我國糖尿病治療領域取得重大突破，成果加速從實驗室走向病床

1型糖尿病患者是否能實現胰島功能重建與血糖自主調控？上海科研團隊研究成果開辟新路徑。

近日，一項由海軍軍醫大學第二附屬醫院（簡稱“上海長征醫院”）殷浩教授團隊聯合中國科學院分子細胞科學卓越創新中心（生物化學與細胞生物學研究所）程新教授團隊開展的糖尿病治療研究成果引發關注：團隊在國際上首次分別利用自體與異體干細胞來源的再生胰島微創移植，實現了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調控。相關研究發表于國際學術期刊《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》。

核心技術有何突破

我國目前有高達1.4億的糖尿病患者，其中1型糖尿病（Type 1 Diabetes，T1D）多發病于兒童及青少年。由于自身免疫紊亂、機體免疫系統異常攻擊并破壞胰島β細胞，導致胰島功能衰竭、胰島素分泌嚴重不足、血糖難以控制，長期以來被視作無法逆轉的慢性疾病。患者必須終身依賴胰島素注射與頻繁血糖監測，不僅承受長期治療的身心壓力，還可能引發腎臟衰竭、失明、心腦血管損傷、低血糖昏迷甚至死亡等嚴重并發癥，極大威脅生命健康。傳統的胰島移植雖有效，但受限于供體嚴重匱乏，無法惠及廣大患者。如何實現胰島組織的規模化再生，成為全球醫學界亟待攻克的“難題與夢想”。

3月9日下午舉行的成果發布會上，殷浩與程新科研團隊詳細介紹了這項原創性技術的核心。他們并非從傳統的“多能干細胞”開始漫長的分化誘導，而是另辟蹊徑，建立了一套全新的“基于內胚層干細胞的技術體系”。

研究團隊解釋，傳統方法從“多能干細胞（相當于樹根）”到形成“功能成熟的細胞或組織器官（開花結果）”，步驟復雜、周期長且易混入未分化細胞，存在安全隱患。而他們開發的“內胚層干細胞”技術，相當于直接從“樹干”的特定位置出發。這一新“起點”優勢明顯：分化方向明確，只朝胰腺、肝臟等目標細胞前進；分化步驟從十步精簡至兩步，生產時間從40天縮短至14天，效率極大提升；更重要的是，這種干細胞在體內不會無限增殖，從根本上解決了成瘤風險。

利用這項全球領先的“體外定向分化”技術，團隊成功構建了可用于治療胰島功能嚴重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”。

殷浩告訴第一財經記者，基于該自主知識產權開發的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗（IND）批件，是全球唯一同時獲批中、美兩國IND的再生胰島藥物。目前，臨床試驗正在嚴謹有序地開展，進展順利。“如果這個產品最后走通的話，它對于1型糖尿病患者是有普適性的。”

他對記者解釋，一個產品能夠在少量的患者當中治療甚至于治愈患者，再到最后的成藥，是需要一期期的臨床試驗去積累，確證安全和有效，未來還涉及是不是能夠大規模制備，去放大產能。此外還涉及價格，是不是能夠讓老百姓能夠用得起。“我們合作的技術，最核心的一個點就是基于內胚層干細胞的技術體系。所以制備的時間周期成本大概是目前美國技術的1/3左右。”

一排左一為殷浩，一排右一為程新。研究團隊供圖。

聚焦臨床重點

基于近二十年的基礎研究與臨床前探索，上海長征醫院器官移植中心于2021年7月成功開展了全球首例再生胰島移植治療嚴重2型糖尿病患者（2024年4月發表于Cell Discovery）。而此次發表的臨床研究，詳細記錄了該聯合團隊進一步治療3位1型糖尿病患者，臨床病例涵蓋了世界首例自體與中國首例異體再生胰島移植治療1型糖尿病，以及世界首例再生胰島移植治療兒童1型的情況，其中最長一例已實現臨床治愈超過26個月。

團隊首次在國際上證明了，無論是自體還是異體來源的再生胰島移植，均可在1型糖尿病患者中實現胰島功能重建、血糖自主調控與胰島素脫離，從而長期改善患者的血糖水平、有效避免并發癥的發生與進展。目前該療法需聯合使用免疫抑制治療，用于克服1型糖尿病的自身免疫復發等問題。

此次突破離不開基礎研究與臨床的深度融合。上海長征醫院與中國科學院分子細胞科學卓越創新中心建立了長達近二十年的緊密合作，形成了從“臨床痛點-基礎研究-臨床驗證-創新藥物轉化”的“雙向循環”機制。這一模式，推動了中國原創生物醫藥技術走向世界領先。聯合團隊表示，未來將把實驗室里的“探索與創新”最終轉化為惠及億萬糖尿病患者的“良藥和福音”。

不只是今天介紹的成果，錨定細胞與基因治療（CGT）這一未來產業前沿賽道，上海通過實施行動方案、布局專項、籌建市級重點實驗室及概念驗證平臺，為罕見病、血液病及神經系統疾病等領域的原始創新提供了堅實支撐。通過建設一批市級臨床醫學研究中心與重大專病庫，有效提升科研成果從“實驗室”走向“病床”的轉化效率。同時，從落實醫療領域擴大開放試點，將外商投資范圍延伸至干細胞與基因治療領域，到建立“一清單、兩優化、三聯動”的事前服務機制，再到構建覆蓋全生命周期的質量檢驗檢測體系，政策支持體系和創新生態正在不斷完善。

目前，上海聚焦張江細胞與基因產業園、浦江基因未來谷，集聚起超過200家CGT前沿技術企業，占據了全國相關上下游產業鏈的三分之一。“十四五”以來，上海已有5款CGT產品獲批上市，150多個在研項目進入臨床階段，多項關鍵指標位居全國前列。全球首個基因治療遺傳性耳聾、異體通用型免疫細胞治療自身免疫病等一系列重磅成果相繼涌現。