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這次突破的靶點,正是困擾全球無數家庭的 β-地中海貧血。
CRISPR/Cas-9 系統原本是細菌用來對抗病毒的免疫武器。它利用一段特殊的 RNA 作為“向導”,牽引著 Cas-9 蛋白去切割特定的 DNA 序列。在人體細胞中,這種切割會觸發細胞的自我修復機制。
目前,這項技術已經展示出了極高的臨床應用潛力。隨著更多數據的披露,這種“精準手術刀”有望在未來幾年內大規模推向市場,徹底改寫遺傳病無法治愈的歷史。
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