2025全球首批小分子新藥盤點：中國成新晉“頭號玩家”

2025年，全球小分子藥物研發與審批格局迎來歷史性轉折，中國成新晉“頭號玩家”。

1

全球獲批概況：

數量激增 中國貢獻突出

據藥渡數據統計，2025年全年全球共有70個小分子新藥首次獲批上市，其中中國貢獻36個，占比超過50%，年度獲批數量首次超越美國。2025年較2024年首批小分子藥物增長34.6%（18個），同期中國首批數量增長16個，成為全球小分子新藥上市增長的首要推動力。

圖1. 2024-2025年各國首批小分子藥物占比情況，來源：藥渡數據

這一數據不僅標志著中國從“追趕者”向“引領者”的身份轉變，也折射出全球醫藥創新重心逐步東移的趨勢。從2024年中美近乎持平，到2025年中國明顯領先，這一“量變”背后，是中國在腫瘤、自免、抗感染等核心治療領域持續投入與系統布局的集中體現。

圖2. 2025年全球首批小分子藥物各治療領域分布情況，來源：藥渡數據

從治療領域分布看，腫瘤、自身免疫性疾病、抗感染以及內分泌代謝四大板塊依然是小分子藥物研發的核心陣地。具體而言，腫瘤領域以28個獲批藥物領跑，占全球總數的40%；自身免疫性疾病與抗感染領域均收獲10個新藥；內分泌代謝領域緊隨其后，獲批8個品種。中國在這四大主流領域的表現尤為突出，腫瘤領域貢獻19個藥物，占比達68%；自免領域獲批2個，占比20%；在抗感染與內分泌代謝領域分別實現7個和3個品種的首批上市，整體呈現出多點開花、全面突破的良性態勢。

圖3. 2025年全球首批小分子藥物各藥物類型分布情況，來源：藥渡數據

在藥物類型方面，傳統的有機雜環藥物仍占主導，占比達88%，而合成多肽、氘代藥物、siRNA、反義寡核苷酸等新興技術平臺亦逐步收獲成果，體現出小分子藥物研發的“多元化”創新路徑正在形成。

2

美國獲批藥物：

機制創新與全球聯動

美國作為全球醫藥創新的重要市場，2025年有多款小分子新藥獲批，覆蓋腫瘤、自免、抗感染、代謝、神經等多個領域。

在腫瘤藥物中，Mirdametinib于2月11日獲批用于叢狀神經纖維瘤，作為MEK1/2抑制劑，其全球排名第六；Dordaviprone于8月6日獲批用于彌漫性中線膠質瘤，作為ClpP激活劑和DRD2拮抗劑，全球排名第一，展示了針對難治腫瘤的突破。此外，Zongertinib（宗艾替尼）于8月8日獲批用于非小細胞肺癌，作為HER2 exon 20插入突變抑制劑，全球排名第一，并在中國和日本快速獲批，體現了全球多中心研發的協同效應……

自免領域方面，Rilzabrutinib于8月29日獲批用于特發性血小板減少性紫癜，作為BTK抑制劑，在同靶點同適應癥中排名第一；Remibrutinib（瑞米布替尼）于9月30日獲批用于慢性蕁麻疹，也在中國于11月25日獲批，凸顯了其全球價值。

抗感染藥物中，Zoliflodacin（佐氟達星）于12月12日獲批用于淋病，作為細菌DNA旋轉酶抑制劑，全球排名第六，為性傳播疾病防治增添了新工具。

美國獲批藥物還涵蓋了眼科、神經等領域，例如Acoltremon于5月28日獲批用于干眼綜合征，作為TRPM8激動劑，是同靶點首款藥物。

這些藥物不僅機制創新，多數還享有“全球排名前列”的地位，說明美國市場在引領全球藥物創新中的關鍵作用。同時，美國獲批藥物的公司多樣化，從大型藥企如輝瑞、諾華，到生物技術公司如SpringWorks Therapeutics，反映了創新生態的活力。

