第12個(gè)“6·15重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日 多方協(xié)力關(guān)愛(ài)“雪花人”群體

今年6月15日，是第12個(gè)重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日。作為重癥肌無(wú)力患者關(guān)愛(ài)的重頭活動(dòng)，6月14日—15日，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟指導(dǎo)，北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心主辦，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟重癥肌無(wú)力協(xié)作組協(xié)辦的第三屆重癥肌無(wú)力與神經(jīng)免疫醫(yī)學(xué)創(chuàng)新公益論壇在江蘇省揚(yáng)州市舉辦。

本次活動(dòng)以“重塑肌遇，力啟新程”為主題，300多名專家學(xué)者、重癥肌無(wú)力患者，以及來(lái)自政府部門(mén)、社會(huì)組織、研究機(jī)構(gòu)、愛(ài)心企業(yè)、媒體等各界代表齊聚一堂，共同探討重癥肌無(wú)力防治進(jìn)展與患者服務(wù)創(chuàng)新，為提升疾病診療水平、完善社會(huì)支持體系凝聚共識(shí)。

活動(dòng)為期兩天，包含1場(chǎng)主論壇、4場(chǎng)主題平行論壇、1場(chǎng)公益慈善晚會(huì)以及醫(yī)患面對(duì)面、需求傾聽(tīng)工作坊、病友康復(fù)朋輩分享會(huì)等多場(chǎng)專題工作坊等內(nèi)容。

活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，主辦方還發(fā)布了全球首個(gè)重癥肌無(wú)力IP形象“雪花人”，著名演員張雨綺參與形象揭幕，并受聘擔(dān)任愛(ài)力公益推廣大使。

聚焦患者需求 凝聚多方共識(shí)

活動(dòng)由揚(yáng)州市新聞傳媒中心融媒體新聞中心評(píng)論部主任胡鋼主持。民政部社會(huì)福利司原司長(zhǎng)白益華，中國(guó)社會(huì)福利基金會(huì)原理事長(zhǎng)戚學(xué)森，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康，揚(yáng)州市衛(wèi)健委黨委委員、副主任尹成雷分別致辭。

“做一次志愿服務(wù)容易，做一個(gè)機(jī)構(gòu)難，做一個(gè)長(zhǎng)期主義的、幫助罕見(jiàn)病患者的社會(huì)組織更難。”白益華高度肯定北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心在患者服務(wù)、醫(yī)療援助、康復(fù)教育等領(lǐng)域取得的扎實(shí)成果，“十余年來(lái)累計(jì)服務(wù)了1.8萬(wàn)余名患者，推動(dòng)著神經(jīng)免疫醫(yī)學(xué)與患者關(guān)懷事業(yè)不斷向前。”

戚學(xué)森回顧了北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心12年來(lái)的工作，“從最初的倡導(dǎo)發(fā)聲，到如今搭建起醫(yī)患交流平臺(tái)、推動(dòng)醫(yī)學(xué)研究、開(kāi)展患者關(guān)愛(ài)服務(wù)，真正把公益行動(dòng)落到了實(shí)處。”戚學(xué)森評(píng)價(jià)說(shuō)，這份堅(jiān)持，正是民間公益組織最可貴的精神——不因困難而退縮，不因小眾而放棄。

“雖然重癥肌無(wú)力已有4-5款靶向藥上市，但仍然遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足不同年齡、不同病情程度、不同治療條件的患者的治療需求。”李林康強(qiáng)調(diào)多方協(xié)作對(duì)改善罕見(jiàn)病患者生存質(zhì)量的重要性，既需要技術(shù)的突破，也需要患者組織的努力，“這也是舉辦本次公益活動(dòng)的意義——讓學(xué)術(shù)和愛(ài)心在公益層面共同破局。”

