邁向新征程：威智醫(yī)藥正式啟動靶向基因與細(xì)胞治療前沿探索

在威智醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的征程中，持續(xù)創(chuàng)新升級和拓展科學(xué)邊界是企業(yè)保持長期生命力的關(guān)鍵。

懷著對生命的敬畏與求索精神，威智醫(yī)藥正式宣布，將在創(chuàng)新生物療法前沿領(lǐng)域啟動系統(tǒng)性探索，致力于在靶向基因治療、體內(nèi)（in vivo）細(xì)胞治療等新模態(tài)方向建立早期科學(xué)儲備。

此次探索的核心，是基于企業(yè)優(yōu)勢的MAP靶向分子設(shè)計和優(yōu)化能力，構(gòu)建的靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）技術(shù)平臺。該平臺旨在克服傳統(tǒng)遞送載體的局限，通過整合專有的可離子化脂質(zhì)與獨(dú)特的靶向微蛋白設(shè)計能力，以期開發(fā)出能夠更精準(zhǔn)抵達(dá)目標(biāo)細(xì)胞的下一代遞送系統(tǒng)。

基于這一平臺，企業(yè)的初期研究將重點(diǎn)關(guān)注兩個具有變革潛力的方向：

tLNP-mRNA技術(shù)：探索通過mRNA/cRNA在體內(nèi)直接生成治療性細(xì)胞（如in vivo CAR-T細(xì)胞）的可能性，為開發(fā)更便捷的細(xì)胞治療模式提供新思路。tLNP-mRNA技術(shù)將應(yīng)用于自身免疫疾病治療和腫瘤免疫治療等領(lǐng)域。

tLNP-siRNA技術(shù)：研究將其應(yīng)用于治療由特定基因驅(qū)動的疾病，拓展小核酸藥物的治療潛力。tLNP-siRNA技術(shù)旨在實(shí)現(xiàn)肝外組織的靶向遞送，在精準(zhǔn)狙擊傳統(tǒng)藥物難以觸及的致病基因，特別是在慢病管理、罕見病和基因相關(guān)疾病方面有巨大潛力。

威智醫(yī)藥清醒地認(rèn)識到，前沿探索充滿未知與挑戰(zhàn)。此次布局，是威智醫(yī)藥在“認(rèn)知與科學(xué)先行”戰(zhàn)略下的審慎邁步，標(biāo)志著對未來治療范式的積極關(guān)注與長遠(yuǎn)投入。企業(yè)將依托自身在CMC研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化方面的堅實(shí)體系，以科學(xué)、務(wù)實(shí)的態(tài)度，穩(wěn)步推進(jìn)這些新藥開發(fā)工作。

創(chuàng)新，是為了更美好的生活。威智醫(yī)藥將繼續(xù)以開放的心態(tài)和扎實(shí)的工作，在全球創(chuàng)新浪潮中，為未來的健康解決方案沉淀力量，蓄勢待發(fā)。