新質(zhì)生產(chǎn)力開啟生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新紀(jì)元

全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)價值鏈正經(jīng)歷新質(zhì)生產(chǎn)力驅(qū)動的范式重構(gòu)。這場變革的核心動力，源于對產(chǎn)業(yè)根本命題的持續(xù)探索：如何提升疾病預(yù)防、診斷與治療的安全性與有效性，以切實(shí)改善人類健康結(jié)局。

以人工智能（AI）與高性能計(jì)算為代表的新型生產(chǎn)工具，與多模態(tài)數(shù)據(jù)這一新型生產(chǎn)要素的融合，為回答上述命題提供了前所未有的技術(shù)可能。然而，這些顛覆性技術(shù)能否真正轉(zhuǎn)化為人類福祉，其價值必須通過一個終極判準(zhǔn)：是否能在現(xiàn)實(shí)中系統(tǒng)性地提升診療方案的安全性與有效性，并最終轉(zhuǎn)化為患者明確的健康獲益。這構(gòu)成了所有技術(shù)進(jìn)步與產(chǎn)業(yè)活動必須錨定的價值基石，也是驅(qū)動產(chǎn)業(yè)范式演進(jìn)的根本邏輯。

這一校準(zhǔn)過程正推動生命科學(xué)領(lǐng)域迎來深刻的認(rèn)知革命。一方面，單細(xì)胞測序、空間組學(xué)等高精度觀測技術(shù)，以前所未有的分辨率揭示了生命系統(tǒng)高度復(fù)雜的調(diào)控網(wǎng)絡(luò)與顯著的個體差異；另一方面，合成生物學(xué)、基因編輯等精準(zhǔn)干預(yù)工具，使人類得以可編程的方式探究并改造生命過程。傳統(tǒng)以線性遞進(jìn)、大量試錯為特征的研發(fā)范式，在此雙重背景下已顯力不從心。

因此，新質(zhì)生產(chǎn)力在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的核心體現(xiàn)，在于驅(qū)動全鏈條的深刻重塑。其目標(biāo)是，在深刻理解生命復(fù)雜性的基礎(chǔ)上，構(gòu)建更高效、更精準(zhǔn)的現(xiàn)代生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)體系，為提升人民健康水平提供可靠支撐。在這一體系中，藥物與診療技術(shù)正演化為探究生命系統(tǒng)的精密探針，研發(fā)過程則轉(zhuǎn)型為一個以數(shù)據(jù)與模型驅(qū)動、緊密圍繞安全性與有效性雙重證據(jù)生成而展開的“假設(shè)—驗(yàn)證—認(rèn)知迭代”高速科學(xué)循環(huán)。未來產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者，將是那些能夠?qū)⒖茖W(xué)前沿洞見、真實(shí)臨床需求與數(shù)據(jù)智能深度融合，并能在群體統(tǒng)計(jì)證據(jù)與個體精準(zhǔn)療效之間構(gòu)建起可解釋、可驗(yàn)證橋梁的領(lǐng)軍企業(yè)與生態(tài)型組織。本文旨在解析這一變革邏輯，評估其對全球及中國產(chǎn)業(yè)格局的影響，并為產(chǎn)業(yè)如何駕馭這場深刻變革，成功邁向以規(guī)模化的個性化制造為基石、以全生命周期健康服務(wù)為導(dǎo)向的新范式，提供系統(tǒng)性戰(zhàn)略思考。

圖/中經(jīng)視覺

人工智能賦能：從輔助工具到創(chuàng)新引擎

人工智能在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的應(yīng)用，正從工具層面深入到認(rèn)知層面，通過三種核心能力驅(qū)動全價值鏈變革。

在分析洞察維度，人工智能的核心能力在于從高維、多模態(tài)的生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)中提取確定性規(guī)律與關(guān)聯(lián)，為決策提供證據(jù)基礎(chǔ)。例如，在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)中，AI通過整合基因組、蛋白質(zhì)組等數(shù)據(jù)，構(gòu)建疾病關(guān)聯(lián)網(wǎng)絡(luò)，識別潛在干預(yù)靶點(diǎn)；在臨床開發(fā)中，分析真實(shí)世界數(shù)據(jù)以優(yōu)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)或預(yù)測結(jié)局；在智能制造中，處理生產(chǎn)流程數(shù)據(jù)以實(shí)現(xiàn)實(shí)時質(zhì)量控制與工藝優(yōu)化。清華大學(xué)DrugCLIP平臺完成的海量分子虛擬篩選，正是這種深度分析能力的體現(xiàn)。

