人工智能正在重塑藥物開發,這個說法很多人都已經聽了不少遍。
但是如何衡量AI在藥物研發的價值?
要知道,全球人工智能投資超60億美元,截至2024年,尚無AI發現藥物獲得FDA批準。
近日,一家AI調研機構發布了一份關于AI藥物研發的統計數據報告。
一個復雜的事實浮出水面:盡管人工智能正在改變藥物發現,但這過程中伴隨著統計、財務和倫理上的摩擦。
以下是數據概覽:
AI制藥采用率:69%的制藥公司目前正在投資AI,超過云計算及其他數字項目。
研發成本降低:人工智能的采用可將臨床前研發成本降低25–50%,開發進度加快多達60%。
第一期試驗成功率:AI發現的藥物在第一期試驗中成功率為80–90%,而傳統藥物為40–65%。
初創企業與大型制藥公司的采用:生物科技初創企業的人工智能采用率比大型制藥公司高出73%,推動了更快的創新 。
治療領域:腫瘤學在AI藥物發現領域占所有AI項目的34%,其次是罕見病,占21%。
預測準確性:先進的人工智能模型在毒性預測中達到75–90%,在效能預測中達到60–80%,優于傳統方法。
2030年市場預測:預計到2030年,人工智能驅動的發現將占據全球制藥市場45%的份額 。
AI在藥物發現和開發中的應用有多廣泛?
人工智能在藥物發現中的應用已正式跨越一個臨界點。人工智能不再被視為“可有可無”的工具,而是在制藥研發領域的核心競爭優勢。
全球制藥管線現已擁有超過3000種藥物候選藥物,均由人工智能輔助開發或再利用(GlobalData藥物數據庫,2024)。相比五年前僅有少數幾種與人工智能相關的化合物,這一增長速度驚人。
以下是這些候選藥物在開發階段的分布情況:
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也就是說60%處于臨床前/發現階段,一期臨床試驗中為25%,二期臨床試驗中為12%,3%處于第三階段或監管審查階段。
到2025年,所有新藥發現中將有30%將采用人工智能技術(世界經濟論壇數據 ),比2020年增長了400%。
也就是說,盡管大多數AI驅動的化合物仍處于早期開發階段,但管線規模增長速度比以往任何時候都快。
AI如何影響藥物發現的效率和成本?
人工智能在藥物開發統計中的經濟影響遠超單純的節省。人工智能正在重新定義制藥研發的整個經濟結構,創造了曾經被認為不可能實現的效率和成功率水平。
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傳統藥物開發通常需要10到15年,最優情況下,人工智能有望將這一周期縮短至1至2年(自然生物技術2025)。即使在更保守的估計下,AI輔助項目的時間也比傳統方法快40%至60%。
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例如,AI可將虛擬篩查成本降低60%-80%,潛在分子優化成本降低40%-60%,毒理學預測減少30-50%等。
那么問題來了,AI多大程度上提升了點擊到潛在分子和優化轉化率?
傳統的高通量篩查命中率在0.01%到0.14%之間。相比之下,AI驅動的虛擬篩查穩定地實現1%至40%的命中率,效率提升10至400倍。
例如針對JAK2抑制劑,AI將隨機篩選中的成功轉化率從低于1%提升到針對JAK2抑制劑開發的40%以上,實現了精準度的飛躍。
人工智能驅動藥物的臨床試驗成功統計數據如何?
臨床試驗表現,最能夠直接展現AI對藥物研發的價值。
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截至2023年,已有24種AI發現的分子完成了臨床第一階段,取得了21項成功結果,成功率為87.5%。與傳統藥物研發相比,I期60%到90%的候選人早期失敗,成功率提升顯而易見。
然而到了II期臨床,AI發現的分子就和傳統藥物研發類似,更不要說III期管線數據缺乏。
至今,仍然沒有一款AI設計的分子獲批臨床。
但另一邊,Nimbus Therapeutics以40億美元的預付款將一種AI發現的銀屑病藥物賣給了武田,這是有史以來AI開發治療藥物中最大的交易之一。
這一里程碑展示了AI在藥物研發中巨大的商業和監管動力。
人工智能在制藥行業和治療領域中的采用有何不同?
生物科技初創公司的AI采用率比大型制藥公司高出73%,腫瘤學在所有AI驅動藥物發現項目中居首。
大公司對于AI的采納更加謹慎,專注于經過驗證的AI應用再進行擴展。小型biotech則希望通過AI獲得競爭優勢。
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而從治療領域上看,腫瘤學是第一大領域,占比34%,緊接著是罕見病(21%)、精神病學(18%)、感染(15%)、免疫(12%)。
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雖然不同公司比例不同,但制藥公司目前將8–15%的研發預算投入到人工智能上。預計到2030年,這一比例將達到20%至25%。
人工智能模型在預測藥物效果方面準確度如何?
人工智能在藥物開發統計中的預測能力,是AI推動制藥的清晰例證之一。
隨著數據集的擴展和模型的進步,準確率穩步提升,將預測轉化為可靠的決策工具。
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2025年計算毒理學的最新研究證實,機器學習在多個ADMET(吸收、分布、代謝、排泄和毒性)基準測試中,優于基于規則的統計模型。
總的來看,人工智能在藥物開發統計中的發展軌跡顯示出前所未有的擴張。
隨著采用率的飆升、成熟的管線和監管準備度的提升,人工智能有望在2030年前成為制藥創新的核心引擎。
然而,大多數制藥人工智能項目需要2到3年才能收支平衡,并且AI一般只在特定環境中實現顯著的成本節約,高失敗率依然存在。
未來,我們仍然值得期待AI對藥物研發的變革性作用。
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