3

中國創新崛起：

從跟跑到并跑 多點突破

2025年是中國小分子新藥研發的“豐收年”，全年獲批了36個小分子新藥，不僅數量上領先，更在創新質量上展現明顯提升。

在抗腫瘤藥物中，非小細胞肺癌和轉移性乳腺癌是重點，各有5個新藥獲批。例如，利厄替尼于1月14日獲批，是一款EGFR T790M抑制劑；枸櫞酸戈來雷塞于5月20日獲批，作為KRAS G12C抑制劑，為中國患者提供了針對晚期非小細胞肺癌的新選擇。乳腺癌領域，CDK4/6抑制劑密集獲批，如吡洛西利于5月13日獲批，來羅西利于5月27日獲批，顯示了本土企業在熱門靶點上的快速跟進。

值得一提的是，正大天晴的庫莫西利作為CDK2/4/6抑制劑，于12月9日獲批，是全球首創藥物，標志著中國在細胞周期調控領域的領先地位。

在多種實體瘤和血液瘤中，廣州必貝特醫藥的鹽酸伊吡諾司他于6月30日獲批用于彌漫性大B細胞淋巴瘤，作為全球首個Class I PI3K/HDAC雙靶點抑制劑，其臨床試驗客觀緩解率達54.6%，為中位生存期延長帶來希望。

抗感染領域，中國針對流感病毒推出多款首創藥物，如廣東眾生睿創的昂拉地韋于5月20日獲批，作為全球首個PB2抑制劑，可快速緩解癥狀；江西科睿藥業的瑪舒拉沙韋于3月25日獲批，作為PA抑制劑，全球排名第三。這些藥物不僅應對本土公共衛生需求，還具備全球競爭力。

自免領域也有進展，例如艾瑪昔替尼作為JAK1抑制劑，展示了高選擇性優勢。總體而言，中國新藥研發正從me-too向first-in-class轉變，政策支持和資本投入成效顯著，為全球醫藥創新注入了新動能。

4

氘代、雙靶點、RNA療法

“群星閃耀”

2025年獲批新藥中，多款藥物依托新興技術平臺實現改良或突破。海創藥業的氘恩扎魯胺通過氘代化學修飾，在保持藥效的同時顯著提升代謝穩定性與安全性，成為中國氘代藥物研發的代表作。

除伊呲諾司他外，恒瑞醫藥的澤美妥司他作為EZH2抑制劑，在外周T細胞淋巴瘤中表現出較高緩解率與持續應答，進一步驗證了表觀遺傳靶點在血液腫瘤中的治療價值。

核酸類藥物亦逐步落地，如用于血友病的siRNA藥物Fitusiran、用于高脂蛋白血癥的Plozasiran等，標志著RNA療法正在從小眾走向主流治療選擇。

5

2026年展望：

NDA儲備充足，多管線并進

截至2025年末，全球約有100個小分子藥物處于“NDA沖刺階段”，其中中國與美國分別占比50%與43%，顯示兩國在近期內仍將是新藥上市的主要引擎。從治療領域看，腫瘤、神經、代謝、感染等領域儲備豐富，合成多肽、核藥、分子膠、PROTACs等新興藥物形態逐步進入上市通道。

值得關注的潛力藥物包括輝瑞的PROTACs藥物Vepdegestrant、禮來的小分子GLP-1R激動劑奧洛列龍、百濟神州的BCL-2抑制劑索托克拉等，這些藥物如在2026年順利獲批，有望進一步重塑相關治療格局。

結 語

2025年全球小分子新藥的審批圖譜，清晰勾勒出中國在全球醫藥創新體系中地位的實質性提升。從數量領先到機制創新，從靶點跟隨到首創新藥，中國正逐步在多個疾病領域構建起具有國際競爭力的研發與上市能力。與此同時，美國在前沿靶點與新技術平臺上依然保持強勁活力，歐日印等地區亦在特色領域持續輸出創新。

未來，隨著多技術平臺并進、全球研發協作深化，小分子藥物研發將繼續向更精準、更安全、更多元的方向演進，為全球患者帶來更多突破性治療選擇。在這場靜默而深刻的創新競賽中，中國已然邁出從“制藥大國”向“制藥強國”轉型的關鍵一步。

參考資料：

1. 《2025全球首批新藥盤點（小分子藥物篇）》，藥渡咨詢，2025年12月

識別微信二維碼，添加抗體圈小編，符合條件者即可加入抗體圈微信群！

請注明：姓名+研究方向！

本公眾號所有轉載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯系(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀點，不代表本站立場。