完善罕見肺纖維化診療體系，讓患者有藥用、用得起

（人民日報(bào)健康客戶端記者 張瀚允）3月10日，在人民日報(bào)健康客戶端推出的“2026兩會健康策”直播現(xiàn)場，中日友好醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科主任醫(yī)師代華平、中日友好醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師盧昕、大連醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授袁妮、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人兼主任黃如方、勃林格殷格翰大中華區(qū)人用藥品事業(yè)部中央市場準(zhǔn)入負(fù)責(zé)人韓婷，共同就“完善罕見肺纖維化診療體系，提升患者可及”這一話題展開深入探討。

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“從臨床診療角度看，特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的診斷與治療仍面臨諸多挑戰(zhàn)。”代華平介紹，特發(fā)性肺纖維化是間質(zhì)性肺病中較常見、預(yù)后較差的一種慢性進(jìn)行性疾病，主要累及50歲以上人群，男性多于女性，且發(fā)病率呈持續(xù)上升趨勢。“患者一旦確診，五年生存率不足40%，堪稱‘不是癌癥的癌癥’。”她提到，盡管其病因尚不明確，高齡、長期吸煙、病毒感染與環(huán)境粉塵暴露史及相關(guān)遺傳或家族病史是主要高危因素。

盧昕介紹，進(jìn)展性肺纖維化與特發(fā)性肺纖維化具有相似的病理生理特征，但臨床診治上有所不同，其發(fā)病機(jī)制通常與慢性炎癥反應(yīng)、環(huán)境因素暴露、藥物反應(yīng)或自身免疫性疾病相關(guān)。“兩種疾病的共同特征是肺間質(zhì)組織發(fā)生病理性改變，最終導(dǎo)致患者肺功能下降和呼吸困難。”她提到，進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病于2023年被納入國家第二批《罕見病目錄》，這一進(jìn)展體現(xiàn)了國家對這類疾病的日益關(guān)注。

“跟其他罕見病相比，肺纖維化疾病對患者生活質(zhì)量的影響尤為明顯。”從患者角度，黃如方分享了罕見肺纖維化患者家庭面臨的現(xiàn)實(shí)困境——這類疾病主要累及中老年人群，長期肺功能下降導(dǎo)致的生活質(zhì)量下降，不僅加重了患者家庭的經(jīng)濟(jì)和照護(hù)負(fù)擔(dān)，更給患者個人帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)，長期生活在焦慮、抑郁和恐懼之中。

代華平、盧昕提到，由于癥狀缺乏特異性、起病隱匿、病理活檢難度大等因素，特發(fā)性肺纖維化和進(jìn)展性肺纖維化的延遲診斷、誤診問題仍然突出。治療方面，目前手段相對有限，通常以抗纖維化藥物為主，輔以氧療和肺康復(fù)訓(xùn)練。許多患者在使用抗纖維化藥物時經(jīng)歷了不同程度的副作用，導(dǎo)致無法堅(jiān)持用藥，不利于疾病預(yù)后。臨床期待新的治療方案，希望延緩患者臨床惡化時間，延長患者生存期，提高生活質(zhì)量。

從企業(yè)角度，韓婷表示，自2017年勃林格在中國落地首款抗纖維化原研藥尼達(dá)尼布后，基于罕見肺纖維化領(lǐng)域的臨床痛點(diǎn)和患者需求，公司圍繞全新靶點(diǎn)、創(chuàng)新機(jī)制不斷開發(fā)新的治療藥物。2025年，肺纖維化創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑那米司特片獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化和成人進(jìn)展性肺纖維化，為患者帶來新的治療選擇。

政策保障方面，袁妮表示，抗肺纖維化藥物被納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，大幅減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。“但仍需不斷推動政策完善，惠及更多罕見病患者。”袁妮建議，進(jìn)一步擴(kuò)大醫(yī)保覆蓋范圍，涵蓋更多罕見病和重大疾病；優(yōu)化醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，讓醫(yī)保基金得到合理使用和可持續(xù)發(fā)展。此外，還應(yīng)加強(qiáng)對醫(yī)保政策的宣傳和解讀，提高患者的知曉率和利用率。