北京
Stealth BioTherapeutics宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已對Forzinity（elamipretide HCl）授予加速批準，標志著其成為巴特綜合癥的首個獲批療法。這種極為罕見的遺傳性線粒體疾病主要影響男性，主要表現為嚴重的心力衰竭、肌肉無力和疲勞。這種疾病通常會導致早逝，而幸存者往往面臨著顯著的健康挑戰。
Forzinity以每日一次的皮下注射方式進行給藥，已獲準用于體重至少30公斤（約66磅）的成人和兒童患者。FDA的決定是基于臨床證據，顯示膝部肌肉力量的改善，這被認為是合理地預測更廣泛功能益處的標志，比如增強活動能力和減少疲勞。該批準是通過FDA的加速批準途徑授予的，這一途徑允許對治療嚴重疾病并滿足未滿足醫療需求的藥物進行更早的批準。
作為加速批準的一部分，Stealth BioTherapeutics 需要進行一項上市后研究，以確認 Forzinity 的臨床效果。如果確認試驗未能證實該藥物的有效性，FDA 可能會撤銷市場批準。該公司表示將繼續為體重低于 30 公斤的兒童提供擴展使用，前提是這些兒童目前正在接受治療或需要緊急使用該藥，同時與 FDA 合作，收集所需數據，以便將適應癥擴展到包括這些兒童。
巴斯綜合癥是一種超罕見的遺傳線粒體疾病，導致運動耐受力差、肌肉無力、極度疲勞、心力衰竭、反復感染和生長遲緩。這種疾病會導致預期壽命縮短，85%的患者在五歲之前就會早逝。巴斯綜合癥主要影響男性，估計全球每100萬人中有一人受到影響，在美國大約有150名患者。
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