免疫治療寫入指南之后：真實世界數據顯示，優化這一“細節”或可省下數萬元治療費

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在腫瘤科的診室里，我們經常面臨一道殘酷的選擇題。

一邊是冷冰冰的生存期數據，一邊是滾燙的家庭積蓄。特別是對于膽道癌（BTC）這種被稱為“癌中之王”的難治性腫瘤，每一次治療方案的更新，都牽動著無數患者家庭的心。

最近，一項來自法國的多中心真實世界研究，為我們算了一筆精細賬。這項研究不僅告訴我們新藥到底“靈不靈”，更重要的是，它揭示了一個長期被忽視的問題：我們的藥，是不是用“多”了？

今天，我們就來聊聊這篇發表在《Clinics and Research in Hepatology and Gastroenterology》上的重磅研究，看看在免疫治療時代，我們如何用更聰明的辦法，爭取更多的生機。

一個真實的困境：老李的抉擇

讓我們先把目光投向66歲的老李（化名）。老李身體一直硬朗，直到最近出現皮膚發黃、腹痛，一查竟是晚期膽道癌。

醫生告訴老李的兒子，如果是幾年前，標準治療方案就是“吉西他濱+順鉑”（GemCis化療），雖然便宜，但效果有限。

現在，有了新希望——在化療基礎上加上免疫藥物“度伐利尤單抗”（Durvalumab）。臨床試驗（TOPAZ-1）數據顯示，這能延長生存期。

但是，賬單也隨之而來。加上免疫藥，費用直線上升。老李一家陷入了兩難：這朵花的錢，到底能換來多大的獲益？

這不僅是老李的困境，也是剛才提到的這項法國研究試圖回答的核心問題。

真實世界的數據：濾鏡之外的真相

我們聽慣了臨床試驗中那些令人振奮的數據，但當藥物真正應用到形形色色的普通患者身上時，效果還會那么好嗎？

這項研究回顧了70位膽道癌患者的數據。其中一部分人只用了傳統的化療（GemCis），另一部分人則加上了免疫藥物度伐利尤單抗（GemCis-Durvalumab）。

結果顯示，加上免疫藥確實有用，但并沒有想象中那么“神乎其神”：

無進展生存期（PFS）：加了免疫藥的患者，病情穩定不惡化的時間中位數是 7.4個月，而只做化療的是 6.1個月 。

你可能會問：“花了那么多錢，就為了這零點幾個月的差別？”

別急，數據的解讀不能只看中位數。研究發現，雖然短期看差別不大，但免疫治療存在“拖尾效應”。也就是說，對于一部分起效的患者，獲益是長期的。在其他研究中也證實，隨著時間推移，免疫治療帶來的生存優勢會更明顯 。

而且，真實世界的患者往往比臨床試驗中的“精挑細選”的患者病情更復雜、并發癥更多，這可能也是數據略顯“保守”的原因 。

算一筆經濟賬：從173歐元到36342歐元

接下來是這項研究最震撼的部分——經濟毒性分析。

研究人員統計了治療成本（僅計算藥物費用）：

如果你只用傳統的雙藥化療，每個患者的平均治療成本極其低廉，約為 173歐元（約合人民幣一千多元）。

一旦加上度伐利尤單抗，每個患者的中位治療成本飆升至 36,342歐元（約合人民幣27萬多元）。

從173到36342，費用的鴻溝是巨大的。對于許多家庭來說，這不僅僅是數字，而是賣房賣車的現實壓力。

既然藥有效，但又太貴，有沒有辦法既保住療效，又降低費用呢？

研究人員給出了一個非常有價值的思路：優化劑量。

關鍵發現：我們要么“浪費”了藥，要么“虧”了錢

目前的度伐利尤單抗，通常采用的是**“固定劑量”**，即不管你體重多少，一律打1500mg 。

這個劑量的設定，是基于西方人平均體重75kg來計算的（相當于20mg/kg）。

但是，現實中很多患者，尤其是亞洲患者或因病消瘦的患者，體重根本不到75kg。這就意味著，對于體重較輕的患者，1500mg其實是“超量”了。

研究團隊做了一個模擬測算：

如果不再“一刀切”地用1500mg，而是根據患者的體重來精準給藥（比如按體重20mg/kg計算），或者采用更低的固定劑量（如1125mg），會發生什么？

結果令人驚喜：

省錢：如果改用1125mg的劑量，每位患者的治療成本中位數可以下降約 10,326歐元（約合人民幣8萬元）。

不減效：研究對比了接受不同相對劑量（>20mg/kg 和 ≤20mg/kg）的患者，發現接受“較低相對劑量”（即體重較重、相對劑量較小）的患者，生存期反而更好（OS 12.8個月 vs 8.9個月）。

這說明了什么？說明**“多即是好”在免疫治療中可能并不成立**。對于體重較輕的患者，盲目使用1500mg的大劑量，不僅浪費了藥物，增加了經濟負擔，甚至可能并沒有帶來額外的生存獲益 。

未來的變局：K藥入場，價格戰打響？

除了優化劑量，該研究還提到了另一個破局的關鍵——競爭。

另一種著名的免疫藥物帕博利珠單抗（俗稱K藥），最近也被批準用于膽道癌的治療 。

隨著更多免疫藥物獲批適應癥，患者將擁有更多的選擇權。這不僅意味著治療方案的豐富，更意味著通過市場競爭，昂貴的“救命藥”有望進一步降價。

聰明的患者，需要聰明的治療策略

回到開頭老李的故事。這項研究給我們的啟示，絕不僅僅是幾個冷冰冰的數字。

療效是肯定的，但預期要理性：免疫聯合化療確實是目前膽道癌的一線標準，能帶來生存獲益，但真實世界的數據告訴我們，它不是“神藥”，個體差異很大 。

如果患者體重較輕（低于75kg），現行的固定劑量（1500mg）可能存在“溢出”。雖然目前臨床上還不能隨意更改說明書推薦的劑量，但這位醫生和患者提供了極其重要的參考——在經濟極度困難的情況下，探索基于體重的劑量調整，或許是一個在“治得起”和“治得好”之間尋找平衡的未來方向 。

隨著K藥等更多藥物的入局，以及醫保政策的跟進，昂貴藥物的可及性正在變好。再做決定前，多問一句：“有沒有其他獲批的、性價比更高的同類藥物？”

醫學的進步，不僅在于發明新藥，更在于如何更精準、更經濟地使用這些藥物。希望每一分“救命錢”，都能花在刀刃上，換來實實在在的生命長度。

參考資料： Luciani L, Carlier C, Leuk L, Clarenne J, Lepage V, Perrier M, Bouché O, Gigante E, Slimano F. Clinical and Economic Outcomes of Adding Durvalumab to Gemcitabine/Cisplatin in Advanced Biliary Tract Cancers: A Multicenter Descriptive Study. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2025 Nov 19:102733. doi: 10.1016/j.clinre.2025.102733. Epub ahead of print. PMID: 41271098.

免責聲明：本文是根據醫學病例報告撰寫的科普文章，旨在傳播醫學知識，不能代替專業醫療診斷和治療。如有不適，請及時就醫。