在感知與推理維度，人工智能的核心能力在于理解復(fù)雜上下文、識別深層模式并進(jìn)行邏輯推斷，以實(shí)現(xiàn)對生命系統(tǒng)和診療場景的智能化解讀與決策輔助。例如，AI模型通過“閱讀”醫(yī)學(xué)影像、病理切片和電子病歷，輔助完成疾病診斷與分型；通過整合基因組、臨床表型等多維度信息，推理患者對特定藥物的潛在反應(yīng)，為個體化用藥提供核心依據(jù)。

在生成與創(chuàng)造維度，人工智能的核心能力在于基于學(xué)習(xí)到的規(guī)律與約束，主動設(shè)計(jì)出前所未有的、符合特定目標(biāo)的全新實(shí)體或方案。最具代表性的是生成式AI在藥物設(shè)計(jì)中的應(yīng)用：可根據(jù)靶點(diǎn)蛋白結(jié)構(gòu)，從頭生成具有理想結(jié)合特性、類藥性且合成可行的全新分子結(jié)構(gòu)，極大拓展了可探索的化學(xué)空間。默沙東與Variational AI的合作、中國科學(xué)院團(tuán)隊(duì)在新型酶挖掘中的應(yīng)用，均屬此范疇。尤為重要的是，這一維度正催生數(shù)字孿生等顛覆性工具。通過整合患者的個體多組學(xué)數(shù)據(jù)、生理參數(shù)與疾病模型，AI能夠構(gòu)建虛擬的“患者數(shù)字孿生”，在計(jì)算機(jī)中模擬疾病進(jìn)程、測試不同治療方案的可能效果與風(fēng)險，從而為每位患者生成和優(yōu)化高度個性化的治療與管理方案。這標(biāo)志著個性化醫(yī)療從基于群體統(tǒng)計(jì)的分類精準(zhǔn)，邁向基于個體仿真的動態(tài)精準(zhǔn)。

這三個維度共同構(gòu)成一個逐層遞進(jìn)、循環(huán)增強(qiáng)的賦能體系，其本質(zhì)是“假設(shè)—驗(yàn)證—認(rèn)知迭代”科學(xué)循環(huán)的技術(shù)實(shí)現(xiàn)：通過分析數(shù)據(jù)形成假設(shè)，通過感知與推理進(jìn)行驗(yàn)證與洞察，最終通過生成與創(chuàng)造輸出新分子、新方案乃至新的個體化治療模型，并持續(xù)產(chǎn)生反饋數(shù)據(jù)。這一閉環(huán)，正是人工智能驅(qū)動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)認(rèn)知與證據(jù)生成效率革命、邁向規(guī)模化個性化服務(wù)的技術(shù)基礎(chǔ)。

在全球范圍內(nèi)，人工智能與生物醫(yī)藥的融合正催生特征鮮明、底層邏輯各異的競爭范式。這場競爭的核心，不僅在于技術(shù)本身，更在于何種體系能更高效、更可靠地生成安全性與有效性證據(jù)，并最終將其轉(zhuǎn)化為可及的健康價值。

美國采取市場驅(qū)動與監(jiān)管適配并行的發(fā)展模式。一方面，成熟的風(fēng)險投資與初創(chuàng)生態(tài)為原始創(chuàng)新提供資本；另一方面，美國食品和藥物管理局（FDA）正從傳統(tǒng)的審評主體，逐步向主動應(yīng)用AI技術(shù)、前瞻性構(gòu)建監(jiān)管規(guī)則的引導(dǎo)者轉(zhuǎn)變。其核心舉措包括：在全機(jī)構(gòu)內(nèi)部署AI審評工具以提升自身效率；發(fā)布基于風(fēng)險的AI模型評估框架草案，為高風(fēng)險應(yīng)用設(shè)規(guī)，同時對低風(fēng)險健康管理工具予以豁免；積極探索以計(jì)算模型替代部分動物試驗(yàn)的新型證據(jù)體系。2026年初，F(xiàn)DA與歐洲藥品管理局（EMA）聯(lián)合發(fā)布人工智能藥物開發(fā)指導(dǎo)原則，標(biāo)志著其正從推動單邊創(chuàng)新走向參與構(gòu)建全球監(jiān)管共識的前沿。