“揚(yáng)州市一直以來(lái)高度重視罕見(jiàn)病診療工作。”揚(yáng)州市衛(wèi)健委黨委委員、副主任尹成雷分享了揚(yáng)州市在罕見(jiàn)病工作方面的經(jīng)驗(yàn)和做法，“罕見(jiàn)病的診療需要多學(xué)科的支持，多元化的保障，希望揚(yáng)州市的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)療工作者能夠借助與會(huì)專家智慧，進(jìn)一步提高罕見(jiàn)病診療水平。”

患者生命經(jīng)歷演繹成“雪花之旅”

重癥肌無(wú)力是一種由自身免疫異常導(dǎo)致的神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙性疾病，2018年被納入中國(guó)第一批《罕見(jiàn)病目錄》第32位。它沒(méi)有醫(yī)學(xué)遺傳性，不傳染，任何人可能在任何年齡后天發(fā)病。現(xiàn)場(chǎng)，患者代表亞萍、樂(lè)樂(lè)，醫(yī)生代表龐大志、岳耀先、護(hù)理專家許雅芳、北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人清昭，同臺(tái)演講，用自己的獨(dú)特視角，呈現(xiàn)跨越疾病、醫(yī)學(xué)、公益的《雪花之旅》。

患者們的真實(shí)困境令人動(dòng)容。愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人清昭分享道，疾病讓許多患者的人生軌跡被徹底改變，她的“職業(yè)成了生病”。12歲的病友遙遙，3個(gè)月就患病，喜歡跳舞，最大的心愿是像別的孩子一樣自由奔跑。

患者王亞萍則講述了長(zhǎng)達(dá)15年的艱辛歷程：從最初被誤診為“植物性功能紊亂”、“病毒性腦炎”等，歷經(jīng)波折才確診;治療中遭遇醫(yī)托詐騙，家庭耗盡積蓄;一次普通感冒就引發(fā)重癥肺炎，呼吸困難時(shí)甚至需要家人冒險(xiǎn)在家注射應(yīng)急藥;疾病導(dǎo)致的面容改變，讓她在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院“刷臉取藥”都無(wú)法識(shí)別，更承受著外界異樣的眼光與歧視，一度深陷自卑與無(wú)助。

28歲的患者樂(lè)樂(lè)，展現(xiàn)了確診時(shí)的典型困境與突破的勇氣。16歲確診全身型重癥肌無(wú)力時(shí)，她爬4樓教室都異常艱難，“手腳沒(méi)力氣，連脖子都撐不住”。高中時(shí)期，她經(jīng)常因病請(qǐng)假，上課需手撐脖子，下課靠同學(xué)攙扶，咬牙堅(jiān)持才完成學(xué)業(yè)。即使進(jìn)入大學(xué)，身體的不便依然如影隨形。這些經(jīng)歷深刻揭示了患者群體在確診難、治療貴、社會(huì)歧視、心理壓力及生存尊嚴(yán)等方面面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。然而，徐莉雯并未被困境擊倒，她堅(jiān)持治療、積極生活，最終獲得了穩(wěn)定的工作、幸福的家庭，并勇敢地迎接了生育的挑戰(zhàn)，寶寶健康，她的病情也一直較為穩(wěn)定。

重癥肌無(wú)力以中青年女性高發(fā)，這份經(jīng)歷也為“雪花人”群體帶來(lái)了希望的亮光。

醫(yī)學(xué)人文故事見(jiàn)證攜手融化“雪花”

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任護(hù)師許雅芳哽咽著回憶，2020年參與全國(guó)多中心新型靶向藥臨床試驗(yàn)時(shí)，曾見(jiàn)證奇跡：一位說(shuō)話不清、走路需攙扶的患者，用藥后竟恢復(fù)如常，甚至開(kāi)起了烘焙工作室。護(hù)理團(tuán)隊(duì)也開(kāi)發(fā)了慢病管理平臺(tái)助力患者。但現(xiàn)實(shí)依然嚴(yán)峻，她看到許多Musk抗體陽(yáng)性的全身型患者因不在當(dāng)前靶向藥適應(yīng)癥內(nèi)且需自費(fèi)，仍深陷困境。護(hù)士們竭盡全力提供護(hù)理和支持，并期盼著針對(duì)該群體的臨床試驗(yàn)?zāi)茉缛諑?lái)曙光，讓所有患者都能展露笑顏。

