美國醫生將產生多巴胺干細胞植入帕金森病患者體內，修復患者大腦

信息來源：https://www.sciencedaily.com/releases/2026/02/260219040820.htm

在南加州大學凱克醫學院的手術室里，一場名為"修復"的大膽實驗正在進行。醫生們在患者的頭顱上開了一個小孔，小心翼翼地將實驗室培育的干細胞注入大腦的基底神經節。這不是未來科幻小說的情節，而是正在發生的現實。美國食品藥品監督管理局已為這項試驗授予快速通道資格，意味著醫學界正在兌現一個承諾多年的夢想：用人造的、具有生產能力的細胞來修復帕金森病患者破損的大腦。

帕金森病是一個沉默的殺手，美國有超過100萬患者正在與之對抗。這種神經系統疾病的癥狀看似簡單：震顫、僵硬、運動遲緩。但背后的機制卻極為復雜。帕金森病的根本原因是大腦中產生多巴胺的神經元逐漸死亡，就像城市里的一座座發電廠慢慢熄燈，最終整個城市陷入黑暗。多巴胺不僅控制運動，還維持記憶、調節情緒，是人類正常生活的化學基礎。

目前的治療手段無法阻止這種衰退。藥物可以緩解癥狀，但無法逆轉進程。患者最終會陷入一個噩夢：身體逐漸被凍結，思維卻仍然清醒，困頓在一個越來越小的世界里。這種絕望的困局激勵了研究人員去尋求根本性的解決方案。南加州大學的神經外科醫生布萊恩·李和他的團隊提出了一個激進的想法：既然我們無法拯救死去的細胞，那為什么不直接植入新的、會產生多巴胺的細胞呢？

實驗室里的細胞革命

這項突破的關鍵在于一種被稱為誘導多能干細胞（iPSCs）的技術。相比傳統的胚胎干細胞，iPSCs有一個巨大優勢：它們來自成人的皮膚或血液細胞，通過特殊的重編程過程，這些普通的體細胞被激活為幾乎可以分化成任何類型細胞的狀態。換句話說，醫生可以從一個帕金森病患者身上采集皮膚細胞，送進實驗室，幾周后得到一種能夠產生多巴胺的神經元。這個過程看似像魔術，但它是真實的生物學。

Kenai Therapeutics公司開發的RNDP-001正是這種技術的最新成果。這款藥物含有數百萬個iPSC衍生的多巴胺祖細胞。與以往需要患者自身細胞的個性化治療不同，RNDP-001是一種"現成"的異體療法，意味著一套細胞培養系統可以為多個患者服務。這種方案的妙處在于，這些細胞可以被冷凍保存，然后運輸到世界各地，就像運送藥品一樣方便。

凱克醫學中心的神經科醫生Xenos Mason表示，這些重編程的細胞"可以可靠地成熟為產生多巴胺的腦細胞，并為啟動大腦多巴胺的產生提供最佳機會"。理論是清晰的：如果這些植入的細胞能夠存活并產生足夠的多巴胺，帕金森病的進展可能會減緩，甚至運動功能可能恢復。

謹慎的希望與未知的風險

這項試驗涉及12名中度至中重度帕金森病患者，代表了醫學歷史上的一個轉折點。手術本身雖然精密，但相對直接：在MRI引導下，醫生們通過一個微小的顱孔將細胞精確注入大腦。困難的部分不在手術本身，而在之后發生的一切。

患者將被密切監測12到15個月，關注癥狀是否改善，副作用是否出現。這些副作用可能包括過度運動（肌肉不自覺的異常動作）或感染。更長期的風險包括植入細胞是否可能發展成腫瘤，或者是否會引發免疫排異反應。這些都是未知的領域。研究人員計劃繼續跟蹤患者達五年，希望收集足夠的數據來證明這種方法的安全性和有效性。

布萊恩·李醫生的目標清晰而堅定："我們的最終目標是開創一種能夠修復患者運動功能并為他們提供更好生活質量的技術。"這不是修補癥狀的權宜之計，而是對帕金森病本身的宣戰。

值得注意的是，這項試驗雖然在美國進行，但并非孤立的努力。全球至少有16項臨床試驗正在推進iPSCs治療帕金森病的研究。日本厚生勞動省最近還批準了兩款基于iPSC的再生醫療產品上市，標志著這一領域正在從基礎研究跨越到臨床應用。

這是一個充滿希望但也充滿不確定性的時刻。如果成功，這種療法可能徹底改變神經退行性疾病的治療范式。但如果失敗，它也會給患者和醫學界敲響警鐘。無論哪種結果，這次勇敢的嘗試都標志著醫學向著修復而非僅僅緩解的方向邁出了關鍵一步。