如何拓展藥物適應癥？

在創新藥研發的漫長征途中，新分子實體的發現固然令人振奮，但其背后的高風險、長周期和巨額投入，常讓入局者如履薄冰。 之前的文章中提過pipeline in one drug 的藥物開發策略，是很好的降低的開發風險策略。

作為藥物開發中“資本效率最高”的杠桿，正成為頭部藥企優化資產組合的核心戰略。利用既有的安全性與有效性數據，通過數據驅動的精細化運營，可以極大程度地降低試錯成本。

最典型的案例就是自免產品，通常一個產品都有平均4個適應癥。多適應癥資產的總機會空間通常非常廣闊。單一資產可以通過接續發布不同的適應癥，在更長的時間跨度內維持未來的營收流。像前藥王阿達木單抗和藥王度普利尤就是基于此而誕生的。

那么，如何系統化地挖掘老藥的“第二曲線”，拓展適應癥呢？

1. 頂層設計：不只是“廣撒網”

適應癥拓展不是隨意的嘗試。拓，可以，但也不是瞎拓。

首先，企業必須確立戰略一致性原則。每一個新機會的納入，都必須接受靈魂拷問：它是否符合公司現有的產品矩陣？是否能填補未滿足的患者需求？

目標要準，步子要穩。 只有確保擴張方向與企業長期愿景契合，才能避免資源的無效攤薄。Big Pharma不談，家大業大，拓失敗了，無非是花錢買個教訓；對于Biotech 而言，本來錢就不多，需要做出取舍，是花這個錢布局一個新管線，還是一鼓作氣做深做透？

二、三維評估：科學、商業與患者的“最大公約數”

一個理想的適應癥拓展，必須在以下三個維度上交出高分答卷：

第一，科學契合度要高，那是你的“出身證明”。底層機制得穩，地基歪了，樓蓋得再高也得塌。 你要盯著靶點瞧仔細了：這個生物通路在原適應癥能通，換個新適應癥是不是還靈？PK/PD數據能不能對得上節奏？

就像當年大名鼎鼎的萬艾可（西地那非）， 人家本想在“心血管”這條街混個出息，結果陰差陽錯，在另一個“局部賽道”里大放異彩。這說明機制契合是硬道理，只要生物學邏輯通了，長歪了也能成材。

第二，商業價值要大，那是你的“提款上限”。市場就是天花板，你要是費了九牛二虎之力，最后發現患者一共就仨，那投資人能當場哭給你看。 不僅要看人群規模大不大，還得看支付方的臉色好不好看。看看現在的司美格魯肽， 降糖只是“開胃菜”，減重才是“大肉包”，順手還要去刷一刷心血管和脂肪肝的副本。這就是典型的商業降維打擊，只要市場天花板夠高，資本就敢陪你玩到天荒地老。

第三，患者需求要痛，那是你的“免死金牌”。痛點是第一驅動力，你要解決的是那些“沒藥救”或者“救不準”的麻煩。 盯著那些疾病負擔重、現有療法只能硬扛的領域死磕。比如那些在腫瘤二線、三線徘徊的PD-1， 誰能率先殺進那些“極難治”的細分適應癥，誰就是患者眼里的救世主。

三：拓展適應癥，先拓展哪一個？

面對手里一堆待開發的適應癥，藥企大佬們的心情估計和選妃差不多：個個都好，但翻誰的牌子，那可是個技術活。

要定出這個“先來后到”，得在三個維度上反復橫跳，玩一場高難度的平衡木（拍腦袋）。

第一，看臨床確定性，“穩字頭上一把刀”。說白了，就是看哪個適應癥的臨床數據最扎實、最抗造。邏輯很簡單， 先拿穩勝算大的，別一上來就挑戰那些死傷無數的“研發黑洞”。就像打游戲先刷新手村的小怪， 拿到了第一個批文，公司才算續上了命，大家也才有底氣去暢想星辰大海。

第二，看商業天花板，“做夢也要看地價”。這決定了你這筆買賣的“天花板”到底在哪。 哪個市場潛力最大？哪塊領地最肥沃？ 要是為了個只有幾十個人的罕見病適應癥折騰五年，研發費都不夠電費。大家都在盯著大適應癥流口水， 比如那幾個PD-1，誰不想先占領肺癌、胃癌這種“大糧倉”？雖然競爭卷得像麻花，但只要贏了，那就是“一勞永逸”的土豪生活。

第三，看速度與先發優勢，“天下武功唯快不破”。在藥界，第二名往往只能吃第一名的土。 所以得看看：誰能拿到“加速審批”的VIP入場券？誰能套上“孤兒藥”的護身符（）？如果能在競品還在實驗室里摳腦殼時，你直接插隊超車、搶先撞線， 那滋味比中彩票還爽。 畢竟，先入局的能吃肉，后入局的可能連口湯都得跟人劃拳搶。

四、 數據驅動，價值回歸

總的來說，適應癥拓展，是一場關于數據深挖與價值重塑的博弈。

它要求企業不僅要有敏銳的科學嗅覺，更要有整合多維數據資產的能力，還得有點運氣和魄力。通過科學的優先級排序，曾經的“單品”可以進化為“產品簇”，從而在延長藥物生命周期。這不僅是方法論的升級，更是藥企戰略思維的整體進化。

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