這份對(duì)患者福祉的深切關(guān)注，同樣驅(qū)動(dòng)著外科領(lǐng)域的攻堅(jiān)克難。 香港大學(xué)深圳醫(yī)院胸外科顧問(wèn)醫(yī)生龐大志深情回顧了與愛(ài)力中心及重癥肌無(wú)力群體的不解之緣。2013年，在清昭女士的推動(dòng)下，龐大志團(tuán)隊(duì)在香港大學(xué)深圳醫(yī)院開(kāi)業(yè)之初即舉辦了愛(ài)力機(jī)構(gòu)的第1場(chǎng)病友會(huì)，重癥肌無(wú)力患者群體的故事深深觸動(dòng)了他，讓他將此視為職業(yè)使命。懷抱這份使命感，龐大志團(tuán)隊(duì)自2013年起即將重癥肌無(wú)力作為主要發(fā)展方向，在國(guó)內(nèi)較早成立了重癥肌無(wú)力專科及多學(xué)科臨床研究室。其團(tuán)隊(duì)已具備完成世界上所有現(xiàn)有胸腺瘤手術(shù)術(shù)式的能力，并在國(guó)內(nèi)外積極分享經(jīng)驗(yàn)。“我們堅(jiān)信，有科技的不斷進(jìn)步，有政府的關(guān)注，有醫(yī)療機(jī)構(gòu)與愛(ài)力等公益機(jī)構(gòu)的持續(xù)努力，重癥肌無(wú)力終將是一片可以融化的雪花。”龐大志醫(yī)生說(shuō)道。

這份希望之光，也閃耀在中國(guó)重癥肌無(wú)力診療的醫(yī)學(xué)傳承與未來(lái)展望之中。 山東大學(xué)齊魯醫(yī)院(青島)的岳耀先醫(yī)生回顧了他和老師、老師的老師三輩醫(yī)生在重癥肌無(wú)力臨床上薪火相承的中國(guó)精神。他展示了目前保存最早的1980年叢志強(qiáng)教授手寫(xiě)的重癥肌無(wú)力病歷，這份珍貴的記錄連同后續(xù)積累的3500多份病例，見(jiàn)證了中國(guó)醫(yī)者數(shù)十年來(lái)在臨床診療和科研上的不懈探索。“沒(méi)有砸?guī)煚攷煾傅恼信啤薄！拔覀兯幍男聲r(shí)代是前輩們不曾想象的，”岳醫(yī)生感慨道。技術(shù)的進(jìn)步帶來(lái)了顯著改變——危象患者減少，治療理念已從免疫抑制、調(diào)節(jié)邁向“免疫重置”。更令人振奮的是，中國(guó)在新藥研發(fā)(如CAR-T細(xì)胞療法)方面已展現(xiàn)出國(guó)際水準(zhǔn)的潛力。展望未來(lái)十年，岳醫(yī)生表達(dá)了醫(yī)者共同的心愿：期待更多突破性進(jìn)展轉(zhuǎn)化為患者實(shí)實(shí)在在的獲益，甚至有一天，重癥肌無(wú)力能被徹底攻克，讓愛(ài)力中心完成使命而“解散”，讓專病醫(yī)生因失業(yè)而“轉(zhuǎn)行”。這份帶著溫情、堅(jiān)守與無(wú)限希望的傳承，正是中國(guó)醫(yī)學(xué)界為融化“雪花”、助力患者重獲新生而持續(xù)努力的最佳注腳。