歐盟確立規(guī)則先行、倫理優(yōu)先的治理導(dǎo)向，在統(tǒng)一法規(guī)框架下平衡創(chuàng)新發(fā)展與風(fēng)險防控。其核心法規(guī)《人工智能法案》將多數(shù)醫(yī)療AI系統(tǒng)列為“高風(fēng)險”，設(shè)定貫穿產(chǎn)品全生命周期的嚴(yán)格合規(guī)義務(wù)。為回應(yīng)產(chǎn)業(yè)對靈活性的訴求，歐盟通過“數(shù)字一攬子”修訂提案等機(jī)制進(jìn)行動態(tài)校準(zhǔn)，例如為部分合規(guī)要求設(shè)置緩沖期、探索上市前真實(shí)世界測試路徑。這一剛性框架下的柔性調(diào)整，旨在降低合規(guī)成本的同時，守牢以公民權(quán)利和數(shù)據(jù)隱私為核心的安全倫理底線。配合“地平線歐洲”科研計(jì)劃及EMA的數(shù)據(jù)與AI戰(zhàn)略，歐盟試圖構(gòu)建一個安全、可信且具有內(nèi)部凝聚力的單一市場創(chuàng)新生態(tài)。

我國正通過系統(tǒng)性的頂層設(shè)計(jì)，為產(chǎn)業(yè)生態(tài)的轉(zhuǎn)型升級進(jìn)行整體謀劃與布局。其戰(zhàn)略不僅關(guān)注單一技術(shù)突破，更著眼于構(gòu)建支撐產(chǎn)業(yè)范式躍遷的體系化能力。2025年出臺的《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型實(shí)施方案（2025—2030年）》（以下簡稱《方案》），是這一系統(tǒng)布局的關(guān)鍵指導(dǎo)文件，從技術(shù)底座、場景落地、生態(tài)協(xié)同與規(guī)則構(gòu)建四個維度，明確了發(fā)展路徑與重點(diǎn)任務(wù)。

在此藍(lán)圖指引下，產(chǎn)業(yè)實(shí)踐迅速跟進(jìn)。例如，國藥集團(tuán)中國生物構(gòu)建了“算力底座+AI模型+實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證”三位一體的mRNA藥物研發(fā)平臺；騰訊健康與瑞金醫(yī)院共建“AI+數(shù)字健康科技中試平臺”，旨在形成“臨床需求牽引—數(shù)據(jù)智能驅(qū)動—成果快速轉(zhuǎn)化”的創(chuàng)新閉環(huán)；和鉑醫(yī)藥則通過其AI平臺實(shí)現(xiàn)了抗體發(fā)現(xiàn)的端到端閉環(huán)，將命中靶點(diǎn)的抗體設(shè)計(jì)成功率顯著提升。這些案例共同勾勒出中國數(shù)據(jù)驅(qū)動研發(fā)、AI賦能全程的產(chǎn)業(yè)升級路徑。

數(shù)據(jù)生產(chǎn)要素：全球競逐的戰(zhàn)略資源

當(dāng)前，高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化、可計(jì)算生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的相對匱乏，是AI實(shí)現(xiàn)其臨床轉(zhuǎn)化價值的首要瓶頸。數(shù)據(jù)孤島、標(biāo)準(zhǔn)不一與樣本偏差等問題，不僅限制模型的泛化能力，更深層地阻礙跨機(jī)構(gòu)、跨人群可驗(yàn)證證據(jù)的持續(xù)生成與高效匯集。系統(tǒng)化構(gòu)建與管理獨(dú)特、連續(xù)、多模態(tài)（如基因組、影像組、臨床表型組）的數(shù)據(jù)資產(chǎn)，其戰(zhàn)略意義遠(yuǎn)超訓(xùn)練單一模型——它關(guān)乎能否在復(fù)雜的生命系統(tǒng)中，持續(xù)積累可復(fù)現(xiàn)、可審計(jì)的科學(xué)認(rèn)知，從而系統(tǒng)性降低研發(fā)的不確定性。這已成為企業(yè)構(gòu)建技術(shù)護(hù)城河與國家塑造產(chǎn)業(yè)競爭優(yōu)勢的焦點(diǎn)。

