事關(guān)準入、審批、收費，生物醫(yī)藥新技術(shù)管理條例如何監(jiān)管“無人區(qū)”？

2025年10月10日，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下簡稱《條例》）全文揭開面紗。

近一個月前，2025年9月12日，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例（草案）》。會議指出，要大力推動我國生物醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展，加快技術(shù)研發(fā)與成果轉(zhuǎn)化，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提質(zhì)升級，著力塑造發(fā)展新優(yōu)勢。

我國在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的監(jiān)管探索上并非一片空白。從2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的試行，到2019年《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理條例（征求意見稿）》（以下簡稱《意見稿》）的醞釀，監(jiān)管框架在多年實踐中逐步清晰。然而，隨著中國在部分領(lǐng)域闖入全球創(chuàng)新的“無人區(qū)”，標準不一、轉(zhuǎn)化路徑模糊、倫理爭議與技術(shù)風(fēng)險并存等問題也日益凸顯。

在此背景下，《條例》的出臺被寄予厚望。業(yè)內(nèi)普遍認為，規(guī)范臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，不僅有助于促進醫(yī)學(xué)進步，更將保障醫(yī)療質(zhì)量安全，維護人的尊嚴和生命健康。

《條例》自2026年5月1日起實施，其最顯著的變革之一，是實現(xiàn)了臨床研究從事前審批向備案管理的重大轉(zhuǎn)向。未來，臨床研究只需通過機構(gòu)內(nèi)部的學(xué)術(shù)與倫理審查，并在國家平臺完成備案，即可啟動。這意味著，研究的“發(fā)令槍”交給了更熟悉科研一線醫(yī)療機構(gòu)，國家監(jiān)管的角色則從“守門員”轉(zhuǎn)變?yōu)椤安门袉T”，重點加強對研究過程的監(jiān)督與違規(guī)行為的懲處，實現(xiàn)了在放開準入的同時收緊過程監(jiān)管。

在成果轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)，《條例》大幅精簡了審批流程，更關(guān)鍵的是確立了臨床轉(zhuǎn)化的“雙軌制”。新技術(shù)在完成臨床研究后，既可以選擇傳統(tǒng)的注冊路徑，也可依據(jù)《條例》申請技術(shù)路徑的臨床應(yīng)用。這一變革為前沿技術(shù)，尤其是細胞治療等產(chǎn)品，提供了更靈活、更快速的落地通道。

然而，放開不代表放任。與松綁相匹配的是，《條例》設(shè)定了嚴厲的罰則，包括高額罰款乃至終身禁業(yè)，并強化了數(shù)據(jù)長期保存和受試者隨訪的要求。

《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理條例（征求意見稿）》與《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》對比概覽圖

01.

完善監(jiān)管框架，限定準入條件

實際上，我國在生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究管理方面已積累多年經(jīng)驗。早在2015年，原國家衛(wèi)生計生委與原國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，構(gòu)建了以醫(yī)療機構(gòu)為責(zé)任主體的干細胞臨床研究管理模式。經(jīng)過十年實踐，該規(guī)范有效推動了我國干細胞研究的發(fā)展與制劑質(zhì)量提升，為《條例》的出臺奠定了扎實基礎(chǔ)。

2019年2月，國家衛(wèi)健委曾發(fā)布《意見稿》，首次提出對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究實行分級管理。根據(jù)《意見稿》，中低風(fēng)險技術(shù)由省級衛(wèi)生主管部門管理，高風(fēng)險技術(shù)則由國務(wù)院衛(wèi)生主管部門負責(zé)。高風(fēng)險技術(shù)涵蓋基因編輯、干細胞技術(shù)、異種生物材料應(yīng)用、輔助生殖等多個前沿領(lǐng)域。

中國生物技術(shù)發(fā)展中心副主任沈建忠指出，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)在實踐發(fā)展過程中尚存在兩方面挑戰(zhàn)：一是新技術(shù)可能存在的倫理爭議與技術(shù)風(fēng)險容易引發(fā)社會質(zhì)疑；二是部分科研成果難以真正惠及患者，部分新技術(shù)從科研到臨床的轉(zhuǎn)化過程中存在路徑不清晰的問題。

同時，我國在部分生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)領(lǐng)域已處于全球科技創(chuàng)新前沿，正在探索“無人區(qū)”。在業(yè)內(nèi)看來，以干細胞行業(yè)為例，標準不統(tǒng)一導(dǎo)致研究數(shù)據(jù)難以互認，直接影響審評審批進程。中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會副理事長吳朝暉強調(diào)：“干細胞臨床研究備案實施初期，很多制劑質(zhì)量確實存在很大問題。”