“或許，每一種罕見(jiàn)病，對(duì)社會(huì)都是萬(wàn)分或幾百萬(wàn)分之一，對(duì)病人和家庭卻是百分之百。”清昭深刻剖析了罕見(jiàn)病的社會(huì)屬性——它不僅是醫(yī)學(xué)難題，更是復(fù)雜的社會(huì)問(wèn)題，考驗(yàn)著社會(huì)的醫(yī)學(xué)進(jìn)程、關(guān)懷體系和平等尊嚴(yán)的文明理念。從確診到治療，從生活到情感，患者及家庭在診斷難、藥物貴、無(wú)藥可用、求醫(yī)無(wú)門(mén)、缺乏保障、被歧視等重重挑戰(zhàn)中掙扎。

“疾病是非常古老的，它本身從不曾改變，惟一改變的是我們，以及我們對(duì)于將未知轉(zhuǎn)化為已知，所作出的努力。”清昭指出，所幸近年來(lái)，罕見(jiàn)病正在被認(rèn)知，重癥肌無(wú)力也開(kāi)始被更多人看見(jiàn)，正迎來(lái)醫(yī)學(xué)的春天。“重癥肌無(wú)力在公眾認(rèn)知、社會(huì)理解層面，正需要重新被定義。”

全球首個(gè)“雪花人”IP正式發(fā)布。

為提升公眾對(duì)重癥肌無(wú)力的認(rèn)知，活動(dòng)發(fā)布了“雪花人”。著名演員張雨綺亮相發(fā)布儀式，并與民政部社會(huì)福利司原司長(zhǎng)白益華，江蘇省人大常委會(huì)原一級(jí)巡視員、江蘇省第十三屆人大社會(huì)建設(shè)委員會(huì)副主任委員貢旭敏，揚(yáng)州江都區(qū)衛(wèi)健委主任、書(shū)記劉興兵，人民日?qǐng)?bào)健康客戶端特稿部記者高瑞瑞，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師曹秉振，空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師李柱一，北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心主任清昭以及病友代表瑤瑤共同為形象揭幕。

意大利、冰島、美國(guó)、日本等全球各國(guó)重癥肌無(wú)力患者組織發(fā)來(lái)視頻，呼吁“重癥肌無(wú)力是一片可以融化的雪花”。

現(xiàn)場(chǎng)，張雨綺正式獲聘為“重癥肌無(wú)力公益推廣大使”，為重癥肌無(wú)力群體發(fā)聲，雨綺和工作室紛紛為重癥肌無(wú)力公益項(xiàng)目捐款。張雨綺表示，每一個(gè)與疾病作戰(zhàn)的患者都是生命的戰(zhàn)士，“雪花人”群體需要被看見(jiàn)，值得被幫助。“相信隨著科學(xué)的進(jìn)步，公益力量的推動(dòng)，雪花一定會(huì)融化，‘雪花人’群體一定有回歸正常生活軌道的那天。”

重癥肌無(wú)力，由于疾病名字常被誤解為“所有的肌肉無(wú)力的疾病”。部分重癥肌無(wú)力患者以肢體無(wú)力為首發(fā)癥狀，與漸凍癥有相似之處，這給診斷帶來(lái)了極大挑戰(zhàn)，也使得誤診的情況頻繁發(fā)生。

談到推出“雪花人”IP的初衷時(shí)，清昭表示，希望通過(guò)“雪花人”IP以具象化形式傳遞重癥肌無(wú)力疾病特征，幫助公眾理解這種“罕見(jiàn)病”，消除誤解與恐懼，傳遞“與疾病和平相處”的理念。

