患兒爸爸自述：兒子確診“兒童癌王” 我做了兩年“罕見病移民”

每經記者：林姿辰 每經編輯：畢陸名

“我要爭一口氣，不是想證明我了不起，只是想證明我失去的東西，我一定要拿回來！”

這是“貓爸小馬哥”（以下簡稱“小馬哥”）最喜歡的電影《英雄本色》的經典臺詞，盡管他在現實生活中是一名普通的程序員，但當兒子確診神經母細胞瘤后，他創(chuàng)立了“小貓加油（原名神母一點通）”小程序，穿梭在各個病友群間，被不少患兒家長看作“老大”。

神經母細胞瘤被稱為“兒童腫瘤之王”，是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，在中國0到14歲兒童中發(fā)病率為7.72/百萬。其中高危患兒占比接近50%，這些患兒經過化療、手術、放療、移植、免疫治療等多模式治療后5年生存率仍然不到50%。

對于患兒家長，孩子的診斷書不只是治療起點，還是“罕見病移民”的生涯開端。作為浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤中心和兒童癌癥研究中心的掌門人，王金湖見過太多這樣的家庭。2026年全國腫瘤防治宣傳周，他在接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，兒童腫瘤診療的規(guī)范性和科學性很重要，彎路一走就要多花很多錢，小孩也多吃很多苦，但目前，國內的情況還很不均衡。

王金湖。圖片來源：受訪者供圖

常規(guī)檢查極易遺漏，黃金半個月被輕易耗盡

在兒子確診神經母細胞瘤之前，小馬哥根本不信小孩子會得腫瘤。有幾次，他在手機上刷到有家長在短視頻平臺發(fā)布籌款信息，自己的孩子得了癌癥，當時下意識覺得這是騙人的：小孩子怎么會得癌癥呢？

后來，小馬哥才看到一組數據：全球范圍內每年有超過25萬名兒童被診斷患癌，中國兒童腫瘤平均發(fā)病率為125.72/百萬，據國家兒童腫瘤監(jiān)測中心的最新研究數據推斷，僅2020至2024年期間，我國新增兒童腫瘤患者超15萬，其中實體腫瘤占比約六成，數量超過白血病。

而神經母細胞瘤的恐怖，始于極度隱匿。2023年2月，小馬哥的兒子“小貓”剛滿4歲1個月，被確診為高危4期神經母細胞瘤——伴骨、骨髓、淋巴多發(fā)轉移，入院次日便無法站立。在此之前，“小貓”出現厭食、嗜睡、嘔吐、低熱等癥狀，在基層醫(yī)院被直接判為“積食”，對癥治療半個月卻沒有效果。經熟識醫(yī)生提醒補做腹膜后B超時，“小貓”的腫瘤已廣泛轉移——這個位置常規(guī)腹部B超極易遺漏。

從有癥狀到確診，兒子被耽擱了半個月，這是小馬哥心里過不去的坎。作為國內為數不多擅長疑難神經母細胞瘤診療的專家之一，王金湖告訴《每日經濟新聞》記者，兒童腫瘤很多屬于胚胎性腫瘤，第一個發(fā)病高峰在0到3歲，患兒無法準確主訴癥狀，僅以哭鬧表達，在腫瘤轉移至骨和骨髓等處，患者出現巨大腫塊或肢體疼痛、跛行等癥狀前，發(fā)熱、乏力、消瘦等癥狀容易被醫(yī)生誤診為其他疾病，早期識別非常困難；神經母細胞瘤更特殊——原發(fā)灶很小即可遠處轉移，與腎母細胞瘤、肝母細胞瘤常常“瘤大不轉移”截然不同，診斷時往往已是高危組。

小馬哥在搭建病友小程序、做線上指南科普時，就接觸到了很多誤診誤治的慘痛案例：有的孩子因為“熊貓眼”被誤診為腦瘤，開顱探查未見病灶，白白開顱又縫合；有的醫(yī)院因為沒有兒童腫瘤專業(yè)團隊，在化療、手術等環(huán)節(jié)出了問題，讓一些孩子錯失了最佳的治療機會。

診療水平區(qū)域不均，患兒無奈“追醫(yī)而居”

