全球首批iPSC療法！7人臨床獲批上市？抗衰行業大洗牌...

如果一款新藥只在7個人身上試過，你敢用嗎？

在大多數國家，這幾乎是不可能發生的事情。但在日本，可能真的要實現了。

近日，日本厚生勞動省的專家委員會對兩款由誘導多能干細胞（iPSC）制成的再生醫學療法給予“有條件且有時限批準”。其中一款是針對帕金森病的Amchepry，另一款是治療嚴重心力衰竭的ReHeart[1]。

圖注：Nature官網發布日本首批iPSC療法新聞

按照當前監管流程，這兩款療法最早可能在今年3月獲批，成為全球首批進入有條件商業化應用階段的iPSC療法。這為人類臨床提供了首批觀察窗口，旨在探索經重編程“重置狀態”后的細胞，在人體內實現安全整合與功能修復的真實可能性

但圍繞它們的爭議也隨之而來。公開信息顯示，Amchepry 的臨床試驗僅納入7名患者，而ReHear的試驗規模也只有8人[2]。在樣本量如此有限、療效證據尚需長期驗證的情況下，這種“先上市、再繼續驗證”的審批路徑，引發了科學界關于“安全性與有效性是否被速度綁架”的激烈討論。

圖注：:兩款藥物信息

站在再生醫學走向臨床現實的關鍵節點，我們不妨暫時放下那些過于樂觀或悲觀的判斷，通過以下五個靈魂拷問，抽絲剝繭，重新審視這場iPSC浪潮。

Q

拷問一：頭頂“諾獎”光環的iPSC，是重塑生命的科學奇跡，還是尚未馴服的醫學野獸？

自2006年日本科學家山中伸彌通過四個轉錄因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，也被稱為“山中因子”）將成年體細胞“重置”至多能狀態，并于2012斬獲諾獎以來，iPSC（誘導多能干細胞）能逆轉細胞命運的故事，早已被大家耳熟能詳[3]。

圖注：iPS細胞生成路徑，從體細胞經重編程獲得多能性，與胚胎干細胞和成體干細胞路徑對比[4]

但問題在于，可以被逆轉并不等于可以被精準控制。真正阻礙iPSC走向臨床的，從來不是“能不能分化”，而是三個更現實的問題：

圖源：京都大學ips細胞研究所

1、分化的可控性問題

在體外誘導分化過程中，哪怕只有極少量未完全分化的細胞殘留，都可能在體內持續增殖，最終演變為畸胎瘤[5]。這種風險，不是概率低就可以忽略，一旦發生后果嚴重。

2、功能整合問題

即便成功分化為目標細胞，這些“人工生成”的細胞，是否能夠與原有組織建立有效連接，仍存在較大不確定性[6]。例如神經細胞是否能建立有效突觸連接，心肌細胞是否能與原有心臟節律同步，這些都遠比“長出來”更難[7]。

3、長期安全性的不確定性

iPSC本質上經歷了大規模表觀遺傳重編程，這種“重置”是否會在數年后帶來基因表達失控、免疫異常甚至腫瘤風險，目前仍缺乏長期隨訪數據[8]。

Q

拷問二：監管“超速”放行，是盲目護犢，還是另有原因？

既然iPSC技術誕生于日本，它自然被日本視為少有的、絕對領先的原生創新與國家驕傲。

盡管極小的臨床樣本量引發了學界對于監管“寬松化”的爭議。但拉長視角，這絕非一拍腦門的放水，而是日本歷經十余年，試圖打破臨床轉化常規路徑、為再生醫學產業構建“先發優勢”的一次激進嘗試

早在2010年，日本京都大學成立了iPS細胞研究與應用中心（CiRA），專門從事iPSC相關的基礎研究與臨床轉化[9]。

圖注：2010年日本成立iPS細胞研究與應用中心（CiRA）

同時，日本政府通過專項資金推動建立了臨床級iPSC細胞庫，儲存來自不同供體的多能干細胞，以期在未來大規模臨床應用時，能夠降低異體移植的免疫排斥反應和制備成本。

圖注：iPS細胞庫存作業流程

法規方面，日本于2014年實施了《再生醫療安全性確保法》及修訂后的《藥機法》，專門為再生醫療產品設立了“附條件期限批準制度”。該制度允許在確認產品安全性且具有預測療效的前提下，先期批準上市，并在規定期限（通常為7年）內收集真實世界數據以確認最終療效，否則撤銷許可[10]。

相比之下，中國的監管思路正在走向另一種平衡。

2025年發布、將于2026年5月實施的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（818號令），將干細胞及相關前沿技術明確納入臨床研究與轉化應用的統一框架之中：相關項目需在具備資質的醫療機構內開展，接受倫理審查與備案管理，并明確禁止在臨床研究階段向受試者收取費用[11]。

圖注：《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》自2026年5月1日起施行。

如果說日本是在可控風險下提前進入應用，那么中國更接近于在嚴格邊界內延后放行。前者將不確定性部分留給市場與真實世界數據，后者則盡量在進入市場之前完成證據積累。

時光派

聚集全球前沿、全面、專業長壽資訊

3302篇原創內容

Q

拷問三：兩款破格上市的新藥，是絕境中的救命稻草，還是一紙監管賭約？

正是得益于上述長達十余年的基礎研究與政策鋪墊，Amchepri和ReHeart這兩款療法，才得以憑借7人、8人的微小樣本量“火速”破格撞線。但從實驗室走向手術臺，還需面對冷酷的科學審視。

