讓陷入天價藥費困境的罕見病患者都能看到光

剛剛過去的新年，對悠悠（化名）一家是個難關，臘月二十七，悠悠在醫院輸了五小時的液，這一針又花費兩萬。整個春節，一家人四處奔波，籌集下一筆藥費。每個星期要花大半天時間在醫院里輸液，一次藥費兩萬多，每個月藥費10萬，一年藥費120萬，這是罕見病患兒悠悠面臨的日常。對普通工薪家庭而言，這是個無法承受的天文數字。

每年2月的最后一天是“國際罕見病日”，今年主題是“不止罕見”。目前，我國罕見病患者超2000萬，但實際可能有4000萬至8000萬患者受其困擾——罕見病的病種數量與患者規模，遠超公眾的固有認知。而像悠悠這樣陷入天價藥費困境的罕見病患者并不罕見，因為納入醫保報銷的罕見病用藥數量有限，有的用藥也未納入商保，患者只能自費，壓力可想而知。

悠悠是個典型案例。其患上的是“黏多糖貯積癥ⅣA型”的超罕見病，會引發骨骼、關節、眼、耳等多系統異常。全球目前首推的治療方案是使用特效藥“唯銘贊”的酶替代療法。然而，因為這個藥用的人太少，2024年5月退出了內地市場。雖然廣東新推出的“港澳藥械通”政策提供了一個新的用藥渠道，但一直為藥費托底的惠民保“穗歲康”，停止報銷藥費了。

由此看出，悠悠陷入“希望—失望—希望—失望”魔咒中。面對一年120萬元“天價”藥費，這個普通家庭顯然無法承受，只能爭取2026年穗歲康能將“唯銘贊”重新納入，然而，2026年已至，希望依舊渺茫。期盼廣州有關方面看到悠悠及其家庭的不幸，早日將“唯銘贊”重新納入穗歲康保障范圍，這既能給悠悠帶來希望之光，對穗歲康而言也是推廣良機。

“唯銘贊”沒有納入醫保目錄多少可以理解，因為“黏多糖貯積癥ⅣA型”病例太少，且該藥費用昂貴，對醫保基金是很大消耗，對普遍患者不公。但作為政府部門指導、廣州市民專屬的普惠型商業補充健康保險，穗歲康應該為悠悠這樣的患者提供保障。一來，廣州之前將“唯銘贊”納入穗歲康說明可行，后來停止報銷令人費解；二來，深圳惠民保可以報銷該藥。

既然深圳惠民保可以為“黏多糖貯積癥ⅣA型”患者排憂解難，相鄰不遠的廣州，其穗歲康應該也可以。關鍵是，決策穗歲康的廣州有關部門和相關保險公司，是否“算大賬”，是否愿意讓悠悠這樣的罕見病患者看到光？從經濟層面看，將“唯銘贊”納入穗歲康可能不劃算，但要意識到這對塑造穗歲康形象，對推廣穗歲康大有好處，那么就不能算小賬而是要算大賬。

各地除了用惠民保為罕見病患者兜底外，還應該圍繞罕見病患者探索更多保障措施。比如成立罕見病用藥基金，用來解決資金籌集、藥品研發、為患者提供資助等問題。最近，多位專家呼吁成立國家級罕見病基金，值得考慮。另外，廣東省、廣州市也可以考慮成立地方罕見病基金。目前，浙江、江蘇已經設立罕見病用藥保障專項基金，這值得更多省份和城市借鑒。

再如，未納入醫保目錄的罕見病藥品，能否納入大病保險，值得思考。目前，部分地方對未納入醫保目錄的罕見病藥品，實行大病保險“單行支付”，就值得推廣。眾所周知，罕見病因其極低的發病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發成本，一度是醫療領域“被遺忘的角落”。如今像悠悠這樣的超罕見病患者，即便人數再少，也不能被遺忘，政策層面要爭取兜住。