當(dāng)前，主要經(jīng)濟(jì)體依據(jù)其法律傳統(tǒng)、市場結(jié)構(gòu)與創(chuàng)新哲學(xué)，形成了差異顯著的數(shù)據(jù)戰(zhàn)略路徑，旨在駕馭數(shù)據(jù)這一戰(zhàn)略資源，為各自的人工智能醫(yī)藥生態(tài)奠定基石。在全球?qū)用妫尸F(xiàn)出兩種主導(dǎo)性的治理與利用范式。

創(chuàng)新效率優(yōu)先模式：以美國為代表，該路徑采用公私部門協(xié)同驅(qū)動，核心目標(biāo)是提升最大化數(shù)據(jù)的科研與商業(yè)轉(zhuǎn)化效率。公共部門通過國家衛(wèi)生研究院“All of Us”等大型科學(xué)計(jì)劃，構(gòu)建大規(guī)模、開放共享的公共數(shù)據(jù)資源庫。私營領(lǐng)域則依托強(qiáng)大的資本市場和科技巨頭，形成了高度活躍、以知識產(chǎn)權(quán)和商業(yè)合同為基礎(chǔ)的數(shù)據(jù)交易與服務(wù)市場。監(jiān)管上傾向于在現(xiàn)有框架內(nèi)為數(shù)據(jù)的創(chuàng)新應(yīng)用（如利用真實(shí)世界證據(jù)支持監(jiān)管決策）開辟靈活路徑，體現(xiàn)了市場主導(dǎo)、效率為先的特點(diǎn)。

規(guī)則權(quán)利先行模式：以歐盟為代表，該路徑首要目標(biāo)是在統(tǒng)一且嚴(yán)格的法規(guī)框架下，平衡個人隱私保護(hù)與數(shù)據(jù)的社會再利用。歐盟以《通用數(shù)據(jù)保護(hù)條例》確立的公民個人數(shù)據(jù)權(quán)利為不可逾越的基石，并以正在立法構(gòu)建的“歐洲健康數(shù)據(jù)空間”為核心操作框架。歐洲健康數(shù)據(jù)空間（EHDS）旨在通過統(tǒng)一的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、安全協(xié)議和法律合同，建立跨境健康數(shù)據(jù)的合規(guī)訪問機(jī)制，本質(zhì)是在捍衛(wèi)隱私權(quán)的前提下，為科研與創(chuàng)新開鑿一條合法、可信、可控的數(shù)據(jù)流通管道，體現(xiàn)了規(guī)則驅(qū)動、風(fēng)險審慎的治理哲學(xué)。

在我國，數(shù)據(jù)戰(zhàn)略正從頂層設(shè)計(jì)走向系統(tǒng)實(shí)施，致力于構(gòu)建支持產(chǎn)業(yè)范式躍遷的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。

機(jī)制探索與規(guī)則構(gòu)建：以《方案》為代表，政策層面著力探索數(shù)據(jù)產(chǎn)權(quán)、流通交易、收益分配等基礎(chǔ)制度。更具宏觀牽引力的是，國家數(shù)據(jù)局等十七部門聯(lián)合印發(fā)的《“數(shù)據(jù)要素×”三年行動計(jì)劃（2024—2026年）》，將科技創(chuàng)新與醫(yī)療健康列為關(guān)鍵領(lǐng)域，明確提出“以數(shù)據(jù)驅(qū)動發(fā)現(xiàn)新規(guī)律”并“加速科學(xué)研究范式變革”。這標(biāo)志著數(shù)據(jù)要素的應(yīng)用已從局部試點(diǎn)升級為國家級的系統(tǒng)性工程，目標(biāo)直指培育新質(zhì)生產(chǎn)力。

平臺建設(shè)與高質(zhì)量資源匯聚：在國家級戰(zhàn)略指引下，政策鼓勵多方共建行業(yè)級大數(shù)據(jù)平臺。我國憑借獨(dú)特的超大規(guī)模人口、豐富疾病譜系及集約化的醫(yī)療體系，正通過國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心等國家級平臺，協(xié)同推進(jìn)一批深度表型注釋的專病數(shù)據(jù)庫與高質(zhì)量科學(xué)數(shù)據(jù)集建設(shè)。這些舉措旨在將海量數(shù)據(jù)資源轉(zhuǎn)化為訓(xùn)練AI大模型、驅(qū)動科學(xué)發(fā)現(xiàn)的高質(zhì)量語料庫和基礎(chǔ)科學(xué)數(shù)據(jù)集，為未來實(shí)現(xiàn)規(guī)模化的個性化診療提供核心依據(jù)。