在此背景下，完善的監(jiān)管框架和法律保障制度可以更好地為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用保駕護航。

日前，司法部與國家衛(wèi)生健康委負責(zé)人就《條例》相關(guān)內(nèi)容回答了記者提問。《條例》適用于在我國境內(nèi)開展的所有生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及相關(guān)監(jiān)管活動。同時，國務(wù)院衛(wèi)生健康部門將會同藥品監(jiān)督管理部門，根據(jù)科技發(fā)展動態(tài)，制定并適時調(diào)整生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導(dǎo)原則。

昌平國家實驗室副研究員、前CDE資深審評專家高建超便從監(jiān)管視角指出，我國干細胞臨床研究呈現(xiàn)出“早期多、后期少”的結(jié)構(gòu)性特點。他特別強調(diào)，在充分利用我國特有的IIT研究機制優(yōu)勢的同時，必須重視數(shù)據(jù)的完整性與合規(guī)性，為后續(xù)藥品申報奠定堅實基礎(chǔ)。

從《意見稿》發(fā)布到《條例》正式落地，歷時近六年。

與此前發(fā)布的《意見稿》相比，《條例》結(jié)構(gòu)更為精簡，由原來的7章63條調(diào)整為7章58條，并在多個關(guān)鍵環(huán)節(jié)作出優(yōu)化。

在《意見稿》中，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)被定義為“完成臨床前研究的，擬作用于細胞、分子水平的，以對疾病作出判斷或預(yù)防疾病、消除疾病、緩解病情、減輕痛苦、改善功能、延長生命、幫助恢復(fù)健康等為目的的醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施。” 而《條例》將生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)進一步限定為“作用于人體細胞、分子水平，在我國境內(nèi)尚未應(yīng)用于臨床的”醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施。

《條例》還指出，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究，是指以下列方式進行生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)試驗：一是直接對人體進行操作的；二是對離體的細胞、組織、器官等進行操作，后植入或者輸入人體的；三是對人的生殖細胞、合子、胚胎進行操作，后植入人體使其發(fā)育的；四是國務(wù)院衛(wèi)生健康部門規(guī)定的其他方式。按此定義，多種細胞療法、基因治療、異種器官移植等囊括其中。

根據(jù)《條例》，臨床研究發(fā)起機構(gòu)與研究機構(gòu)應(yīng)簽訂書面協(xié)議，明確雙方權(quán)責(zé)，并共同制定研究方案。臨床研究機構(gòu)也可自行發(fā)起研究，進一步拓寬了科研主體參與路徑。

在機構(gòu)準入方面，《條例》明確臨床研究機構(gòu)須為三級甲等醫(yī)療機構(gòu)，并具備符合條件的學(xué)術(shù)委員會與倫理委員會，以及穩(wěn)定、充足的研究經(jīng)費支持。

02.

“備案+審批”管理，明確合規(guī)收費

在管理模式上，《條例》實現(xiàn)了臨床研究從事前審批向備案管理的重大轉(zhuǎn)變。

《條例》明確了臨床研究的基本前提與禁止紅線，指出生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)須經(jīng)非臨床研究證明安全有效，并通過學(xué)術(shù)審查與倫理審查后，方可開展臨床研究；法律、行政法規(guī)明令禁止或存在重大倫理問題的技術(shù)，不得開展臨床研究。此外，《條例》支持開展臨床研究并實施備案管理，明確臨床研究機構(gòu)應(yīng)具備的條件，細化備案流程，并要求國務(wù)院衛(wèi)生健康部門對已備案項目進行評估，發(fā)現(xiàn)風(fēng)險及時糾正或叫停。

換言之，臨床研究啟動權(quán)下放至機構(gòu)自身，只要通過機構(gòu)內(nèi)部學(xué)術(shù)與倫理審查，并在5個工作日內(nèi)完成國家備案，即可開展研究。國家監(jiān)管部門的角色從“準入把關(guān)”轉(zhuǎn)向“過程監(jiān)督”，重點加強對備案信息審核、研究過程監(jiān)督及違規(guī)行為懲處。

在臨床研究完成后的轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批環(huán)節(jié)，《意見稿》明確，轉(zhuǎn)化應(yīng)用需經(jīng)過兩級衛(wèi)生行政部門審查，整個流程理論上至少需要120天，且不包括材料流轉(zhuǎn)等時間。

《條例》將審批流程大幅精簡，臨床研究發(fā)起機構(gòu)直接國務(wù)院衛(wèi)生健康部門提出申請。國務(wù)院衛(wèi)生健康部門5個工作日內(nèi)轉(zhuǎn)交專業(yè)機構(gòu)，收到技術(shù)評估、倫理評估意見，15個工作日內(nèi)作出決定。整個流程的法定辦理時限縮短至20個工作日左右。由此看來，《條例》取消了省級初審環(huán)節(jié)，避免了可能出現(xiàn)的重復(fù)審查和地方標準不一的問題，實現(xiàn)了國家層面的統(tǒng)一、高效審批。

