北京
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羅納治療公司已向澳大利亞人類研究倫理委員會提交了RN3161的新藥臨床試驗申請（IND）。RN3161是一種GalNAc結合的小干擾RNA（siRNA），旨在靶向INHBE基因，用于治療超重和肥胖的成年人。該公司表示，INHBE在肝臟中產生Activin E，調節脂肪代謝，INHBE的基因變異與更理想的脂肪分布、更好的膽固醇水平，以及較低的2型糖尿病和心臟病風險有關。
該公司聲稱，在非人類靈長類動物中，使用單次低劑量實現了超過90%的INHBE信使RNA敲低。該化合物經過化學修飾和優化遞送，以減少脫靶效應。羅納治療公司表示，RN3161具有持久的基因沉默特性，支持每六到十二個月給藥一次，這可能有助于提高依從性和維持體重。
RN3161是Rona通過其GAIA
平臺開發的第四個臨床候選藥物，該平臺專注于RNA干擾療法。公司表示，這個里程碑顯示了他們在推動肥胖和其他心代謝疾病的治療進展。
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