特色數(shù)據(jù)價值的深度挖掘：在通用數(shù)據(jù)體系之外，我國正著力將特色數(shù)據(jù)資源轉(zhuǎn)化為差異化的認(rèn)知優(yōu)勢與產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。例如，對中醫(yī)藥人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行系統(tǒng)性挖掘與模型研究，旨在運(yùn)用現(xiàn)代數(shù)據(jù)科學(xué)技術(shù)，將數(shù)千年臨床實(shí)踐中蘊(yùn)含的復(fù)雜性證據(jù)進(jìn)行結(jié)構(gòu)化、標(biāo)準(zhǔn)化解析。尤為重要的是，在真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用方面，國家醫(yī)保局等部門正積極推動其用于藥品評價與決策。通過利用覆蓋廣泛的醫(yī)保數(shù)據(jù)、醫(yī)院電子病歷等真實(shí)世界數(shù)據(jù)，支持藥品上市后再評價、創(chuàng)新藥的價值評估與準(zhǔn)入，并探索將其用于罕見病等特定領(lǐng)域的研究。這一實(shí)踐與修訂《藥品管理法實(shí)施條例》等法規(guī)以接納新型數(shù)據(jù)證據(jù)的方向相協(xié)同，共同為數(shù)據(jù)在醫(yī)療領(lǐng)域的深度合規(guī)應(yīng)用開辟路徑。

動能轉(zhuǎn)化思考：在范式重構(gòu)中把握戰(zhàn)略主動

當(dāng)前，以人工智能為引擎、數(shù)據(jù)為關(guān)鍵要素的新質(zhì)生產(chǎn)力，正推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)范式深刻重構(gòu)，影響從技術(shù)應(yīng)用滲透至產(chǎn)業(yè)核心邏輯。這要求我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在把握自身發(fā)展的基礎(chǔ)上，明晰范式轉(zhuǎn)換內(nèi)涵，作出系統(tǒng)性戰(zhàn)略響應(yīng)。

新范式并非技術(shù)迭代，而是產(chǎn)業(yè)核心模式的根本性轉(zhuǎn)變——從供給標(biāo)準(zhǔn)化藥品轉(zhuǎn)向提供以證據(jù)為支撐的個性化健康解決方案。其底層邏輯是證據(jù)體系重構(gòu)：由傳統(tǒng)群體統(tǒng)計(jì)證據(jù)為主，升級為真實(shí)世界證據(jù)與個體化證據(jù)并行。這引發(fā)產(chǎn)品形態(tài)、市場邊界、企業(yè)能力與組織模式的連鎖重構(gòu)。

首先，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)處于機(jī)遇與挑戰(zhàn)空前交織的結(jié)構(gòu)性拐點(diǎn)，轉(zhuǎn)型緊迫性與可能性根植于復(fù)雜產(chǎn)業(yè)圖景。

其一，宏觀增長承壓，轉(zhuǎn)型緊迫性凸顯。2025年，我國醫(yī)藥工業(yè)增加值低于同期規(guī)模以上工業(yè)增加值和規(guī)模以上高技術(shù)制造業(yè)增加值的增速。傳統(tǒng)模式動能減弱，產(chǎn)業(yè)亟須通過質(zhì)量與效率躍遷突破瓶頸，向新質(zhì)生產(chǎn)力尋求增長。

其二，創(chuàng)新實(shí)力加速蓄積，為范式躍遷奠定基礎(chǔ)。2025年，我國有76個創(chuàng)新藥和76個創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。中國擁有完備的制藥工業(yè)體系與供應(yīng)鏈，為創(chuàng)新轉(zhuǎn)化提供堅(jiān)實(shí)產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)。在創(chuàng)新進(jìn)程中積累的海量研發(fā)與臨床數(shù)據(jù)資產(chǎn)，構(gòu)成向數(shù)據(jù)驅(qū)動范式轉(zhuǎn)型的獨(dú)特資源優(yōu)勢。