“重癥肌無(wú)力是一片可以融化的雪花，這是全國(guó)重癥肌無(wú)力組織的共識(shí)。”清昭詳細(xì)闡述了重癥肌無(wú)力和雪花的共同特質(zhì)：“第一是獨(dú)一無(wú)二性，如同沒(méi)有兩片完全相同的雪花，重癥肌無(wú)力不同年齡、不同亞型的患者，其癥狀表現(xiàn)可能完全不同。第二是脆弱與堅(jiān)韌并存，雪花看似脆弱，卻能在嚴(yán)寒中形成壯麗景象，重癥肌無(wú)力后天發(fā)病，疾病的旅程是每個(gè)生命的巨大挑戰(zhàn)，患者往往展現(xiàn)出比常人更加頑強(qiáng)的生命力。第三是有“可融化”的希望。重癥肌無(wú)力病情具備可逆性，就像水可以凝結(jié)成雪花，雪花也可以重新融化成水一樣。即使在最嚴(yán)重的‘危象’時(shí)刻，也蘊(yùn)含著康復(fù)的轉(zhuǎn)機(jī)。”

《2025中國(guó)重癥肌無(wú)力患者健康報(bào)告發(fā)布》患者較三年前生活能力有所改善

活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)發(fā)布了《2025中國(guó)重癥肌無(wú)力患者健康報(bào)告》。自北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心于2014年發(fā)布首份《中國(guó)重癥肌無(wú)力患者生存報(bào)告》以來(lái)，今年已經(jīng)是第9次發(fā)布中國(guó)重癥肌無(wú)力患者報(bào)告。北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心理事、香港中文大學(xué)深圳研究院副研究員董咚現(xiàn)場(chǎng)解讀報(bào)告。

報(bào)告共收集有效問(wèn)卷449份。數(shù)據(jù)分析顯示，重癥肌無(wú)力對(duì)患者工作的影響較大，70%的患者因?yàn)樯眢w條件、歧視、治療需要等原因而無(wú)法進(jìn)行全職工作。在過(guò)去六個(gè)月內(nèi)，134名患者病情復(fù)發(fā)，占比29.8%。感冒、過(guò)度勞累、情緒問(wèn)題是導(dǎo)致復(fù)發(fā)的主要原因。有56.8%的患者表示受到過(guò)歧視，誤解和偏見(jiàn)是出現(xiàn)頻率最高的歧視類型。

“與2022年以及之前歷年來(lái)的同類調(diào)研相比，重癥肌無(wú)力患者的生命質(zhì)量和日常生活能力都有所改善，患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)也有所下降。”董咚在強(qiáng)調(diào)改善的同時(shí)，還指出：許多重癥肌無(wú)力患者并非醫(yī)學(xué)定義上的“難治型”患者，他們的病情之所以“難治”，更多是由于社會(huì)結(jié)構(gòu)上的弱勢(shì)地位導(dǎo)致。“應(yīng)繼續(xù)通過(guò)社會(huì)保障制度減輕患者及家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，繼續(xù)通過(guò)社會(huì)支持幫助患者及家庭提高生活質(zhì)量，培育民間力量，支持患者組織發(fā)展，發(fā)揮更大的作用。”

報(bào)告顯示，大部分重癥肌無(wú)力患者收入不高，日常用藥成為重癥肌無(wú)力患者一個(gè)不小的負(fù)擔(dān)。清華大學(xué)藥學(xué)院研究員楊悅深入剖析罕見(jiàn)病藥物可及性困境，探討多元支付機(jī)制與商保銜接路徑，尋求突破“用藥難”的可行性方案。

病友組織是重癥肌無(wú)力患者獲得社會(huì)力量幫助的重要途徑。重癥肌無(wú)力患者、北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心服務(wù)總監(jiān)張曉慧分享機(jī)構(gòu)深耕患者服務(wù)的歷程，展示如何構(gòu)建覆蓋全國(guó)百城的患者支持網(wǎng)絡(luò)，實(shí)現(xiàn)服務(wù)可及性提升。

多方專家協(xié)力探討特效藥物支付解決方案

在圓桌討論環(huán)節(jié)，貢旭敏、董咚、楊悅、清昭等圍繞“社會(huì)支持體系補(bǔ)充作用與商保、基本醫(yī)保互補(bǔ)模式”展開(kāi)討論，探索提升患者保障水平的創(chuàng)新路徑。圓桌討論由北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心副理事長(zhǎng)孔祥鈞主持。

