首款針對肺癌的吸入式基因療法進(jìn)入快速審批通道

來源：科技日報(bào)

記者：劉霞

據(jù)英國《新科學(xué)家》網(wǎng)站11日報(bào)道，全球首款針對肺癌的吸入式基因療法，在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出積極療效，已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定”，進(jìn)入快速審批通道，有望加速上市惠及患者。

圖片來源：攝圖網(wǎng)

美國克利夫蘭診所科學(xué)家近日在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了試驗(yàn)結(jié)果。該療法通過將免疫增強(qiáng)基因直接遞送至肺部細(xì)胞，激活局部抗腫瘤免疫反應(yīng)，從而縮小腫瘤或阻止其進(jìn)展，為晚期肺癌患者帶來新希望。

這一療法的獨(dú)特之處在于：采用經(jīng)改造的無害皰疹病毒作為載體，攜帶編碼白細(xì)胞介素-2和白細(xì)胞介素-12的基因，通過霧化吸入的方式送入肺部。這兩種天然存在于人體的蛋白能有效激發(fā)免疫系統(tǒng)攻擊癌細(xì)胞，但常被腫瘤微環(huán)境抑制耗竭。基因治療的目的，正是重啟這些免疫因子的生產(chǎn)，恢復(fù)機(jī)體的抗癌能力。

與傳統(tǒng)口服或靜脈給藥相比，吸入式給藥可將藥物精準(zhǔn)送達(dá)病灶部位。肺癌之所以成為最致命的疾病之一，一大原因在于口服或靜脈注射藥物很難到達(dá)肺部。

自2024年起，團(tuán)隊(duì)就在其他治療手段均已失效的重癥患者身上開展試驗(yàn)。結(jié)果顯示，在接受治療的11名患者中，3人腫瘤明顯縮小，5人病情穩(wěn)定、未見惡化。部分患者出現(xiàn)寒戰(zhàn)、嘔吐等輕微副作用，但無嚴(yán)重安全性問題報(bào)告。

目前該療法僅適用于肺部腫瘤，對已轉(zhuǎn)移至其他器官的病灶效果有限。鑒于此，團(tuán)隊(duì)正探索將其與免疫檢查點(diǎn)抑制劑及化療聯(lián)合使用，新一輪臨床試驗(yàn)計(jì)劃納入約250名患者。