北京
強化真實世界研究，這意味著創新藥進入目錄的考評維度將增加
文 | 辛穎
編 | 王小
圖/視覺中國
在創新藥企業的焦急等待中，2025年7月1日下午，2025年醫保目錄調整相關方案終于出爐，公開征求意見。
就在當天上午，國家醫保局召開發布會公布了《支持創新藥高質量發展的若干措施》（下稱《支持創新藥措施》）。國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇對《財經》表示，相關支持措施都將在2025年藥品目錄調整過程時體現。
今年醫保目錄調整比往年啟動得晚，原因是要同步啟動商業健康保險藥品目錄。從《支持創新藥措施》中可見，一套全新的規則正在醞釀中。
No.1
創新藥價格保密機制將升級
“從制定程序上看，商保創新藥物目錄由國家醫保局組織制定，與醫保目錄同步調整，程序基本一致。”黃心宇在上述發布會上說。
《財經》獲悉，商保目錄的藥品定價，與醫保目錄進行價格談判不同，將采用“價格協商”機制，這意味著想進入商保目錄，對降價的力度要求就明顯更小，溝通空間更大。
為了鼓勵醫院使用商保目錄中的創新藥，減少了用藥限制，商保創新藥目錄內藥品不計入基本醫保自費率指標和集采中選可替代品種監測的范圍、相關病例可不納入按病種付費范圍等。
2018年國家醫保局成立以來，149種創新藥被納入醫保目錄。此次推出的《支持創新藥措施》顯示，商保目錄將重點納入超出基本醫保保障范圍的創新藥。
商保專家對于一個藥品能否進入商保創新目錄，以及價格協商具有重要的決策權。值得注意的是，《支持創新藥措施》提出通過協商合理確定商保創新藥目錄內藥品結算價，探索更嚴格的價格保密機制。
創新藥企業對價格保密的需求很迫切。一個重要原因在于，一款藥為了進入醫保目錄，標出低價，可能直接影響到其全球定價。
雖然在既往的醫保目錄談判中，不少企業選擇了價格不公開，但是現有的醫保報銷政策，一旦藥品進入醫院銷售，就可以倒推出企業的真實報價，保密力度相對較弱。
國家醫保局相關負責人表示，已經關注到中國藥企出海的情況較多，有企業反映原產國價格對出海價格有影響，現在看中國確實是“價格洼地”，盡量不因為中國的藥品談判低價影響企業出海，相關具體措施正在研究。
商保目錄在考慮彌補這一缺憾，并擴大應用范圍，將由商業健康保險和醫療互助等參考使用，并且是推薦使用，非強制推行。
這意味著商業保險公司有較多的自主決策權，也意味著藥品銷量是未知數，而這是決定著價格協商的博弈中，各方能夠拿出多少籌碼的關鍵。
No.2
“真創新”考評維度將增加
此次文件釋放的另一個重要信號是，對創新藥進入目錄的考評維度將增加。
如《支持創新藥措施》提出，探索建立科學的真實世界研究方法，鼓勵創新藥開展真實世界研究，推動研究結果與藥品目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。
“主要是有些藥是‘單臂’上市，實際療效不確定。真實世界研究可以補齊實際臨床應用后的藥品療效?！币晃恍l生技術評估專家對《財經》分析。
“單臂”上市，是指藥物通過單臂臨床試驗后審批上市，在試驗中不設對照組，而非通行的隨機、雙盲試驗，一般適用于目前無標準治療可作對照的腫瘤晚期末線用藥研究，可以加快臨床研究進程，但對試驗的可靠性有一定影響。
近年來，創新藥進入醫保目錄的速度越來越快，2024年，新納入醫保目錄的91個新藥中，有33個實現了當年獲批、當年上市、當年進入醫保目錄。
這意味著藥品正式進入臨床后的數據是非常有限的。一位醫保系統人士曾對《財經》分析，比如這款藥有明確的機制創新、靶點創新，醫保要支持這樣的創新藥，盡快納入醫保目錄中。那么到底臨床有多少價值，值多少錢，是后面的問題。
顯然，醫保部門要著手解決“后面”的問題了。
在真實世界環境下收集與患者有關的數據，通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據，被稱為真實世界研究。
早在2016年，美國國會通過《21世紀治愈法案》中，明確美國食品和藥品監督管理局（FDA）可在合適情況下使用真實世界數據，作為醫療器械及藥品上市后研究及新適應癥開發的審批證據。
在中國，藥物做真實世界研究并不普遍。此次國家醫保局有計劃將研究結果與醫保目錄的目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。
這是“利益激勵”。一位創新藥企業人士分析，一是表達了創新藥真實世界研究是“有利可圖”的，以此吸引企業認真做；二是有些創新藥開展臨床綜合評價，將逐步走入一定的強制性要求，或者一定的科研文化氛圍。
這也會直接關系到企業是否需要增加對創新藥的投入。“每個產品做完真實世界研究，至少三五十萬元，這個如果推開就會形成和當年藥物經濟學評價研究之初的光景一樣?！币晃会t藥企業政策研究人士說，“感覺醫保局還是更加注重數據證據?！?/p>
企業不能再回避的問題是，創新藥到底是不是真創新，是否還能有模糊區間留存？未來，創新藥的真定義，或將是從真實世界、臨床綜合評價中得來。
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