兩款藥打進(jìn)日本，海和藥物提前布局兒童藥賽道

2026年全國兩會圓滿落幕，今年兩會上，生物醫(yī)藥首次列入“新興支柱產(chǎn)業(yè)”，并寫入政府工作報(bào)告，戰(zhàn)略地位定調(diào)空前。

數(shù)據(jù)顯示，2025年，中國累計(jì)獲批76款新藥，國內(nèi)企業(yè)對外授權(quán)總額達(dá)1300億美元，已然成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要策源地。2026年前兩個月，創(chuàng)新藥對外授權(quán)交易總金額已突破500億美元，超過2025年全年的三分之一，創(chuàng)新出海勢頭持續(xù)強(qiáng)勁。

中國藥企創(chuàng)新能力的跨越式提升，既得益于國家對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的持續(xù)大力扶持，也源于本土企業(yè)主動布局全球、深耕創(chuàng)新研發(fā)的不懈努力。早在2024年，當(dāng)多數(shù)中國藥企尚處于出海探索初期，以海和藥物為代表的創(chuàng)新藥企業(yè)就已經(jīng)在國際舞臺嶄露頭角。作為一家聚焦腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企業(yè)，海和藥物在細(xì)分領(lǐng)域已形成差異化競爭力，是國內(nèi)小分子創(chuàng)新藥賽道的領(lǐng)先者之一。今年在政策東風(fēng)的指引下，海和藥物又有了新的突破。

日本是全球第三大制藥市場，其藥品監(jiān)管體系以嚴(yán)格審慎著稱，能在日本獲批上市，是藥企研發(fā)實(shí)力與國際合規(guī)能力的重要印證。海和藥物正是首家成功叩開日本市場大門的國內(nèi)創(chuàng)新生物技術(shù)公司，且憑借扎實(shí)的自主創(chuàng)新與全球開發(fā)能力，接連實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品相繼落地。

2024年6月，海和自主研發(fā)的MET抑制劑谷美替尼片在日本上市，成為首款由中國企業(yè)自主開發(fā)和申請、獲批進(jìn)入日本市場的中國創(chuàng)新藥。2026年3月23日，其自主開發(fā)的PI3Kα選擇性抑制劑甲磺酸瑞索利塞片獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準(zhǔn)上市，用于治療化療后疾病進(jìn)展且攜帶PIK3CA基因突變的卵巢透明細(xì)胞癌（OCCC）。瑞索利塞是全球首個用于化療后疾病進(jìn)展OCCC的單藥靶向治療藥物，也是全球首個在日本獲批的PI3Kα選擇性抑制劑。

兩年兩款創(chuàng)新藥成功在海外上市，海和藥物以持續(xù)產(chǎn)出的創(chuàng)新成果，充分彰顯了其作為中國小分子創(chuàng)新藥標(biāo)桿企業(yè)的實(shí)力和堅(jiān)持出海的決心。

瑞索利塞打開想象空間

卵巢透明細(xì)胞癌（OCCC）是一種罕見且侵襲性強(qiáng)的上皮性卵巢癌亞型，約占所有卵巢癌的5%~25%，多見于亞洲人群。與常見的漿液性卵巢癌相比，OCCC具有獨(dú)特的分子特征，傳統(tǒng)治療手段療效有限，患者對鉑類化療的響應(yīng)率顯著更低，而且OCCC一旦復(fù)發(fā)，患者更是無標(biāo)準(zhǔn)治療方案。基因組研究表明，OCCC 存在高頻PIK3CA基因突變，是驅(qū)動腫瘤發(fā)生發(fā)展的關(guān)鍵機(jī)制之一。海和藥物的瑞索利塞正是瞄準(zhǔn)這一靶點(diǎn)，并率先取得突破，2025年6月，瑞索利塞獲得了厚生勞動省的孤兒藥認(rèn)定，3月23日，瑞索利塞順利在日本獲批上市，填補(bǔ)了PIK3CA基因突變卵巢透明細(xì)胞癌的臨床治療空白。瑞索利塞的全球主要研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院吳小華教授表示：此次獲批上市，既是對藥物臨床價(jià)值的肯定，更是以中國原研之力刷新 OCCC 治療格局，突顯了國產(chǎn)創(chuàng)新藥在全球的硬核實(shí)力。海和藥物已提前完成日本市場的商業(yè)化布局。去年10月，公司就瑞索利塞在日本的開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家許可合作。此前，谷美替尼在日本的商業(yè)化同樣通過這一模式落地，實(shí)現(xiàn)了從產(chǎn)品獲批到市場導(dǎo)入的快速銜接。