貢旭敏先生對(duì)現(xiàn)行醫(yī)保制度提出了建設(shè)性的見(jiàn)解，他認(rèn)為，醫(yī)保管理在供給和需求兩個(gè)不同環(huán)節(jié)，面對(duì)藥企和患者，要分別成為資本家和慈善家兩個(gè)不同角色，遵循不同的價(jià)值標(biāo)準(zhǔn)。醫(yī)保要做大家長(zhǎng)，為大家當(dāng)好家。遵循經(jīng)濟(jì)規(guī)律與資本談判采購(gòu)(可以分類：甲乙丙…)，恪守社會(huì)價(jià)值規(guī)律對(duì)患者公平倫理用藥(可以分類：1、急救重癥類藥，2、一般治療控制類藥，3、保健調(diào)節(jié)類藥，4、功能增強(qiáng)提高類藥)，保1控2，壓3砍4。不應(yīng)該與藥價(jià)掛鉤，只應(yīng)取決病情輕重緩急。同時(shí)要進(jìn)一步研究減少不必要使用抗生素、大輸液，減少不必要的住院，減少藥品浪費(fèi)(改大盒藥為小袋或散包藥)，避免浪費(fèi)和壓減不必要的支出，切實(shí)增強(qiáng)保障必需基本用藥(不是貴賤、是救治必需)。切實(shí)“三醫(yī)聯(lián)動(dòng)”。

最后，他呼吁要加強(qiáng)社會(huì)動(dòng)員與人文關(guān)懷，倡導(dǎo)建立“病吾病”的共情意識(shí)，動(dòng)員全社會(huì)力量共同參與支持罕見(jiàn)病患者群體，用“溫暖融化每一片雪花”。

研究者董咚聚焦于疾病負(fù)擔(dān)的“雙軌性”困境：一方面，日常管理所需的基礎(chǔ)藥物(如激素、免疫抑制劑)往往未納入醫(yī)保，患者需長(zhǎng)期自費(fèi)或依賴住院才能獲得報(bào)銷;另一方面，急性危象時(shí)的急救費(fèi)用(如ICU、丙球)雖報(bào)銷比例相對(duì)較高，但費(fèi)用陡增仍構(gòu)成沉重負(fù)擔(dān)。她還指出了政策落地困境，門(mén)特/門(mén)慢政策存在顯著地區(qū)差異，部分醫(yī)院對(duì)政策不了解，導(dǎo)致患者報(bào)銷受阻或被迫院外購(gòu)藥。為此，她呼吁跨病種聯(lián)合行動(dòng)，建議罕見(jiàn)病患者組織聯(lián)合調(diào)研全國(guó)醫(yī)保政策落地情況，打破單病種局限，共同推動(dòng)系統(tǒng)性改革。

研究員楊悅從保險(xiǎn)制度的底層邏輯出發(fā)進(jìn)行分析。她強(qiáng)調(diào)，國(guó)家基本醫(yī)保是覆蓋所有人群，罕見(jiàn)病患者也在基本醫(yī)保范圍，作為補(bǔ)充保險(xiǎn)的商業(yè)保險(xiǎn)也不能把罕見(jiàn)病患者單獨(dú)分割，(否則違背保險(xiǎn)的“大數(shù)法則”)，補(bǔ)充性商業(yè)保險(xiǎn)依賴廣泛人群分?jǐn)傦L(fēng)險(xiǎn)的特性，無(wú)法獨(dú)立托底罕見(jiàn)病患者的高賠付風(fēng)險(xiǎn)。

