補體抑制劑治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）急性發作：首個全球多中心病例系列研究結果揭曉

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2026年2月11日，《Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflammation，N2》在線發表了題為“Complement Inhibition for Acute Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Attacks: Insights From an International Case Series”的研究成果。本研究由德國柏林夏里特醫學院的 Friedemann Paul 教授與北京天壇醫院/天津醫科大學總醫院神經科主任、歐洲科學院院士施福東教授共同組織，參加中心覆蓋全球的15家神經免疫中心。研究共同第一作者為來自維也納大學醫院Paulus Rommer和京津神經免疫中心蔣薇醫生。

結果顯示在NMOSD急性期使用補體抑制劑有可能突破自NMOSD被定義為獨立疾病20年以來，急性期治療方式陳舊和單一的現狀。研究者認為啟動快速起效的補體抑制劑治療，有望以最快速度、最大程度地保護患者的神經功能，為前瞻性臨床研究EASE-NMO（NCT07184840）奠定了基礎。目前，京津神經免疫中心牽頭的EASE-NMO多中心試驗入組已經接近尾聲。

研究背景：

NMOSD急性期治療亟待新方案

NMOSD是一種高致殘性自身免疫疾病，急性發作經常導致不可逆的神經功能損傷。目前急性期治療手段主要包括大劑量激素沖擊、丙種球蛋白、血漿置換/免疫吸附，存在激素沖擊治療應答比例低、丙球起效慢、血漿置換/免疫吸附有創且操作復雜等缺點。及時有效控制急性發作對于保護患者的神經結構和功能至關重要，同時也為疾病修正治療（DMTs）的實施搭建橋梁。出于這一迫切需求，研究人員已開始考慮使用起效迅速的免疫調節藥物。補體抑制劑（如依庫珠單抗）起效迅速，快速抑制補體活性，阻礙星形膠質細胞上膜攻擊復合物（MAC）形成，已批準經用于預防NMOSD患者復發，在免疫機制上符合急性期候選藥物。

核心發現：

急性期補體抑制治療

顯示良好療效與安全性

研究在2024.08-2025.02期間，共納入33例AQP4-IgG陽性NMOSD患者（平均年齡48.1歲；28名女性）在急性復發期間或復發后短期內（平均距癥狀出現20.1天；范圍2-62天）接受C5補體抑制劑治療（其中25例使用依庫珠單抗，8例使用瑞利珠單抗）。

根據擴展殘疾狀態量表（EDSS）評分評估，所有患者在接受治療后均實現臨床穩定，未出現繼續惡化，其中15例（45.5%）獲得良好恢復，11例（33.3%）中度恢復；早期治療（癥狀出現21天內）與更好預后相關；治療過程中未見嚴重感染或腦膜炎球菌感染事件，整體安全性可控。

研究意義：

為NMOSD急性期治療提供新證據

本研究首次在國際多中心層面獨立評估了補體抑制劑在急性期的應用潛力，為補體抑制劑用于NMOSD急性發作治療提供了系統的循證醫學證據，這對于當前急性期標準激素或血漿置換治療反應不佳的患者而言，意義重大。對補體抑制治療相較于傳統療法在真實世界中的獲益進行了評估。

圖1. 匯集國際智慧，破冰NMOSD等神經免疫疾病急性期治療

過去十年來，京津神經免疫中心在急性期治療策略及其優化方面開展了系統性探索（田德財等， PMID41153078），比較了免疫吸附、雙重血漿置換等療法的效果。自2019年起開始評估新型生物制劑——包括新生兒Fc受體（FcRn）抑制劑和補體抑制劑——在神經免疫疾病急性期的療效。團隊先后注冊并啟動了兩項臨床研究：FACT項目與EASE-NMO項目。其中EASE-NMO項目旨在評估依庫珠單抗治療NMOSD急性發作患者的有效性與安全性，是前瞻性、多中心、隨機對照臨床試驗（NCT07184840）。

由于針對NMOSD及其他神經免疫疾病急性期治療的臨床研究非常稀缺，相關研究設計缺乏可借鑒的國際范式，亦無公認的核心終點指標。更具挑戰性的是，急性期干預與觀察的時間窗口有限，通常僅為2至4周，在如此狹窄的窗口期內獲得明確且可靠的療效證據難度極大。為此，施福東院士及其課題組成員出訪多個國際中心，并邀請部分國際專注NMOSD臨床研究的學者來北京/天津共同討論研究方案（圖1），采用了最客觀、創新性的臨床指標，影像、神經電生理和體液標記物作為綜合的終點事件，有望成為該領域臨床研究的典范。目前, FACT入組達60%，EASE-NMO即將完成入組。該領域系列研究有望在未來提供更高等級的臨床證據，可能改變NMOSD急性期的治療格局。

共同第一作者

蔣薇

• 博士、天津總醫院神經科主治醫師、碩士生導師

• 博士期間在加拿大蒙克頓大學、新布倫瑞克醫學中心醫學獎學金資助下完成博士聯合培養，文章發表在PNAS、EMBO Mol Med、J Neuroinflammation、Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm等雜志

• 以項目負責人承擔國家自然科學基金青年項目、面上項目

• 目前主要承擔EASE-NMO臨床試驗執行以及多中心協調工作。

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