其三，企業(yè)主體差距顯著，指向能力重構(gòu)的深層挑戰(zhàn)。創(chuàng)新成果尚未充分轉(zhuǎn)化為全球競爭力與企業(yè)體量。國內(nèi)醫(yī)藥工業(yè)前十強(qiáng)藥企營收普遍為200億元至300億元，利潤不足百億元；國際前十強(qiáng)藥企營收動輒400億美元至500億美元，利潤達(dá)數(shù)十億美元至百億美元。差距不僅體現(xiàn)在產(chǎn)品層面，更體現(xiàn)在全球市場的證據(jù)生成、解決方案整合與生態(tài)位主導(dǎo)能力的體系化方面。

傳統(tǒng)模式承壓、創(chuàng)新要素集聚、全球競爭位勢待升三者并存，構(gòu)成中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的復(fù)雜現(xiàn)實(shí)。這要求產(chǎn)業(yè)超越對新藥數(shù)量的追求，轉(zhuǎn)向新價值創(chuàng)造能力的根本性構(gòu)建。

其次，新范式下，產(chǎn)業(yè)價值網(wǎng)絡(luò)深刻解構(gòu)重組。

市場參與者需具備將前沿科學(xué)洞見、臨床需求與數(shù)據(jù)智能深度融合，系統(tǒng)化生成連接群體證據(jù)與個體療效可靠知識的能力，方能定義未來價值并占據(jù)主導(dǎo)。產(chǎn)業(yè)主體轉(zhuǎn)型的本質(zhì)是圍繞核心能力的角色演進(jìn)與能力重構(gòu)，最終導(dǎo)向動態(tài)平衡的新共生生態(tài)。

制藥企業(yè)需從產(chǎn)品供應(yīng)商向證據(jù)與解決方案整合者轉(zhuǎn)型。挑戰(zhàn)在于組織慣性，出路在于融合式轉(zhuǎn)型。將AI與數(shù)據(jù)能力深度嵌入產(chǎn)品全生命周期，目標(biāo)不僅是新分子，更是構(gòu)建基于多元試驗(yàn)證據(jù)、真實(shí)世界證據(jù)的價值動態(tài)管理體系。通過解讀臨床未滿足的需求以定義研發(fā)命題，利用數(shù)據(jù)智能生成從群體獲益到個體精準(zhǔn)預(yù)測的可驗(yàn)證證據(jù)鏈，并結(jié)合合規(guī)實(shí)施敏捷組織的試驗(yàn)予以驗(yàn)證，在產(chǎn)品準(zhǔn)入各環(huán)節(jié)向監(jiān)管方、支付方及臨床端提供可接受的證據(jù)，最終跨越為整合型健康解決方案提供商。

AI生物科技公司需從技術(shù)供給方向?qū)I(yè)創(chuàng)新引擎與生態(tài)伙伴演進(jìn)。核心價值在于顛覆性假設(shè)生成與精準(zhǔn)設(shè)計(jì)，融合數(shù)據(jù)智能與科學(xué)探索。挑戰(zhàn)與方向在于深化對疾病生物學(xué)與臨床轉(zhuǎn)化全鏈條的理解，將算法優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為可被生物學(xué)機(jī)制闡釋、監(jiān)管科學(xué)接納的可計(jì)算、可驗(yàn)證洞察。

未來最穩(wěn)固的格局，是上述主體與專業(yè)研發(fā)外包機(jī)構(gòu)、數(shù)據(jù)服務(wù)商、頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)等協(xié)同構(gòu)成的新共生生態(tài)。該生態(tài)本質(zhì)是以能力互補(bǔ)與信任協(xié)作為基礎(chǔ)、持續(xù)將數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為臨床價值的有機(jī)網(wǎng)絡(luò)。基于清晰規(guī)則與共同標(biāo)準(zhǔn)的數(shù)據(jù)共享、風(fēng)險共擔(dān)與價值共享成為可能。無法構(gòu)建證據(jù)整合與解決方案能力，或技術(shù)邏輯未深度耦合臨床驗(yàn)證體系的企業(yè)，將難以占據(jù)生態(tài)核心，而復(fù)合型生態(tài)組織將脫穎而出。

