一位陪診師眼中的海南封關：全國各地咨詢變多，罕見病和重癥患者找到“希望之城”

梁靜是一位杜氏肌營養不良（DMD）患兒的媽媽。這種讓男童逐漸失去行走能力、累及心肺的遺傳病，困擾著中國約7萬名患者。為維持運動狀態，兒子服用潑尼松，但吃到第4次副作用就出來了，包括肥胖和身高抑制。但在海南的博鰲樂城，可以買到一款叫伐莫洛龍的、更溫和的新藥，在陪診師幫助下，梁靜帶著小孩轉入瑞金海南醫院。

小陳在博鰲樂城做了五年的陪診師。12月18日，海南自貿港正式啟動全島封關運作，封關運作后，她接到來自全國各地的咨詢也變多了：“老人半月板嚴重損傷，干細胞療法能否治療股骨頭壞死？海南植人工耳蝸哪個醫院更靠譜？”

▲（資料圖）博鰲樂城國際醫療旅游先行區

在醫療開放方面，海南走在全國前列。2013年，博鰲樂城國際醫療旅游先行區在瓊海市博鰲鎮建立：未上市的進口藥械在這里先行試點使用；醫療機構可率先引進腫瘤硼中子俘獲治療、干細胞治療等前沿技術；在這里，還建成了國內唯一一個未上市的創新藥械集中存放保稅倉。

“零關稅”政策下，一款貨值150萬元的輔助人工耳蝸植入機械臂及機械手，可減免約19.5萬元。貨值約5萬元的糖尿病治療藥物，單瓶藥可減免近6000元。對包括“蝴蝶寶貝”（EB）在內的多種罕見、重癥病患者而言，“零關稅”進口藥品的增加，或將減輕他們肩上的負擔。

罕見病患兒，轉入“希望之城”

2023年6月，梁靜4歲的兒子在入園體檢時發現肌酸肌酶、肝功指標異常，后確診杜氏肌營養不良（DMD）。在7000多種罕見病中，DMD尤為殘酷。國內的數萬患病男童，從蹣跚學步到依賴輪椅，運動機能會“困在時間中”，直到喪失。很多病友都和她說，孩子可能活不到18歲，終末期會因為心肺衰竭早逝。

這是一種罕見的神經肌肉疾病，過去三十年間，DMD患兒普遍采用口服糖皮質激素治療，以延緩疾病進程。由于副作用大，中國DMD患兒停藥率達39.6%。

為維持運動狀態，梁靜的兒子吃了一陣子的潑尼松，但吃到第4次，副作用就出來了，帶來了肥胖和身高發育抑制。2024年5月，在一個病友群，梁靜看到一個資歷較深的病友媽媽分享，說上海瑞金醫院醫生提到海南博鰲樂城出了一款新藥，是一種溫和型激素，可以來試試。

病友們討論的這款新藥是特許藥伐莫洛龍，是首個在美國和歐盟均獲完全批準的DMD創新治療藥物，2024年4月底率先在博鰲樂城先行區落地。經多方了解，她發現當時這款新藥全國只有樂城才能買到。隨后，梁靜在陪診師的幫助下，帶著小孩轉入了瑞金海南醫院。對她來說，這或許是一個希望之城。

用了新藥后，梁靜發現孩子性情更加平和了，長高了幾公分，骨密度也有好轉。雖然還不是特效藥，不過在精準用藥、藥量不增的基礎上，孩子可以正常生長發育，延緩疾病進程。

伐莫洛龍是瑞金海南醫院落地的第100個新藥項目，意義重大。瑞金海南醫院一名兒科醫生介紹，新藥特點是非氟化，能保留糖皮質激素抗炎作用，又能極大降低激素的不良反應。“幾乎是和全球同步上市，DMD患兒在海南就能實現罕見病不出國門，用上最先進的治療方案。”

▲超500種特許藥械落地海南

一般而言，海外上市新藥要想敲開國內市場“大門”，通常需要完成一場為期三年至八年的長跑馬拉松：開展三期臨床試驗，以測試藥物對中國人群的有效性和安全性。

不同的是，在樂城，按照“雙國九條”政策，已經在國外上市但未在中國境內上市的創新藥械，可以在樂城先行區特許進口，患者可以提出申請并使用。

伐莫洛龍一定程度上呈現了罕見病患者用藥保障在樂城政策下的迭代路徑：1.0版本，將特許藥械引入特許區域，讓部分患者率先用上急需藥物。

紅星新聞從樂城先行區管理局獲悉，截至2025年11月，已有526種特許藥械、12種特許食品在樂城先行區落地。其中，包括47款罕見病相關藥品。

借助真實世界數據，21款產品加快獲批國內上市

樂城的2.0版本，則是進一步突破，允許利用罕見病藥物在中國人群的真實世界數據，為藥物國內審批提速。患者在樂城使用特許藥械所產生的數據，將為真實世界研究提供數據基礎。

在樂城，有一個特別的研究院——海南樂城真實世界研究院，被視為是連接臨床需求與產業創新的橋梁。該院現有全職人員30余名，專家50余名，深度整合臨床醫學、監管科學、人工智能、數據科學、醫學倫理等跨學科視角。目前，已輔助約50種特許藥械產品開展真實世界數據應用試點。

▲封關后的永不落幕國際創新藥械展

腫瘤、罕見病是真研院的重點領域。在伐莫洛龍引進后，上海瑞金醫院肖園主任團隊曾對瑞金海南醫院60名DMD患兒24周治療數據進行了初步分析。依賴真實數據研究，團隊發現，伐莫洛龍雖具有相對溫和的特性，安全性優于傳統潑尼松，但長期使用依舊會面臨較高的垂體-腎上腺軸抑制風險，這一點與傳統糖皮質激素相同。