“小貓”確診后近兩年，小馬哥帶著兒子輾轉武漢、杭州、濟南、南京等各大城市，成為典型的“罕見病移民”；也是在這期間，小馬哥開始叫兒子“小貓”，因為貓有九條命，他希望這個名字能給兒子帶來好運。

在神經母細胞瘤患者家庭里，像小馬哥這樣帶著孩子“遷徙”的家長不在少數，大家都是被分布不均的醫(yī)療資源逼出家門的。目前，國內沒有一家醫(yī)院具備覆蓋神經母細胞瘤的全部診療能力，即便是大三甲醫(yī)院，診療水平也不完全一致。

據小馬哥回憶，拿到“小貓”的B超診斷書后，自己率先奔赴當地盛名的大三甲醫(yī)院，兒子“挨了一刀”接受了腫瘤活檢手術，在ICU待了幾天，等待病理報告的過程又花了近半個月時間，這期間“小貓”的腫瘤標志物暴漲近七成。后來他才知道，在有經驗的醫(yī)院，這個流程的時間可以大大縮短，搶回黃金時間。

“國內很多地方的兒童腫瘤診療資源還是比較缺乏。”作為臨床醫(yī)生，王金湖也見過太多患兒家庭長期往返奔波、輾轉就醫(yī)：在一家醫(yī)院確診，換到另一家醫(yī)院化療，再轉第三家醫(yī)院手術，放療又要去第四家醫(yī)院??

王金湖強調，神經母細胞瘤是典型的多學科疾病，外科、內科、放療、超聲、影像、病理、分子診斷等必須協同，一個環(huán)節(jié)出問題，診療可能就要走彎路，不僅多花很多錢，小孩也要吃很多苦。

對此，小馬哥深有體會。兒子確診后，他慕名前往浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院找王金湖主刀，“小貓”接受11小時高難度手術后，僅在兒童重癥監(jiān)護室（ICU）觀察24小時便轉出回到了腫瘤外科病房，術后恢復也很順利。

術后小馬哥又帶著“小貓”轉往山東省腫瘤醫(yī)院繼續(xù)接受化療。他表示，該院兒童腫瘤診療經驗成熟，兒童腫瘤科主任王景福能夠統籌協調全院醫(yī)療資源，為患兒制定系統化方案，濟南的生活成本也低一些，緩解了一些經濟的壓力。

不過，山東省腫瘤醫(yī)院沒有兒童ICU，而且全國能做MIBG、MFBG等檢查的醫(yī)院數量有限，所以，像MIBG顯像這類關鍵檢查，“小貓”只能再次輾轉前往南京完成。

單支注射液近6萬元，家長跟隨政策“二次遷徙”

每年，全國都有數百個神經母細胞瘤家庭涌向少數幾家醫(yī)院，他們在醫(yī)院周邊租房，一住就是數月甚至數年，房租、交通、伙食開銷讓本就不堪重負的家庭雪上加霜。

但這些都比不過昂貴的醫(yī)療費。小馬哥算過一筆賬，兒子“小貓”患病以來，一共做過10次化療、10次全麻手術、1臺11小時的大型手術、數次干細胞采集、1次自體干細胞移植、12次放療、5輪免疫治療，總花費超200萬元。

在停薪留職的兩年里，他抵押了房產，也借過高利貸，恨不得“一分錢掰成兩半花”，但神經母細胞瘤的藥費是剛性支出。

以?達妥昔單抗β為例，這種靶向GD2抗原的單克隆抗體藥物可用于治療≥12月齡的高危神經母細胞瘤患兒，常作為化療、手術或干細胞移植后的維持治療手段，可提升長期生存率。但它的單支價格高達59568元，患兒需要24小時不停地輸注10天，每35天輸液一輪，一輪用4到5支注射液。“小貓”一共接受了5輪治療，家里花了近150萬元。

而且，?達妥昔單抗β尚未被納入國家醫(yī)保目錄，只進入了商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄?，城市惠民保是撐起神經母細胞瘤患兒家庭的重要力量，據公益項目“向日葵兒童”方面2024年統計，國內67個地區(qū)惠民保已納入?達妥昔單抗β注射液。但小馬哥告訴《每日經濟新聞》記者，各地的惠民保報銷額度差異巨大，不少家庭因此開始了“二次遷徙”。