最后，證據(jù)體系的多元化變革，是產(chǎn)業(yè)范式重構(gòu)的前提基礎(chǔ)。

在人工智能與大數(shù)據(jù)賦能下，藥品安全性有效性的評價證據(jù)不再局限于傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)、生物標(biāo)志物分層、患者數(shù)字孿生等多元證據(jù)維度的引入，使證據(jù)核心從證明群體平均有效轉(zhuǎn)向論證對目標(biāo)人群具有明確可預(yù)測的獲益風(fēng)險比。這一轉(zhuǎn)向，正深刻改變藥品價值判斷的依據(jù)。

以此為牽引，監(jiān)管、支付與臨床使用三大體系須協(xié)同轉(zhuǎn)型，從服務(wù)規(guī)模化標(biāo)準(zhǔn)藥品的傳統(tǒng)模式，升級為識別、評價并激勵個性化健康解決方案的賦能系統(tǒng)。

監(jiān)管體系的審評標(biāo)準(zhǔn)與證據(jù)接納能力需同步進(jìn)化。面對多元證據(jù)形態(tài)與個體化療法，監(jiān)管科學(xué)需前瞻建立適應(yīng)新型證據(jù)的審評標(biāo)準(zhǔn)與加速路徑，加快將真實(shí)世界證據(jù)、模型引導(dǎo)驗(yàn)證等手段納入評價框架，在保障安全有效的前提下，為精準(zhǔn)治療方案開辟準(zhǔn)入通道。

支付體系的價值評估與報(bào)銷決策須向證據(jù)多元、療效可預(yù)測方向轉(zhuǎn)型。醫(yī)保部門需進(jìn)一步探索如何基于真實(shí)世界證據(jù)進(jìn)行差異化定價與風(fēng)險分擔(dān)，建立為創(chuàng)新解決方案價值付費(fèi)的機(jī)制，激勵企業(yè)從銷售產(chǎn)品轉(zhuǎn)向交付可衡量的健康結(jié)果。

臨床使用端須加快臨床指南與處方?jīng)Q策從經(jīng)驗(yàn)主導(dǎo)向證據(jù)整合驅(qū)動演進(jìn)。以臨床價值為導(dǎo)向，將群體統(tǒng)計(jì)學(xué)證據(jù)與個體化預(yù)測證據(jù)相結(jié)合，形成可執(zhí)行的精準(zhǔn)診療路徑。這要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)、臨床專家與數(shù)據(jù)技術(shù)深度融合，共同推動證據(jù)向臨床實(shí)踐的高效轉(zhuǎn)化。

相互協(xié)同的五點(diǎn)戰(zhàn)略建議

圍繞提升診療安全性與有效性、改善患者健康結(jié)局的根本目標(biāo)，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來競爭力取決于能否構(gòu)建一個適應(yīng)人工智能時代、以持續(xù)認(rèn)知深化為驅(qū)動的新型創(chuàng)新生態(tài)。

針對數(shù)據(jù)孤島與價值釋放不足的結(jié)構(gòu)性困境，建議將數(shù)據(jù)戰(zhàn)略從傳統(tǒng)的平臺建設(shè)導(dǎo)向升級為認(rèn)知資產(chǎn)運(yùn)營導(dǎo)向。優(yōu)先在優(yōu)勢病種領(lǐng)域構(gòu)建基于聯(lián)邦學(xué)習(xí)與隱私計(jì)算技術(shù)的專病數(shù)據(jù)聯(lián)盟，在保障數(shù)據(jù)主權(quán)與隱私安全的前提下，有效解決數(shù)據(jù)跨機(jī)構(gòu)流通梗阻。其核心目標(biāo)在于將我國龐大的臨床資源規(guī)模優(yōu)勢，系統(tǒng)轉(zhuǎn)化為可驅(qū)動靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與個性化診療決策的認(rèn)知資產(chǎn)，為產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)提供高質(zhì)量、可持續(xù)的數(shù)據(jù)要素供給。

面向源頭創(chuàng)新能力薄弱、早期研發(fā)驗(yàn)證效率滯后的系統(tǒng)性短板，建議建設(shè)開放服務(wù)的國家級生物計(jì)算與實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證協(xié)同平臺，提供支撐干濕結(jié)合閉環(huán)的關(guān)鍵技術(shù)與公共服務(wù)。平臺應(yīng)以開放、協(xié)同、市場兼容為導(dǎo)向，重點(diǎn)構(gòu)建算法預(yù)測與高通量實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證之間的標(biāo)準(zhǔn)化接口與可信數(shù)據(jù)通路。依托可信數(shù)據(jù)空間技術(shù)架構(gòu)，實(shí)現(xiàn)多源生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的合規(guī)匯聚、安全流通與高效共享，為算法迭代與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)提供高質(zhì)量數(shù)據(jù)資源支撐。通過公共投入引導(dǎo)企業(yè)、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)在平臺框架下形成靈活協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，推動算法能力與實(shí)驗(yàn)?zāi)芰υ谡鎸?shí)研發(fā)場景中深度耦合，從基礎(chǔ)設(shè)施層面提升整個創(chuàng)新生態(tài)的迭代效率與證據(jù)生成質(zhì)量。

