上海傳來好消息！全球首款癲癇干細胞藥獲批，背后是無數(shù)家庭等待

“干細胞之所以備受關(guān)注，不僅因為它是一項前沿技術(shù)，更因為它代表著現(xiàn)代醫(yī)學的重要方向。我們也必須清醒地看到，干細胞領(lǐng)域仍面臨一系列的重大挑戰(zhàn)。”

在4月16~18日舉行的2026張江藥谷國際創(chuàng)新大會·先進療法論壇暨2026上海干細胞產(chǎn)業(yè)大會上，中國科學院院士、同濟大學附屬東方醫(yī)院院長陳義漢這樣說到。隨著我國首部關(guān)于生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應用的國務院行政法規(guī)實施在即，關(guān)于細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，多位業(yè)內(nèi)專家在大會上做出探討。

“818號令”有何影響

陳義漢認為，挑戰(zhàn)中也孕育著巨大的機遇，今天基礎研究不斷突破，先進制造、生物工程、人工智能等新技術(shù)加快融入，國家對生物醫(yī)藥和未來產(chǎn)業(yè)發(fā)展的支持持續(xù)加強，為干細胞事業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了前所未有的條件。

中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會副理事長吳朝暉在前述大會上發(fā)表主旨演講時表示，“818號令”的出臺標志著我國包括細胞治療在內(nèi)的生物醫(yī)學新技術(shù)正式步入有法可依、有章可循的系統(tǒng)化監(jiān)管新階段。隨著監(jiān)管合規(guī)性的全面提升，細胞治療產(chǎn)業(yè)生態(tài)將迎來重塑。

他所提到的“818號令”，是2025年9月國務院審議通過的《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應用管理條例》（下稱《條例》或“818號令”），將于今年5月1日起施行。

吳朝暉說，“818號令”頒布后在醫(yī)療和細胞與基因治療企業(yè)界引發(fā)了強烈反響。“《條例》最主要的目的其實就是規(guī)范，然后才是促進創(chuàng)新。整體指導思想是維護人的尊嚴與健康，保安全是底線。”

對于未來發(fā)展，吳朝暉認為，雖然在臨床研究階段對“技術(shù)”與“藥品”的界定可能給予機構(gòu)一定的自主選擇權(quán)，但在臨床轉(zhuǎn)化階段必面臨嚴格的劃分標準。他呼吁，在堅決取締不合規(guī)“打細胞”行為的同時，我國細胞治療的“先行先試”政策仍有存在必要，以防止產(chǎn)業(yè)需求與患者外流。隨著國家藥監(jiān)局積極推動先進治療藥品的分類，細胞治療的監(jiān)管審評有望進一步優(yōu)化，從而縮短優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新產(chǎn)品的上市周期。

浦東打造細胞治療高地

在細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)賽道，上海著力打造張江細胞與基因產(chǎn)業(yè)園、浦江基因未來谷，已集聚200家以上企業(yè)，占我國細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)的三分之一。“十四五”以來，上海已有5款細胞和基因治療產(chǎn)品獲批上市，其中4款是CAR-T細胞治療藥物，占全國50%；另一款是血友病B基因治療藥物，為國內(nèi)首創(chuàng)。

作為上海生物醫(yī)藥高地的浦東，正聚焦張江藥谷正打造全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新策源地。全球首創(chuàng)（First-in-Class）、中國首發(fā)（First-in-China）、臨床首方（First-in-Human）的“3F”創(chuàng)新產(chǎn)品持續(xù)涌現(xiàn)。2025年，浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到4500億元；BD交易額255億美元，占全球10%。今年以來，浦東已有1款1類創(chuàng)新藥和7款創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。

就在4月8日，上海細胞與基因治療領(lǐng)域再傳好消息，浦東企業(yè)上海躍賽生物科技有限公司自主研發(fā)的全球首個難治性癲癇誘導多能干細胞（iPSC）來源異體細胞藥物，一個月內(nèi)接連獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗批準，成為目前全球唯一一款在iPSC細胞治療癲癇領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)中美“雙批”的創(chuàng)新產(chǎn)品。

在躍賽生物創(chuàng)始人、中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心高級研究員陳躍軍教授看來，上海無論是在科研平臺建設、人才政策支持方面，還是在創(chuàng)新藥物研發(fā)的環(huán)境、產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同方面都很完善。公司所在的浦東外高橋，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的上下游配套就很完善。“從臨床前到臨床，我們需要的各類專業(yè)CRO服務機構(gòu)，可能就在方圓5公里甚至1公里之內(nèi)。”他告訴記者，這種密集的產(chǎn)業(yè)協(xié)作圈，讓企業(yè)能夠以極高的效率完成從研發(fā)到轉(zhuǎn)化的跨越。

上述大會期間，東方星際干細胞天使基金（下稱“基金”）、上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院同金干細胞孵化基地（下稱“基地”）相繼啟動、揭牌。

基金規(guī)模2億元，由上海同金干細胞科技有限公司牽頭發(fā)起，多家社會資本聯(lián)合參與，將在浦東成立管理公司，旨在聚焦早期生命科學領(lǐng)域，重點布局、促成干細胞前沿技術(shù)、抗衰老干預機制及相關(guān)上下游高壁壘項目落地浦東。

基地旨在聚焦干細胞治療重大疾病的臨床轉(zhuǎn)化，完善干細胞在臨床研究與轉(zhuǎn)化應用體系建設。基地由上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院與上海同金干細胞科技有限公司共建，雙方共同開展細胞治療臨床研究，系統(tǒng)推進一批干細胞產(chǎn)業(yè)項目應用和落地轉(zhuǎn)化。

“基地的建立能讓細胞治療成果專利的基礎研究到臨床研究再到臨床轉(zhuǎn)化，形成一個完整的產(chǎn)業(yè)鏈，這個產(chǎn)業(yè)將會成為整個的中國的包括上海的干細胞臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化的一個范式，這種模式會推動整個干細胞產(chǎn)業(yè)更快在臨床作為技術(shù)和藥物應用，讓老百姓能夠更快用到干細胞的藥物。”上海干細胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長、東方醫(yī)院名譽院長劉中民告訴記者。