在樂城落地7個月后，去年12月，伐莫洛龍迅速獲國家藥品監督管理局批準，用于治療四歲及以上的DMD患兒。今年7月，伐莫洛龍在北京開出產品上市后的第一張處方。這意味著，從樂城先行到全國推廣，該藥品正式實現臨床應用。

與梁靜的孩子不同，馬哥的兒子14歲了，屬于大齡DMD患兒。小馬從去年11月份開始用新藥，體重從35公斤降到30公斤，不再肥胖。不過，由于疾病進程，新藥目前對大齡患兒效果可能有限。在醫生建議下，綜合考慮藥價等因素，五個月前他又換回了原來便宜的藥。

馬哥算了一筆賬，從去年11月開始，他們每隔三個月到樂城復診拿藥，前兩次伐莫洛龍每瓶29990元，四瓶就是12萬。今年4月份再拿藥時，他發現價格下調，每瓶22480元，但4瓶9萬元多的高價，也僅夠孩子服用三個月。

今年8月，伐莫洛龍口服混懸液通過了國家基本目錄形式審查，不過在12月初出臺的2025年醫保目錄名單中，該藥未被納入。“病友們不無遺憾，我們都希望，這款溫和的激素藥能早日納入醫保，成為DMD患兒用得起的普惠藥。”馬哥說。

今年11月，他們得到一個好消息，經過第三次降價，從今年11月3日起，伐莫洛龍將從每瓶22480元調整為11990元，降幅高達47%。如今，梁靜也能就近在上海的醫院門診取藥，并用商保提高報銷比例。

據樂城先行區管理局統計數據，包括伐莫洛龍在內，樂城累計引進的超520種國際創新藥械中，借助真實世界研究路徑，已有21款產品加快獲批在國內上市。其中，4款產品納入國家醫保目錄，為國內患者提供更多的選擇。

全球首個全系骨髓保護創新藥科賽拉（注射用鹽酸曲拉西利）已在2024年被納入國家醫保目錄。該藥品主要用于廣泛期小細胞肺癌患者在接受化療前的預防性給藥，提高患者的化療耐受性和生活質量。

很少人知道，它的引入、試驗和生產都是在樂城完成的。2021年2月，該藥在美國獲批。6月，在樂城實現國內首用。8月，被納入樂城藥品真實世界數據研究試點。

▲科賽拉技術在海南實現“前區后廠”模式

2022年7月，該藥品正式在中國獲批上市，但售價還是高昂。2024年4月，海南先聲藥業生產的首批鹽酸曲拉西利正式落地——生產地址從美國變更為中國海南，開啟了“樂城真研+海南生產”模式。

從落地海南到進入醫保目錄，這款骨髓保護創新藥只用了三年時間。目前，海口年產能可達200萬支，每支售價也從海外1400美元降至國內466元/支。

封關運作后，藥能更便宜嗎？

“老人半月板嚴重損傷，干細胞療法能否治療股骨頭壞死？海南植人工耳蝸哪個醫院更靠譜？干細胞治療間質性肺炎，樂城哪家醫院做得好？”小陳在樂城做了五年的陪診師。每天，她都能接到來自全國各地的無數咨詢。封關后，咨詢也多了起來。

她發現，來這里就診的以老年人和小孩居多，大部分是一些罕見病和重癥患者，他們在國內大多數醫院治療無效，想在樂城尋找新希望，“像腫瘤或罕見病治療，角膜移植或心臟手術等高難度手術，國際認證的醫美抗衰藥械、康復療養等。”

封關后，外界對樂城引進的高價藥械走向普惠化也有了更多期待。據樂城先行區管理局相關負責人介紹，無論是國內尚未上市但國外已上市的特許藥械，還是國內已上市藥械，通過樂城先行區內符合條件的醫療機構等單位均可以“零關稅”方式進口，有效降低采購成本。“截至12月16日，樂城先行區‘零關稅’藥械進口貨值超4億元，累計減免稅款5596.84萬元。”

“零關稅”政策下，一款貨值150萬元的輔助人工耳蝸植入機械臂及機械手，可減免約19.5萬元。貨值約5萬元的糖尿病治療藥物，單瓶藥可減免近6000元。

目前，樂城已有36家國內外醫療機構開業，初步形成產業聚集，并與全球180多家知名藥械企業建立深度合作。封關后，海南自貿港“雙15%”稅收優惠及加工增值達30%免關稅進入內地等政策，將顯著降低企業運營與投資成本，吸引產業鏈集聚。

▲連續六年推出特藥險

此外，為解決罕見病用藥“價高難承”問題，樂城已連續六年推出“特藥險”，降低患者支付門檻。在樂城各大醫院，紅星新聞記者走訪獲悉，今年9月起，海南自貿港博鰲樂城全球特藥險2025版正式上線并開放參保，保費有49元和99元兩種，最高保障200萬元，覆蓋120種全球特藥及10種進口器械。同時，樂城海外特藥還與北京、上海等全國70個商業保險項目達成合作。

去年年底，博鰲超級醫院成功引進首單“零關稅”藥械人工耳蝸。在接受海南日報采訪時，博鰲超級醫院副院長劉熹桐回憶，“2024年以來，我們一直在思考，如何讓‘零關稅’藥械更好更快惠及群眾？”

“我們想做的還有很多，我們能做的還有很多。我相信海南自貿港啟動全島封關后，樂城將進一步打通藥械研發、生產、進口、使用的全鏈條，讓患者更快用上全球創新藥械。”劉熹桐說。

紅星新聞記者 蔡曉儀

編輯 張尋

審核 官莉