó)將在其中扮演不可忽視的關(guān)鍵角色。”

如今，中國(guó)已不僅是全球的市場(chǎng)增長(zhǎng)極，更是企業(yè)制勝全球的能力基地——像思拓凡一樣的跨國(guó)公司，不再滿足于作為產(chǎn)品和服務(wù)的提供者，而是在創(chuàng)新、制造、人才培養(yǎng)等方面深度布局，將中國(guó)的研發(fā)、生產(chǎn)、技術(shù)和人才優(yōu)勢(shì)融入全球體系，反哺全球市場(chǎng)。

李蕾將這種深度共生關(guān)系稱(chēng)之為“中國(guó)化”，“只有真正中國(guó)化的公司，才能有未來(lái)，只有與中國(guó)創(chuàng)新同頻共振，才能引領(lǐng)時(shí)代。”

回望二十年前，全球手機(jī)銷(xiāo)量榜上鮮見(jiàn)中國(guó)品牌的身影，如今小米、華為已經(jīng)收獲無(wú)數(shù)海外用戶。

十年之前，或許沒(méi)人能夠預(yù)料到，以比亞迪為代表的中國(guó)新能源車(chē)，會(huì)成為全球汽車(chē)行業(yè)的顛覆者。

現(xiàn)在，跨國(guó)公司和它的掌舵者更加主動(dòng)、堅(jiān)定地選擇了中國(guó)。下一個(gè)十年，他們期待與中國(guó)創(chuàng)新藥一起，為全球患者帶來(lái)顛覆性改變。

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