以小馬哥老家的惠民保為例，患兒在確診前投保，藥物可報銷約30%，但確診后作為既往癥投保，報銷比例直接降到10%到15%，對于上百萬元的巨額治療費來說是杯水車薪。

與之形成鮮明對比的是廣州，當地惠民保對既往癥患者可報銷70%；山東此前推出的齊魯保產品也曾一度火爆，2022年至2023年的報銷比例最高可達60%，后因賠付壓力過大停售，煙臺惠民保曾提供50%—70%的高比例報銷，且當地部門剛性兌付，切實為患者減負。

小馬哥感覺，各地惠民保就像“打地鼠”，一個產品停售，另一個地方又推出類似政策，但各地惠民保的穩(wěn)定性和兌現度也有所不同——有些惠民保產品的規(guī)則表述模糊，設置隱性門檻，要求提供連續(xù)多月租房合同、水電繳費單、居住證等材料，不少家庭因此被卡住。

被迫代購仿制藥，背后是兒童腫瘤藥研發(fā)“呼救”

隨著兒子結束化療，進入老家幼兒園讀書，小馬哥也重啟程序員工作，一家人的生活看似步入正軌，但藥品開支停不下來。

目前，“小貓”在吃的藥物名為依氟鳥氨酸（DFMO），是一種可用于降低高危神經母細胞瘤患者復發(fā)風險的口服新藥，作為國內首批獲準應用依氟鳥氨酸的醫(yī)療機構之一，北京兒童醫(yī)院在2025年7月開出該藥首方。

不過，小馬哥買不起每月一盒、每盒2.65萬元的原研藥，只能通過代購購買印度版等仿制藥維持兒子用藥，“我知道仿制藥可能存在一些不確定性，但不吃就可能復發(fā)??如果能買得起原研藥，誰愿意去鋌而走險呢？”

實際上，在經濟重擔下，還有家長無奈選擇讓孩子當“小白鼠”，超適應證使用成人藥，逐漸游走在違規(guī)邊緣。

“其實國家多個部門都很重視兒童腫瘤，比如國家藥監(jiān)局就一直很積極地推動兒童抗腫瘤藥物的臨床研發(fā)和快速審評等工作，國家衛(wèi)健委也把神經母細胞瘤等納入了罕見病目錄，但目前支付問題仍然沒有很好解決，需要更多部門聯動。”作為行業(yè)發(fā)展的見證者，王金湖告訴《每日經濟新聞》記者，疾病診療的進步和患者支付問題要分開看待。

一方面，過去20年中國神經母細胞瘤診療體系發(fā)生了翻天覆地的變化，頭部醫(yī)院的診療水平已與國際發(fā)達地區(qū)接近，高危神經母細胞瘤患兒的生存率從過去約20%—30%提升到50%至60%，外科手術日益精準化、微創(chuàng)化，免疫藥物、靶向藥物、細胞治療療法快速推進都給復發(fā)患兒帶來希望。

但另一方面，兒童腫瘤診療資源分布不均，患兒異地輾轉就醫(yī)成本高昂等現實問題也不可回避。未來，行業(yè)要取得更大進步，還需要政府、醫(yī)院、公益組織、研發(fā)企業(yè)、社會各界團結協作。

“任何一方都沒有能力去解決所有的問題。”在王金湖看來，國產替代是降低患者用藥負擔的必經之路，但兒童腫瘤藥研發(fā)長期“遇冷”，源于兒童人群臨床藥物難度大、成本高、病例少、商業(yè)回報低，企業(yè)動力不足，這就需要多層次保障體系支持。

“要構建起國家醫(yī)保、商業(yè)保險、社會救助相結合的綜合保障體系，更多患兒才能用得上、用得起好藥。”王金湖強調，公益救助的核心價值遠不止資金支持，更重要的是幫家庭建立治療信心，“相信有希望才能堅持下去，堅持下去才能有希望。如果一開始就放棄了，50%的機會，也會變成0”。