為適應(yīng)多元化證據(jù)生成體系對監(jiān)管能力提出的新要求，監(jiān)管體系應(yīng)同步實(shí)現(xiàn)適應(yīng)性演進(jìn)。建議藥品監(jiān)管部門持續(xù)強(qiáng)化前瞻性監(jiān)管科學(xué)研究，加快制定AI生成候選分子、真實(shí)世界證據(jù)支持審評、個體化療法評價等領(lǐng)域的技術(shù)指南與審評標(biāo)準(zhǔn)。同時，積極探索“監(jiān)管沙盒”機(jī)制，在風(fēng)險可控前提下為數(shù)字孿生等前沿技術(shù)在個性化治療領(lǐng)域的試點(diǎn)應(yīng)用提供制度空間。此舉既可為本國創(chuàng)新營造可預(yù)期的制度環(huán)境，亦可為參與乃至引領(lǐng)全球監(jiān)管規(guī)則制定積累中國經(jīng)驗(yàn)與實(shí)證基礎(chǔ)。

針對企業(yè)全球競爭力提升與長期能力建設(shè)面臨的資金期限錯配與耐心資本供給不足問題，建議引導(dǎo)資本市場邏輯與國家戰(zhàn)略同向。推動設(shè)立專注于醫(yī)藥新質(zhì)生產(chǎn)力的長期主題投資基金，明確其投資導(dǎo)向聚焦數(shù)據(jù)資產(chǎn)、核心算法平臺、自動化實(shí)驗(yàn)設(shè)備等決定產(chǎn)業(yè)長期競爭力的創(chuàng)新基礎(chǔ)設(shè)施，以及連接技術(shù)與產(chǎn)業(yè)應(yīng)用的轉(zhuǎn)型服務(wù)主體。通過建立長周期、多維度的績效評價與考核機(jī)制，培育真正具備戰(zhàn)略耐性的資本力量，夯實(shí)創(chuàng)新生態(tài)可持續(xù)發(fā)展的金融根基。

為提升我國在全球醫(yī)藥創(chuàng)新價值分配格局中的位勢，應(yīng)充分利用產(chǎn)業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型進(jìn)程中積累的大規(guī)模場景應(yīng)用與系統(tǒng)集成優(yōu)勢。支持領(lǐng)先企業(yè)將內(nèi)部驗(yàn)證成熟的AI驅(qū)動研發(fā)平臺、柔性生產(chǎn)系統(tǒng)等一體化解決方案進(jìn)行產(chǎn)品化與服務(wù)化封裝，形成可輸出的“新型技術(shù)—商業(yè)范式”。更具戰(zhàn)略意義的是，應(yīng)主動發(fā)起并深度參與數(shù)字證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、AI模型驗(yàn)證框架、智慧監(jiān)管工具等全球軟規(guī)則議題的研討與制定，推動我國從藥品輸出向解決方案輸出、從技術(shù)應(yīng)用向標(biāo)準(zhǔn)范式輸出的能級躍遷，在全球健康治理體系中貢獻(xiàn)中國方案與制度智慧。

唯有將產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略指針始終錨定于安全有效治療方案與患者健康獲益這一根本目標(biāo)，并以系統(tǒng)性、前瞻性的戰(zhàn)略部署協(xié)同推進(jìn)，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)方能在這場由新質(zhì)生產(chǎn)力驅(qū)動的深刻變革中實(shí)現(xiàn)穩(wěn)健躍升，成功邁向以規(guī)模化個性化制造為基石、以全生命周期健康服務(wù)為導(dǎo)向的新范式，為全球健康事業(yè)貢獻(xiàn)中國力量，回應(yīng)時代賦予的使命與命題。

（中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心研究員 蘇紅）