癌癥藥物加速審批：高昂醫療成本下的生存希望

美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的早期獲取新癌癥藥物，雖然為患者帶來了不同的好處，但卻讓醫療保險花費了數十億美元，研究表明 發表在 BMJ Medicine. 期刊上。

研究發現，從2012年到2020年，178,000名醫療保險受益者通過FDA的加速審批途徑獲得了癌癥藥物的早期使用。雖然這個途徑是為了讓患者更快地獲得有希望的治療，但這些藥物中不到一半后來被證實能幫助患者延長壽命。

主要發現：

• 生存獲益有限：只有45%的接受加速批準藥物的醫療保險受益者使用了最終改善生存的藥物。
• 增加的生命年數：早期獲得加速批準藥物為醫療保險受益者提供了估計76,000個額外的生命年。
• 收益集中：僅三種藥物——用于黑色素瘤和肺癌——占所有額外生命年數的三分之二以上。
• 成本高昂：醫療保險在早期獲取癌癥藥物上的支出比替代治療多出超過200億美元，平均每增加一年生命的花費為263,000美元。成本從黑色素瘤藥物每增加一年生命的花費為26,000美元，到某些乳腺癌藥物每增加一年生命的花費高達450萬美元。

倫敦經濟學院健康政策副教授、研究的主要作者Huseyin Naci說：“通過FDA的加速批準途徑，早期獲得新癌癥藥物可以拯救生命，但我們的發現表明，大多數藥物提供的生存益處微乎其微或根本沒有，同時給醫療保險帶來了巨額支出。這引發了一個重要問題：如何在快速獲得新治療和有效性確鑿證據之間找到平衡。”

FDA的加速途徑允許新藥基于中期措施進入市場，而不是等待整體生存等長期效果。制藥公司在初步批準后需要進行后續研究以確認益處，但這些研究并不總是能完成。從1992年到2020年，近一半通過該途徑獲得批準的藥物仍然缺乏這些后續研究。

約瑟夫·羅斯，耶魯大學醫學與公共衛生教授及該研究的共同作者，表示：“已獲批準使用的治療方法必須跟進測量整體生存率的試驗，然后再采取適當的監管措施。這將有助于把醫療保險資金引導到那些有臨床益處的治療上。”

安妮塔·瓦格納，哈佛醫學院人口醫學副教授及該研究的資深作者，補充道：“重要的是，FDA還應該明確傳達關于已加速批準藥物的不確定性。這將幫助臨床醫生和患者在做出重要健康決策時更有信息。”