特應性皮炎乳膏Opzelura擴大適用年齡至2歲以上兒童

Incyte于9月18日宣布，美國FDA已批準其局部用的JAK抑制劑Opzelura(ruxolitinib，蘆可替尼)1.5%乳膏擴大適用年齡，用于對兩歲及以上非免疫功能低下兒童的輕度至中度且病情無法通過局部處方療法得到很好的控制或者不推薦使用這些療法的特應性皮炎進行短期和非連續的長期治療。此前，該藥用于這種疾病僅被批準在12歲及以上群體中使用。

特發性皮炎是最常見的濕疹類型，是一種慢性免疫介導性皮膚病。其癥狀和體征包括皮膚受刺激，可導致紅色病變，并可能滲出液體和結痂。患者也更容易受到細菌、病毒和真菌感染。

目前，美國用于治療兒童濕疹的其他藥物包括外用類固醇、Organon公司的Vtama、Arcutis公司的用于治療6歲以上兒童的Zoryve，以及賽諾菲和再生元公司的重磅藥物Dupixent。

憑借此項批準，Opzelura為患有特應性皮炎的兒童提供了一種不含類固醇的局部治療選擇。Opzelura是美國批準的首個用于治療兒科特應性皮炎的局部JAK抑制劑。該藥還可用于治療非節段性白癜風，這是最常見的白癜風形式，會導致皮膚上出現對稱的白斑。

此次批準基于一項雙盲、隨機、賦形劑（非藥物乳膏）對照試驗TRuE-AD3(NCT04921969)，納入2至11歲的兒科受試者以評估Opzelura的安全性和療效。受試者接受每日兩次治療，持續8周。試驗中，51%的受試者年齡為2至6歲，49%的受試者年齡為7至11歲。

受試者的體表面積受損程度為3%至20%，IGA評分為2（輕度）至3（中度）。起始時，受試者的平均體表面積受損程度為10%，24%的受試者IGA評分為2，76%的受試者IGA評分為3。IGA評分即研究者整體評估評分，嚴重程度量表為0至4。

主要療效終點是第8周達到IGA治療成功的受試者比例，IGA治療成功定義為評分為0分（完全緩解）或1分（幾乎完全緩解），且較起始改善≥2級。

試驗達到了主要終點，接受Opzelura治療的患者中，達到IGA治療成功標準的患者比例顯著高于接受賦形劑治療的患者比例。第8周時，Opzelura組(N=131)為56.5%，賦形劑組(N=65)為10.8%，兩組治療差異為45.7%（95CI，34.7%-56.8%）。

此外，該研究還達到了次要終點，即患者在第8周‘濕疹面積和嚴重程度指數’至少改善75%。

Opzelura在該試驗中的總體安全性與既往數據一致，未觀察到新的安全信號。在8周的賦形劑對照期內，未報告嚴重感染、主要不良心血管事件、惡性腫瘤或血栓形成。最常見的不良反應是上呼吸道感染。

參考來源：‘Incyte Announces Additional FDA Approval Of Opzelura? (Ruxolitinib) Cream In Children Ages 2-11 With Atopic Dermatitis’，新聞稿。Incyte；美國東部時間2025年9月18日下午4點21分發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。