上海
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專家共識劃重點，阿夫凱泰成為癥狀性oHCM患者治療選擇的背后邏輯。
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的或原因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，以左心室受累常見[1]。HCM按左室流出道壓力階差分為梗阻性（靜息/隱匿）和非梗阻性兩類[1，2]。HCM治療目標是緩解癥狀，改善心功能并降低猝死、心衰及心律失常風險。但長期以來治療手段以緩解癥狀為主，難以從根本上糾正疾病的核心病理機制。隨著心肌肌球蛋白抑制劑（CMIs）的問世，HCM治療迎來從“對癥”向“對因”轉變的里程碑式突破。其中，阿夫凱泰（aficamten）作為第二代CMIs，憑借其獨特的分子設計、優化的藥動學特性和堅實的循證證據[2-5]，正在成為臨床實踐中備受關注的新選擇。本文結合最新發布的《心肌肌球蛋白抑制劑藥物治療專家共識》[2]，系統解讀阿夫凱泰的作用機制、臨床優勢及應用要點。
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