按照目前保障制度設(shè)計(jì)，對(duì)于基本醫(yī)保之外仍需個(gè)人支付部分，需要通過(guò)補(bǔ)充性商業(yè)保險(xiǎn)，醫(yī)療救助，捐贈(zèng)等多層次保障分擔(dān)患者負(fù)擔(dān)。特別是對(duì)于低收入群體，長(zhǎng)期用藥負(fù)擔(dān)重的個(gè)別人群，如果購(gòu)買商業(yè)保險(xiǎn)的能力有限或無(wú)法購(gòu)買，則只能依賴基本醫(yī)保和救助等途徑。對(duì)于高值罕見(jiàn)病藥物，如果治療效果具有不確定性，未來(lái)可以考慮分期付款，和按效果支付協(xié)議，她主張創(chuàng)新思路：評(píng)估高價(jià)值罕見(jiàn)病用藥時(shí)應(yīng)從“單次費(fèi)用”控制向“長(zhǎng)期費(fèi)用控制”轉(zhuǎn)變，關(guān)注患者“長(zhǎng)期獲益”(如治愈后節(jié)省的長(zhǎng)期醫(yī)療成本)，考慮采用風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議支付方式，降低醫(yī)保支付的不確定性。

患者代表清昭則從切身經(jīng)歷出發(fā)，指出隱性成本被嚴(yán)重忽視。患者實(shí)際負(fù)擔(dān)遠(yuǎn)不止藥費(fèi)本身，還包括入院、抗體檢測(cè)、交通、誤工等無(wú)法報(bào)銷、報(bào)銷低的隱性成本，這些圍治療期的成本甚至和藥費(fèi)負(fù)擔(dān)一樣沉重。此外，即使新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄，由于患者存在信息差，許多人仍面臨“有政策無(wú)法享受”的困境，政策紅利未能有效轉(zhuǎn)化為患者可及的保障。

公益學(xué)術(shù)交流助力“雪花人”活出尊嚴(yán)與精彩

第三屆重癥肌無(wú)力與神經(jīng)免疫醫(yī)學(xué)創(chuàng)新公益論壇設(shè)立四大平行論壇及專題工作坊，平行論壇分別以“生命之河”“破曉時(shí)分”“希望之光”“恒愛(ài)守護(hù)”為主題聚焦重癥肌無(wú)力診療、康復(fù)、全生命鏈條支持。

空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師李柱一，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波，西安高新醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師李尊波，天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師楊春生，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任護(hù)師許雅芳，北京大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師郝洪軍，鄭州大學(xué)河南醫(yī)藥科學(xué)研究院黨委副書(shū)記、紀(jì)委書(shū)記高峰，清華大學(xué)藥物警戒信息技術(shù)與數(shù)據(jù)科學(xué)創(chuàng)新中心主任，清華大學(xué)自動(dòng)化系數(shù)字醫(yī)療健康工程研究中心主任、研究員楊吉江，香港大學(xué)深圳醫(yī)院胸外科顧問(wèn)醫(yī)生龐大志，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師奚劍英分享了當(dāng)前重癥肌無(wú)力科研、治療的最新進(jìn)展，以及診療技術(shù)、臨床管理創(chuàng)新情況。

連云港市第二人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師伏兵、香港大學(xué)深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副顧問(wèn)醫(yī)生曾文雙、廈門(mén)弘愛(ài)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張慜、牛津大學(xué)神經(jīng)科學(xué)系講師董胤堯、南京市第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師時(shí)建銓、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院副研究員張楚悅、武漢市第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師羅利俊、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副主任醫(yī)師李文輝、湖南省兒童醫(yī)院/中南大學(xué)湘雅醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院主任醫(yī)師吳麗文、山東濟(jì)南解放軍第960醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師金善圍繞重癥肌無(wú)力多學(xué)科診療體系建設(shè)、重癥肌無(wú)力的細(xì)分及治療話題進(jìn)行了主題分享。

