國內首個“AI + RNA”小分子創新藥RTX-117獲批臨床，ReviR溪礫科技實現罕見病 CMT 首創新藥突破

近日，ReviR溪礫科技（下稱“ReviR”）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）核準簽發關于小分子管線 RTX-117 用于治療腓骨肌萎縮癥（CMT）的《藥物臨床試驗批準通知書》，將按計劃于2026年第一季度開啟 I 期臨床試驗。此次獲批標志著 ReviR 正式邁入臨床階段。RTX-117 是國內首款針對 CMT 的 1 類創新藥管線，也是 ReviR 與晶泰科技（2228.HK）深度合作、借助 AI+機器人輔助研發的一系列罕見病藥物管線中首個進入臨床的項目。此前，該管線已獲得美國 FDA 的 IND 批件與孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），可享受 FDA 優先審評審批與更長的海外市場獨占期。

在全球范圍內，腓骨肌萎縮癥（CMT）當前在研管線稀缺，更無獲批上市藥物，RTX-117為國內首款獲批進入臨床的腓骨肌萎縮癥（CMT） 1 類創新藥，代表了中國在 CMT療法全球研發中的突破性進展。該藥物為 ReviR 與晶泰科技深度合作成果，基于晶泰科技的 AI+機器人藥物研發平臺，與 ReviR自研的 VoyageR AI 和在 CMT 領域的長期研究與經驗積累，快速實現從算法設計到臨床轉化的突破，再次驗證了AI + RNA 調控路徑在加速罕見病等重要疾病的創新療法突破中的關鍵作用。ReviR專注于疾病機制的上游，通過小分子精準調控 RNA 表達，從分子源頭干預并阻斷病理進程，從而實現從“對癥治療”向“根源修飾”的跨越。公司與晶泰科技還有多個在研管線項目合作，有望系統攻克罕見病的全球性治療難題，為更多無藥可醫的患者帶來新的希望。

CMT 位列 2018 年國家衛健委公布的《第一批罕見病目錄》第17位，是一種進展性強、致殘性高的罕見病，全球患病率為 17.7~40/10 萬，患者總數超過 260 萬人，屬于罕見病中較為常見的疾病。據 IMARC Group 統計，2024 年全球七大主要市場（美國、歐盟四國、英國及日本）的CMT治療市場規模已達到 $10.13 億美元，預計將以 24.62% 的復合年均增長率（CAGR）在 2035 年激增至 $113.94億美元，展現出顯著的臨床需求與市場增長潛力。據中山大學公共衛生學院（深圳）2025 年最新調查，CMT 患者發病年齡中位數為 7.3歲，疾病發病年齡早、診斷周期長，且缺乏有效治療手段。疾病病癥常表現為腿部肌無力和肌萎縮，并伴隨骨骼畸形、疼痛、感覺減退、運動發育遲緩等癥狀。眾多患者因病致殘，僅能通過手術和康復訓練等方式緩解癥狀，存在巨大未被滿足的治療需求。

RTX-117精準靶向 CMT 致病的關鍵生理學機制，通過抑制異常激活的整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）通路，恢復 mRNA 的正常翻譯發揮療效。臨床前數據顯示，RTX-117不僅在分子層面顯著抑制了ISR，更在功能層面有效恢復了模型動物的運動能力。這一針對性治療藥物的開發，有望從 CMT 患者的疾病早期階段進行干預，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發生及發展，從而有效填補療法空白，有潛力成為同類第一/同類最佳的用藥選擇，加速上市并撬動巨大的藥物市場。

公開數據顯示，全球已發現的7000多種罕見病涉及 4 億患者，然而僅5%的疾病有明確治療方案，其中真正能從源頭修飾病程（Disease-modifying）的方案更是寥寥無幾。放眼全球，以歐美為代表的罕見病藥物市場展現出巨大的商業藍海，其完善的診斷體系與多元的支付機制驅動了萬億級規模的孤兒藥市場。相較之下，國內罕見病患者面臨著嚴峻的現實挑戰，進口藥物費用高、可及性低成為亟待攻克的社會痛點。RTX-117 在國內臨床的推進，有利于重塑罕見病治療的公平性，并在角逐全球高凈值市場中體現中國技術力量。

ReviR首席科學官（CSO）Paul August博士表示：“RTX-117是我們針對 CMT 的疾病機理所自主開發的小分子藥物，是將AI應用于藥物研發的重要實踐成果，當前已具備進入臨床試驗的充分條件。本次獲批臨床驗證了 ReviR 轉化研究方案的科學性，我們將如期進一步開發管線，推進罕見神經系統疾病療法的臨床突破。”

ReviR聯合創始人兼董事長李陽博士表示： “ReviR 聚焦無藥可治的患者群體與未被滿足的臨床需求，致力于利用 AI 、立足 RNA 功能，開辟創新治療范式。RTX-117 的臨床獲批，印證了 ReviR 與晶泰科技在‘AI + RNA’領域深度碰撞出的創新爆發力。這不僅是一條管線的突破，更是研發范式的升維。我們正以更快的速度，為 CMT 及更廣泛的患者帶來更有效、更易于獲取的治療選擇。”

晶泰科技董事局主席溫書豪博士表示："傳統藥物研發的經濟性瓶頸長期制約著罕見病治療的突破。AI驅動的精準藥物發現正在改變這一范式——RTX-117的臨床進展，再次驗證了晶泰平臺‘從算法到臨床’的快速轉化能力，以及 AI+RNA 的研發路徑在罕見病藥物研發中的巨大潛力。隨著數據與經驗的積累，AI模型的預測精度和管線產出率將持續提升，有望填補更多臨床空白，為患者、合作伙伴和投資人創造可持續的價值。"

當前ReviR布局的多條管線正有序推進，公司將持續以前沿療法和先進技術為發展基石，為缺乏有效療法的多種疾病患者開發新的治療手段與治愈希望。

關于ReviR Therapeutics（溪礫科技）

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術公司，致力于結合 AI 技術與 RNA 生物學，開發高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺 VoyageR 深厚的技術積淀，ReviR 已在神經系統疾病和自身免疫領域布局多條創新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮癥（CMT）的臨床試驗，并持續拓展新適應癥。

關于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學院的物理學家于 2015 年創立，是一個基于量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創新型研發平臺。公司采用基于量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能云計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式，為制藥及材料科學（包括農業技術、能源及新型化學品以及化妝品）等產業的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發解決方案及服務。

關于腓骨肌萎縮癥（CMT）

腓骨肌萎縮癥（CMT）是一組導致神經退化的遺傳性周圍神經病，2018年被國家衛健委列入《第一批罕見病目錄》。由于基因變異，患者支配運動和/或感覺的周圍神經受影響，造成四肢遠端進行性肌無力和萎縮以及感覺缺失，出現弓形足、脊柱側凸等骨骼畸形及步態異常、抓握困難等癥狀。目前，CMT尚無治療方法或治愈手段。

關于RTX-117

RTX-117 是ReviR溪礫科技自主研發的小分子藥物，為全球首個利用 AI 開發的腓骨肌萎縮癥（CMT）小分子療法，也是國內首款獲批臨床的CMT 1 類創新藥，以抑制整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）為核心機制，通過激活 eIF2B 恢復 mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達穩態，改善神經肌肉功能，當前正推進針對 CMT 的臨床試驗，新適應癥同步拓展中。

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