事實上，這兩款療法并不是簡單的“溫水吞服”。Amchepry需要在患者的大腦中，通過立體定向手術直接注射誘導分化后的神經前體細胞；ReHeart則涉及更復雜的開胸手術，將直徑4至5厘米、厚度0.1毫米的iPSC衍生心肌組織直接敷貼在受損的心臟表面。

圖注：直徑4至5厘米、厚度0.1毫米的 ReHeart 貼片，含有由iPS 細胞制成的心肌細胞，可以發育成幾乎所有組織，貼在患者心臟上后可以恢復心臟功能

但這種高侵入性的外科干預，本身就是療效評價中不可忽視的干擾變量。在現代臨床醫學的評價體系中，復雜手術產生的“安慰劑效應”是一個客觀存在的科學難題，患者對前沿療法抱有的極高期望，可能誘發癥狀的暫時性緩解。

在Amchepry的7名受試者中，確實有4人觀察到了癥狀緩解。但在缺乏“假手術（Sham surgery，即只在頭骨上打孔但不注入細胞）”作為對照組的情況下，這究竟是因為iPSC衍生的細胞真正存活并重建了神經網絡，還是因為這4名患者強烈的心理暗示作用？

目前暫無任何統計學上的確切答案。

Q

拷問四：全球超115項臨床試驗同步推進，面對百億美元的未來市場，中國本土企業身位幾何？

日本此次的新藥獲批，只是全球干細胞商業化進程中的一個縮影。事實上，隨著技術壁壘的逐步突破，整個產業正進入穩健擴張期。

據Future Market Insights（FMI，2026年2月最新報告）預測，全球干細胞療法市場規模將從2026年的201億美元增長至2036年的452億美元（CAGR 8.4%）[12]。面對這一百億美元級的巨大臨床需求，各國研發步伐明顯提速。

圖注：干細胞療法市場規模、市場預測與展望

從客觀數據來看：截至2024年，全球已有115項多能干細胞（hPSC&ipsc）療法臨床試驗獲得監管機構批準。其中，美國以38%的占比處于領先地位，中國以15%緊隨其后位列第二，日本占12%[13]。

圖注：各國家hPSC&ipsc試驗分布

在具體適應癥上，各國也呈現出多線并進的態勢。除了日本此次獲批的心衰和帕金森療法，美國正試圖在糖尿病領域實現突破，如：跨國巨頭Vertex（福泰制藥）研發的干細胞胰島療法Zimislecel，預計將于2026年遞交美歐上市申請。

在這一賽道上，中國本土的產學研力量也展現出了不俗的競爭力。

我國允許具備條件的醫療機構開展研究者發起的臨床研究（IIT）。企業與醫院合作，能較早在小樣本患者身上獲取干細胞的安全性與初步療效數據，從而縮短前期轉化周期。

圖注：全球的基因編輯法規正在演變。以下基因編輯指數評級代表基因編輯法規的現狀，隨著新法規的通過將不斷更新[10]。

2024年上海長征醫院團隊、天津市第一中心醫院與北大聯合團隊先后在國際期刊發表研究，利用自體iPSC技術，在全球范圍內率先實現了對嚴重1型和2型糖尿病患者的“功能性治愈”。

此外，國內已形成京津冀、長三角、珠三角等核心產業帶。以部分頭部企業為例：艾爾普再生醫學（國內iPSC領域先行者）不僅在推進心衰產品，其研發的首個視網膜細胞治療產品也已獲批臨床試驗，試圖攻克致盲性眼病；士澤生物正深耕帕金森等神經退行性疾病；霍德生物則聚焦于缺血性腦卒中。

時光派

聚集全球前沿、全面、專業長壽資訊

3302篇原創內容

Q

拷問五：從疾病治療到衰老干預，重編程技術會被資本強行套上“長生不老”的光環嗎？

如果說修復受損的臟器是再生醫學的“當下”，那么利用重編程技術去挑戰衰老，則是這場技術浪潮中最具野心的未來。

日本對iPSC臨床安全性的初步探索，無形中為更前沿的抗衰研究提供了邏輯支撐：既然全重編程后的細胞在人體內整合是初步可行的，那么在保留細胞原身份的基礎上，僅選擇性重置衰老標記的“部分重編程”，是否具備了更高的現實可行性？

：全球首個“逆轉衰老”療法獲批臨床！細胞狀態重置逆轉生命時鐘，資本60億押注，普通人還要等多久？

目前，包括由亞馬遜創始人貝索斯重金押注、融資金額超30億美元的Altos Labs，以及由OpenAI CEO Sam Altman 投資的Retro Biosciences等硅谷明星公司，都在這一領域投入巨資。它們試圖通過脂質納米顆粒或小分子藥物，在不改變細胞原有類型的情況下，短暫且精準地激活重編程通路，從而逆轉細胞的衰老狀態。

圖注：Retro公司官網展示的研發管線

此外，2026年全球首個部分重編程人體試驗（Life Biosciences的ER-100）即將啟動，針對年齡相關眼部疾病（青光眼等），并與新加坡SingHealth Duke-NUS研究所合作開展，展現了眼部抗衰的實際潛力。

圖注：Life Biosciences宣布FDA批準ER-100用于視神經病變的IND申請。

若技術成立，重編程將從“治病工具”升級為“干預衰老平臺”。

然而，生物學硬約束無法回避：重編程能力越強，致瘤風險越高。在風險徹底清除前，任何“長生不老”的躍進，都必須接受最嚴苛的科學驗證與倫理約束，回歸科學常識、回歸臨床證據，或許才是這場萬億級再生醫學競賽中，唯一穩健的路徑。