除OCCC外，海和藥物還針對另一臨床未滿足需求領(lǐng)域——PIK3CA相關(guān)過度生長譜（PROS）和PIK3CA相關(guān)脈管畸形（PRVM）適應(yīng)癥，展開國際化布局。

勇闖兒童藥研發(fā)深水區(qū)

PIK3CA基因體細(xì)胞突變可引發(fā)一系列罕見、嚴(yán)重的過度生長性疾病。其中，PROS（PIK3CA相關(guān)過度生長譜）患者常表現(xiàn)為單側(cè)軀體或肢體（手、腳、腿）異常粗大；部分患者因腦部過度生長引發(fā)癲癇、智力發(fā)育遲滯等嚴(yán)重癥狀。PRVM（PIK3CA相關(guān)脈管畸形）則以血管、淋巴管系統(tǒng)發(fā)育異常為主要特征，導(dǎo)致復(fù)雜脈管畸形。PROS和PRVM均多發(fā)于兒童,其中PROS被納入國家衛(wèi)健委《第二批罕見病目錄》。長期以來，患者缺乏有效的系統(tǒng)性治療方案，僅能依靠反復(fù)手術(shù)緩解癥狀，身心承受巨大痛苦。

海和藥物較早洞察到這一臨床高度未滿足需求，成為全球少數(shù)布局該領(lǐng)域的藥企。目前，瑞索利塞用于治療PROS/PRVM患者的II期關(guān)鍵注冊臨床研究，已在中日兩地同步推進(jìn)。

兒童藥物研發(fā)素來是行業(yè)“深水區(qū)”。患兒樣本量小、臨床試驗(yàn)門檻高、倫理要求嚴(yán)苛，研發(fā)挑戰(zhàn)遠(yuǎn)超成人藥。在這一領(lǐng)域前瞻布局的創(chuàng)新藥企屈指可數(shù)。海和藥物在兒童罕見病領(lǐng)域的攻堅(jiān)，也獲得了國家政策的有力支持。2025年5月，國家藥監(jiān)局藥審中心啟動“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）”，瑞索利塞憑借其獨(dú)特的治療價(jià)值獲邀加入“星光計(jì)劃”，有望借助政策支持加快臨床開發(fā)與審評審批，為填補(bǔ)兒童罕見病治療空白注入關(guān)鍵動力。

瑞索利塞入選“星光計(jì)劃”

圖源：國家藥監(jiān)局官網(wǎng)

2026年1月，新版《藥品管理法實(shí)施條例》也正式落地，規(guī)定兒童用藥最高可享2年市場獨(dú)占期，罕見病藥物最長可達(dá)7年。

今年全國兩會期間，代表委員也在為兒童用藥、罕見病用藥保障建言獻(xiàn)策，全國政協(xié)委員丁列明呼吁：希望加快建立罕見病用藥、兒童用藥“專項(xiàng)通道”，推動“上市即準(zhǔn)入”，及時(shí)以適宜價(jià)格納入醫(yī)保，早日惠及患者。

正是有了政策的強(qiáng)大助推，海和藥物在兒童藥、罕見病藥開發(fā)這條路走得才不孤單，而且越來越有干勁。

結(jié)尾：

中國創(chuàng)新藥正從“跟跑”走向“并跑”，甚至在某些細(xì)分領(lǐng)域開始“領(lǐng)跑”。從本土獲批到兩次叩開日本市場，從填補(bǔ)國內(nèi)空白到參與全球定價(jià)，海和藥物的每一步都在驗(yàn)證一件事：中國藥企的競爭力，已經(jīng)從成本優(yōu)勢轉(zhuǎn)向創(chuàng)新優(yōu)勢。

當(dāng)越來越多像“海和”這樣的公司站上全球牌桌，中國創(chuàng)新藥的下一程，才真正開始。

撰稿丨李傲

編輯丨江蕓 賈亭

運(yùn)營｜李木子