清華大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師白苗、徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張勇、北京大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師鄭藝明、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師李海峰、徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科張周傲、山東大學(xué)齊魯醫(yī)院(青島)神經(jīng)內(nèi)科主治醫(yī)師岳耀先、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院生物細(xì)胞治療中心/生物免疫治療病區(qū)副主任醫(yī)師趙璇、徐州醫(yī)科大學(xué)細(xì)胞治療藥物產(chǎn)業(yè)學(xué)院教授施明、空軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師阮哲放眼全球，介紹了全球重癥肌無(wú)力新藥研發(fā)格局及研究最新進(jìn)展，并探討了突破性細(xì)胞療法在重癥肌無(wú)力領(lǐng)域的可行性。

廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院嶺南脾胃病研究所主任中醫(yī)師劉鳳斌、浙江省中醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任中醫(yī)師張麗萍、河南中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)精神心理科主任醫(yī)師楊俊紅、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院營(yíng)養(yǎng)科副主任營(yíng)養(yǎng)師邵春海、長(zhǎng)春中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院腦病科副主任醫(yī)師呂志國(guó)、中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門(mén)醫(yī)院針灸科/腦病科主任醫(yī)師朱文增、昆明市中醫(yī)醫(yī)院/云南中醫(yī)藥大學(xué)第三附屬醫(yī)院腦病痿病科主任醫(yī)師李廣文、貴州中醫(yī)藥大學(xué)第二附屬醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師況時(shí)祥、遼寧中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院痿病科主任醫(yī)師喬文軍分享了傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)在重癥肌無(wú)力診治、康復(fù)領(lǐng)域的創(chuàng)新，為打造重癥肌無(wú)力整合康復(fù)新范式貢獻(xiàn)來(lái)自中醫(yī)的智慧。

公益慈善晚會(huì)唱響生命的熱愛(ài)

在“重塑肌遇，力綻瓊?cè)A”公益慈善晚會(huì)，聚光燈下迎來(lái)了一個(gè)意義非凡的時(shí)刻。

T臺(tái)秀幾乎每年都會(huì)出現(xiàn)在愛(ài)力的活動(dòng)中對(duì)許多長(zhǎng)期與疾病相伴的病友而言，這可能是生病后第一次鼓起勇氣獨(dú)自走出家門(mén)，第一次以這樣的姿態(tài)自信地站在舞臺(tái)中央，用笑容與步伐，映照出最動(dòng)人的生命光華!

今夜，他們不再僅僅是疾病的承受者，而是生命的舞者與歌者。他們的笑容，是對(duì)抗陰霾的燦爛陽(yáng)光;他們的步伐，丈量著重新定義生活的勇氣。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康與愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人清昭，兩位深具象征意義的引領(lǐng)者，并肩登臺(tái)。他們共同傾情朗誦詩(shī)歌《熱愛(ài)生命》，!一位是推動(dòng)罕見(jiàn)病事業(yè)前行的政策倡導(dǎo)者，一位是扎根病友群體的堅(jiān)實(shí)守護(hù)者，用詩(shī)句化作對(duì)罕見(jiàn)病患者的生命禮贊。病友們還通過(guò)通過(guò)八段錦、微情景劇、朗誦等藝術(shù)形式，共同展示了這份不屈的生命姿態(tài)：他們用實(shí)際行動(dòng)證明，疾病或許改變了軌跡，卻無(wú)法剝奪對(duì)生活的熱愛(ài)、對(duì)美好的追求，以及對(duì)生命無(wú)限可能的重新詮釋。 在這個(gè)夜晚，每一位參與者都在用獨(dú)特的光華，賦予生命嶄新的定義。

“本次活動(dòng)旨在搭建醫(yī)患研政多方對(duì)話平臺(tái)，推動(dòng)技術(shù)創(chuàng)新與服務(wù)落地。‘重塑肌遇’是愿景，‘力啟新程’是行動(dòng)。”論壇閉幕環(huán)節(jié)，清昭在總結(jié)致辭中表示，未來(lái)北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心將繼續(xù)聯(lián)合各界力量，持續(xù)推動(dòng)診療水平提升、藥物可及性改善、服務(wù)網(wǎng)絡(luò)完善，助力患者活出尊嚴(yán)與精彩。