展望2026：定義下一個十年的十一項關鍵臨床試驗

引言

隨著醫學研究不斷邁向精準與創新，一系列即將在2026年揭曉結果的臨床試驗，有望為眾多難治性疾病帶來變革性療法。從針對長期未決的傳染病疫苗，到利用前沿基因與細胞技術攻克癌癥和自身免疫疾病，這些研究正勾勒出未來醫療的新圖景。

一、傳染病領域：新一代疫苗的突破

在結核病防治這一全球公共衛生挑戰面前，一項名為M72/AS01E的疫苗大型III期試驗正在推進，旨在解決現有卡介苗保護力隨年齡增長而迅速衰減的核心短板。該試驗由蓋茨醫學研究所發起，在南非、肯尼亞、馬拉維、贊比亞和印度尼西亞招募了約20，000名參與者，其中大部分為既往有結核感染證據的個體。早期數據表明，該疫苗可將已感染個體發展為肺結核病的風險降低約50%。由于社區參與度極高，試驗招募比預期提前了11個月完成，最終數據預計在未來三年內公布，被研究者評價為“近一個世紀以來最有希望的結核病疫苗工作”。

與此同時，針對另一種致命的病毒性出血熱——拉沙熱，創新的雙價疫苗LASSARAB（CVD 1000試驗）正在接受檢驗。該疫苗獨特的設計使其能同時針對拉沙熱和狂犬病提供保護，早期數據顯示其耐受性良好，所有參與者在接種兩劑后均產生了抗體反應。這項首個人體試驗的最后一批患者數據預計于2026年5月收集完成。

在HIV治療領域，RIO試驗探索了一種全新的策略：使用長效抗體替代每日口服的抗逆轉錄病毒藥物，旨在實現停藥后的長期病毒控制。在早期啟動治療的HIV感染者中，接受單次抗體輸注的患者，在5個月后仍有75%無需重啟常規治療，而安慰劑組僅為11%，部分患者的停藥期持續了近兩年。

對于長期困擾全球的“長新冠”，一項由英國國家健康與護理研究所資助的重大試驗已經完成，其分析結果預計于2026年發表。該試驗直接納入了患者意見，測試了包括抗凝和抗炎藥物在內的多種干預措施，旨在應對以極度疲勞和勞力后不適為特征的這一復雜綜合征。

二、癌癥治療：精準靶向與細胞療法革新

胰腺癌治療有望迎來重大轉折。一項全球III期試驗正在評估一種名為daraxonrasib的廣譜RAS抑制劑。該藥物能靶向KRAS基因中最常見的G12D、G12R和G12V突變，覆蓋近95%的胰腺癌患者。其作為一種口服、每日一次的治療方案，比靜脈化療更易使用，初步副作用可控。如果成功，這將是首次為幾乎所有晚期胰腺癌患者帶來靶向療法。

在乳腺癌領域，BRIA-ABC試驗正在評估一種新型細胞免疫療法Bria-IMT與免疫檢查點抑制劑聯合，對于已接受多線治療的轉移性乳腺癌患者的療效。該試驗設計具有高度包容性，納入了不同亞型、伴有腦轉移以及經過大量預處理的患者。

此外，針對EB病毒陽性移植后淋巴增殖性疾病這種致命并發癥，一種名為他比萊妥細胞（tab-cel）的同種異體、EBV特異性T細胞免疫療法已提交生物制劑許可申請，其PDUFA目標日期定為2026年1月10日。關鍵III期試驗數據顯示，接受治療的患者客觀緩解率達到51%，中位緩解持續時間長達23個月。

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三、自身免疫與炎癥性疾病：從抑制到根治的探索

重癥肌無力的治療范式可能被重新定義。一項使用mRNA CAR-T細胞療法（Descartes-08）的臨床試驗顯示，這種通過每周短期輸注、暫時性編程細胞的方法，能讓部分患者在治療后長達一年或更長時間無癥狀。IIb期試驗數據顯示，約57%的患者在6個月時達到最小癥狀表達，并維持至12個月。這種高度特異性靶向BCMA陽性漿細胞的方法，避免了傳統免疫抑制劑的廣泛副作用。

在心血管領域，炎癥被視為與膽固醇同等重要的治療靶點。針對白細胞介素-6的單克隆抗體Ziltivekimab正在進行三項重大試驗：ZEUS試驗旨在評估其對動脈粥樣硬化、慢性腎病且伴有殘余炎癥風險患者心血管事件的影響；HERMES試驗針對射血分數保留的心力衰竭；而ARTEMIS試驗則在患者急性心肌梗死入院后立即啟動治療，以觀察阻斷炎癥是否能改善恢復。ZEUS試驗已招募約6300名患者，預計2026年末完成。

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四、罕見病神經系統疾病：基因與細胞療法的前沿

對于罕見病慢性肉芽腫病（CGD），一項使用Prime Editing技術進行離體基因校正的I/II期研究取得了突破性早期結果。在接受治療的前兩名患者中，中性粒細胞功能恢復正常并超過預防感染所需閾值，其炎癥性腸病癥狀也顯示出有益改善，研究者認為這可能意味著一種“功能性治愈”。

在神經系統修復的探索中，NEST試驗正在研究將從患者自身骨髓中提取的干細胞，通過靜脈和鼻內途徑回輸，以期改善阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側索硬化癥等多種難治性神經疾病的功能。許多參與者報告在治療后數周甚至次日即出現癥狀改善。

最后，針對高脂蛋白（a）這一獨立的心血管風險因素，Lp（a）HORIZON試驗預計于2026年公布結果，旨在驗證特異性降低Lp（a）的新藥Pelacarsen能否最終減少心臟病發作、中風等主要心血管事件。該試驗已招募約7000名全球參與者，有望開辟血脂管理的新前沿。

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結語

2026年將成為檢驗這些突破性概念臨床價值的關鍵一年。這些試驗不僅涵蓋了從傳染病到癌癥、從自身免疫病到罕見病的廣泛疾病譜，更共同體現了現代醫學從“控制癥狀”向“修正疾病根本”的深刻轉變。盡管每一項潛在突破的背后都是漫長的科學探索與巨大的資源投入，但它們共同指向一個目標：為當前治療選擇有限或無效的患者，提供更有效、更持久甚至是一次性的治愈希望。隨著結果的陸續揭曉，這些研究無疑將重塑多個疾病領域的治療標準與臨床實踐，定義未來十年的醫學發展軌跡。

參考資料：

Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med. 2025 Dec;31(12):3943-3947

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