ASCO指南：甲狀腺癌的系統治療

2026年4月1日，美國臨床腫瘤學會（ASCO）發布了甲狀腺癌系統治療指南。針對分化型、高級別分化型甲狀腺腺癌（DHGTC）或低分化型甲狀腺腺癌（PDTC）、未分化型、髓樣癌，基于循證證據探討了四個核心臨床問題：

(1) 相較于安慰劑或觀察，多激酶抑制劑（MKIs）是否影響生存？在一線和后線治療中應如何推薦？

(2) 相較于安慰劑或觀察，基因靶向治療在一線和后線治療中是否影響生存？

(3) 相較于靶向藥物或MKIs，免疫治療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

(4) 相較于靶向藥物或MKIs，細胞毒性化療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

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原文鏈接：https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-26-00235

分化型甲狀腺癌

（乳頭狀、濾泡狀、嗜酸細胞性）

圖.分化型甲狀腺癌的系統治療路徑

分化型甲狀腺癌的初始治療主要為手術，可聯合或不聯合放射性碘（RAI）治療。以下推薦意見適用于初始治療后的復發或轉移性疾病：

問題一：對于RAI難治性分化型甲狀腺癌患者，與安慰劑/觀察相比，MKIs在一線及后線治療中是否影響生存？

臨床醫生應選擇侖伐替尼或索拉非尼作為一線治療。（高質量；強推薦）

雖然兩種藥物均獲批作為一線治療選擇，但缺乏兩者直接對比研究，基于目前最佳的療效證據，侖伐替尼應被視為首選方案。

臨床醫生應選用卡博替尼作為后線治療。（高質量；強推薦）

問題二：對于RAI難治性分化型甲狀腺癌患者，與安慰劑/觀察相比，基因靶向治療在一線及后線治療中是否影響生存？

對于基因變異患者的一線治療，臨床醫生可考慮使用基因靶向治療。（中等質量；強推薦）

對于腫瘤攜帶NTRK或RET融合患者的一線治療，臨床醫生應在MKIs治療之前選用基因靶向治療藥物：NTRK融合選用拉羅替尼或恩曲替尼，RET融合選用塞爾帕替尼。（中等質量；強推薦）

對于腫瘤攜帶BRAFV600E突變患者的一線治療，臨床醫生可考慮在MKIs治療之前選用基因靶向治療藥物（達拉非尼或曲美替尼）。（低質量；條件性推薦）

對于基因變異患者的后線治療，若既往已接受過MKIs治療，臨床醫生應選用基因靶向治療藥物（NTRK、BRAFV600E或RET抑制劑）。（中等質量；強推薦）

問題三：對于RAI難治性分化型甲狀腺癌患者，與靶向藥物或MKIs相比，免疫治療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

除了臨床試驗，臨床醫生不應將免疫治療作為一線治療。（中等質量；強推薦）

對于接受侖伐替尼單藥治療后疾病進展的患者，臨床醫生可考慮加用帕博利珠單抗。（低質量；條件性推薦）

問題四：對于RAI難治性分化型甲狀腺癌患者，與靶向藥物或MKIs相比，細胞毒性化療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

除臨床試驗外，臨床醫生不應將細胞毒性化療作為一線治療。（低質量；強推薦）

對于接受基因靶向治療和MKIs后出現疾病進展的患者，臨床醫生可考慮采用細胞毒性化療。（低質量；條件性推薦）

DHGTC或PDTC患者

圖.DHGTC或PDTC的系統治療路徑

單獨對DHGTC或PDTC患者群體進行研究的數據有限。現有數據主要源自針對分化型或未分化型癌癥研究的亞組分析。DHGTC或PDTC的初始治療主要為手術，可聯合或不聯合RAI治療。

以下推薦意見適用于初始治療后的復發或轉移性疾病：

問題一：對于RAI難治性DHGTC或PDTC患者，與安慰劑/觀察相比，MKIs在一線及后線治療中是否影響生存？

臨床醫生可考慮使用侖伐替尼或索拉非尼作為一線治療。（侖伐替尼中等質量；索拉非尼低質量；條件性推薦）

雖然兩種藥物均獲批作為一線治療選擇，但缺乏兩者直接對比研究，基于目前最佳的療效證據，侖伐替尼應被視為首選方案。

現有數據不足以支持或反對使用MKIs 作為后線治療。（低質量；條件性推薦）

問題二：對于RAI難治性DHGTC或PDTC患者，與安慰劑/觀察相比，基因靶向治療在一線及后線治療中是否影響生存？

對于腫瘤攜帶可干預基因變異的患者，在一線或后線治療中均可考慮使用基因靶向治療。（低質量；條件性推薦）

由于缺乏專門針對此特定場景的強有力臨床試驗數據，目前證據不足以正式推薦或反對其常規使用。

問題三：對于RAI難治性DHGTC或PDTC患者，與靶向藥物或MKIs相比，免疫治療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