在《意見稿》中，醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理類別被分為禁止類、限制類與非限制類。對禁止類和限制類醫(yī)療技術(shù)，實行負面清單管理，由省級以上人民政府衛(wèi)生主管部門實行嚴格管理；對非限制類由醫(yī)療機構(gòu)自我管理。轉(zhuǎn)化應(yīng)用審查辦法和規(guī)范由國務(wù)院衛(wèi)生主管部門規(guī)定。而《條例》雖然未明確分類，但強調(diào)轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請審查工作規(guī)范以及技術(shù)評估、倫理評估工作規(guī)則，由國務(wù)院衛(wèi)生健康部門制定。

此外，《條例》還強化了對臨床研究實施過程的管理，要求臨床研究機構(gòu)嚴格按照備案方案執(zhí)行，落實風(fēng)險防控措施，并在研究結(jié)束后對受試者進行隨訪監(jiān)測，評估技術(shù)的長期安全性與有效性。以數(shù)據(jù)管理與長期隨訪為例，《條例》要求臨床研究記錄和原始材料自研究結(jié)束起保存30年；涉及子代的研究須永久保存，強化了研究數(shù)據(jù)的可追溯性與長期責(zé)任。臨床研究機構(gòu)應(yīng)當對受試者進行隨訪監(jiān)測，評價生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的長期安全性、有效性。

同時，《條例》設(shè)置了嚴厲的法律責(zé)任，除高額罰款外，還規(guī)定對相關(guān)責(zé)任人員可處以10年乃至終身禁業(yè)，并吊銷醫(yī)務(wù)人員執(zhí)業(yè)證書。

《條例》還建立了緊急使用機制，治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請，國務(wù)院衛(wèi)生健康部門應(yīng)當予以優(yōu)先審查審批。為應(yīng)對特別重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件或者其他嚴重威脅公眾健康的緊急事件，國務(wù)院衛(wèi)生健康部門經(jīng)組織論證確有必要的，可以同意在一定范圍和期限內(nèi)緊急應(yīng)用正在開展臨床研究的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)。

值得關(guān)注的是，《意見稿》明確就醫(yī)療機構(gòu)不得以任何形式向受試者收取與研究內(nèi)容相關(guān)的任何費用做出了規(guī)定。在其批準進入臨床應(yīng)用后，經(jīng)省級人民政府醫(yī)療價格主管部門會同衛(wèi)生主管部門納入醫(yī)療服務(wù)價格項目并確定收費標準。而《條例》規(guī)定，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究結(jié)束后可以向國務(wù)院衛(wèi)生健康部門申請轉(zhuǎn)化應(yīng)用，審批通過的醫(yī)療機構(gòu)開展臨床應(yīng)用可以按照規(guī)定收取費用。

“這直接推進了生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床落地和推廣。”南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心主任、廣東省人工器官與組織工程技術(shù)研究中心主任高毅認為，“以往只有一個出口，就是新藥或新器械上市，而現(xiàn)在多了一條路。”在政策鼓勵下，新技術(shù)將逐步在臨床開展，在一定時期內(nèi)，或?qū)⒁浴霸簝?nèi)制劑”的狀態(tài)存在。

亦有投資人認為，雙軌制下的IIT研究是早期發(fā)現(xiàn)差異化項目的重要來源。雙軌制下的早期轉(zhuǎn)化項目，需要具備更清晰的管線規(guī)劃和更高的團隊要求。

此前，干細胞治療從臨床研究到臨床應(yīng)用走的是先進療法雙軌制，即醫(yī)療技術(shù)和藥品注冊兩種管理路徑。

雙軌制被進一步理順與規(guī)范，未來細胞治療等產(chǎn)品既可以選擇按照藥品路徑進行注冊審批，也可以選擇按照《條例》規(guī)定的技術(shù)路徑進行臨床轉(zhuǎn)化。

業(yè)內(nèi)普遍認為，雙軌制下，更需加強質(zhì)量控制，確保數(shù)據(jù)的真實性和可靠性。早在《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例（草案）》被審議通過時，中源協(xié)和副總經(jīng)理兼首席科學(xué)官張宇此前便曾表示，行業(yè)在熱情高漲之際更需冷靜前行。

六年磨一劍，《條例》在一定程度上填補了我國生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管空白，亦標志著我國生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管體系邁向了更加成熟、更加科學(xué)的階段。

《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》全文

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*封面來源：123rf

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