降低化療引起的聽力損傷藥物Pedmark在日本試驗成功

據Fennec制藥公司12月2日宣布，其在日本開展藥物Pedmark（硫代硫酸鈉注射液）降低順鉑引起的聽力損失的II/III期臨床試驗STS-J01取得了積極的頂線結果：該藥物可降低化療引起的耳損傷。這項研究結果為該藥的全球臨床證據基礎增加了令人信服的支持。

順鉑和其他鉑類化療藥物廣泛用于治療實體瘤，對提高生存率至關重要，但這些救命的治療往往會導致永久性、不可逆的聽力喪失，也稱為耳毒性。Pedmark?是目前唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的、用于降低1個月及以上患有局限性、非轉移性實體瘤的患兒接受順鉑治療后耳毒性風險的藥物。

STS-J01是一項由研究者發起、開放標簽、單臂的II/III期臨床試驗，該試驗旨在評估Pedmark降低順鉑治療引起的非轉移性實體瘤兒科、青少年及青年成人患者耳毒性的療效。

研究納入了33例患者，分為兩個隊列：27例3-18歲兒童（主要隊列），6例1個月至3歲以下嬰兒（探索性隊列）。所有患者均患有局限期實體瘤，包括神經母細胞瘤、肝母細胞瘤、生殖細胞腫瘤、骨和軟組織肉瘤、髓母細胞瘤和非典型畸胎瘤樣橫紋肌瘤。

患者在順鉑輸注6小時后通過靜脈輸注給藥Pedmark，劑量根據體重進行調整。

主要終點是3至18歲年齡組患者治療結束時聽力障礙的發生率，評估標準采用美國言語-語言-聽力協會（ASHA）標準。次要終點包括安全性、抗腫瘤療效、藥代動力學以及采用Brock分級評估的聽力損失發生率。探索性指標包括縱向聽力學隨訪和替代聽力測試的驗證。

結果達到了主要終點，與既往報告的僅接受順鉑治療的患者相比，接受Pedmark治療的3-18歲患者的聽力損失顯著降低。基于聽力損失的評估標準ASHA標準和Brock評分，接受Pedmark治療的可評估患者中，分別有24%和16%的患者出現聽力損失；而順鉑治療組患者為56%和63%。此外，在7至18歲這一最大的患者亞組中，僅有19%和14.3%出現聽力損失，這些結果同樣是根據ASHA標準與Brock評分得出的。

此外，藥代動力學分析表明順鉑暴露量未降低，且未發現不良相互作用或抗腫瘤活性減弱的證據。分析顯示總體腫瘤緩解率為95%，證實Pedmark不會干擾順鉑的抗腫瘤活性。

研究中，Pedmark的耐受性良好。在報告的200多例治療期間出現的不良事件中，沒有一例歸因于Pedmark。

基于這些結果，Fennec表示計劃在日本注冊Pedmark?，并將探索合作或授權許可的機會。該研究的完整結果將在未來的科學報告中公布，并投稿至同行評審期刊發表。

參考來源：‘FENNEC PHARMACEUTICALS ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE RESULTS FROM INVESTIGATOR-INITIATED CLINICAL STUDY OF PEDMARK? IN JAPAN TO REDUCE CISPLATIN-INDUCED HEARING LOSS’，新聞稿。Fennec Pharmaceuticals Inc.；2025年12月2日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。