在一線或后線治療中，可考慮將免疫治療（如PD-1/PD-L1抑制劑）作為一種治療選擇。（低質量；條件性推薦）

由于缺乏針對PDTC人群的臨床試驗數據，目前無法正式推薦或反對免疫治療在此場景下的常規使用。

問題四：對于RAI難治性DHGTC或PDTC患者，與靶向藥物或MKIs相比，細胞毒性化療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

對于一線或后線治療，現有數據不足以推薦或反對使用細胞毒性化療。（低質量；條件性推薦）

未分化型甲狀腺癌

圖.未分化型甲狀腺癌的系統治療路徑

問題一：對于未分化型甲狀腺癌患者，與安慰劑/觀察相比，MKIs在一線及后線治療中是否影響生存？

對于無基因突變的未分化型甲狀腺癌患者，臨床醫生可考慮使用侖伐替尼作為一線治療。（極低質量；條件性推薦）

基于一項前瞻性研究結果，可考慮在侖伐替尼基礎上聯合帕博利珠單抗。

對于無基因突變的未分化型甲狀腺癌患者，若在接受侖伐替尼或侖伐替尼+帕博利珠單抗治療后疾病進展，建議參加臨床試驗（缺乏支持其他藥物使用的證據）。（低質量；條件性推薦）

問題二：對于未分化型甲狀腺癌患者，與安慰劑/觀察相比，基因靶向治療在一線及后線治療中是否影響生存？

對于BRAFV600E突變的未分化型甲狀腺癌患者，臨床醫生應當選擇BRAF/MEK 抑制劑靶向治療作為一線治療。（中等質量；強推薦）

對于BRAFV600E突變的未分化型甲狀腺癌患者，臨床醫生可考慮在BRAF/MEK抑制劑（達拉非尼+曲美替尼）的基礎上聯合帕博利珠單抗。（低質量；條件性推薦）

對于腫瘤攜帶NTRK或RET融合的患者，臨床醫生可考慮使用NTRK或RET靶向藥物作為一線治療：NTRK融合選用拉羅替尼或恩曲替尼，RET融合選用塞爾帕替尼。（極低質量；條件性推薦）

如果基因靶向治療后疾病進展，推薦參加臨床試驗；若無法入組，可考慮使用侖伐替尼。（極低質量；條件性推薦）

基于一項前瞻性研究結果，可考慮在侖伐替尼基礎上聯合帕博利珠單抗。

問題三：對于未分化型甲狀腺癌患者，免疫治療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

對于無基因突變的，臨床醫生可考慮使用侖伐替尼+帕博利珠單抗或伊匹木單抗+納武利尤單抗作為一線治療。（低質量；條件性推薦）

BRAFV600E突變未分化型甲狀腺癌患者的后線治療中，臨床醫生可考慮在達拉非尼+曲美替尼的基礎上聯合帕博利珠單抗。（低質量；條件性推薦）

問題四：對于未分化型甲狀腺癌患者，與靶向藥物或MKIs相比，細胞毒性化療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

對于適合接受基因靶向治療或MKIs作為一線治療的患者，除了臨床試驗，臨床醫生不應選擇細胞毒性化療。（低質量；強推薦）

對于接受基因靶向治療、MKIs及免疫治療后疾病進展的患者，臨床醫生可考慮使用細胞毒性化療。（低質量；條件性推薦）

髓樣癌

圖.髓樣癌的系統治療路徑

髓樣癌的主要治療手段是手術。以下建議適用于初始治療后的復發或轉移性疾病：

問題一：對于髓樣癌，與安慰劑/觀察相比，MKIs在一線及后線治療中是否影響生存？

對于RET野生型患者，臨床醫生應提供卡博替尼或凡德他尼作為一線治療。（高質量；強推薦）

如果卡博替尼或凡德他尼治療后疾病進展，推薦參加臨床試驗。若無法入組，對于卡博替尼治療后進展的患者可考慮換用凡德他尼，反之亦然。（低質量；條件性推薦）

問題二：對于髓樣癌，與安慰劑/觀察相比，基因靶向治療在一線及后線治療中是否影響生存？

對于RET突變患者，臨床醫生應選用塞爾帕替尼作為一線治療。（高質量；強推薦）

對于RET突變患者，若塞爾帕替尼治療后疾病進展，推薦參加臨床試驗。若無法入組，可考慮使用凡德他尼或卡博替尼。（低質量；條件性推薦）

問題三：對于髓樣癌，與靶向藥物或MKIs相比，免疫治療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

臨床醫生不應提供免疫治療作為一線或后線治療。（低質量；強推薦）

問題四：對于髓樣癌，與靶向藥物或MKIs相比，細胞毒性化療在一線和后線治療中是否影響緩解和/或生存？

除臨床試驗外，臨床醫生不應提供細胞毒性化療作為一線治療。（低質量；強推薦）

若在接受基因組靶向治療及MKIs后疾病進展，臨床醫生可考慮使用細胞毒性化療。（低質量；條件性推薦）

參考文獻：J Clin Oncol. 2026 Apr 1:JCO2600235. doi: 10.1200/JCO-26-00235.