百萬級CAR-T療法談判成功，有望納入商保，更多腫瘤患者將獲益！

作為一年一度最讓癌癥患者翹首以盼的醫保談判，近期也迎來了激動人心的好消息！一針清零癌細胞，價值百萬的CAR-T療法終于邁出了可及性的關鍵一步。

圖源攝圖網（已獲授權）

2025年11月2日下午，合源生物首席執行官在完成2025年國家醫保談判中的商保目錄談判后，帶著笑容向媒體確認：“談成了！”

這簡單的三個字，對于在過去四年間屢次沖擊國家醫保目錄未果的CAR-T療法而言，標志著一個全新的起點。與往年直接沖刺基本醫保不同，今年5款CAR-T藥物集體轉向，瞄準了首次設立的“商保創新藥目錄”。

5款CAR-T出現在商保初審名單

作為近年來生物醫藥領域最耀眼的明星之一，CAR-T療法以其“一針治愈”的潛力，為無數血液腫瘤患者帶來了生命的曙光。

革命性突破：什么是CAR-T療法？

CAR-T，全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是近年來腫瘤治療領域的革命性突破。其核心原理是將患者自身的免疫T細胞提取到體外，通過基因工程技術為其裝上能夠精準識別并攻擊癌細胞的“導航系統”（即CAR）。

在實驗室中大量擴增后，這些改造后的T細胞再被回輸到患者體內，實現對腫瘤的精準“獵殺”。

CAR-T療法與傳統的癌癥治療方式有根本區別。它不是藥丸或注射液，而是一種活的藥物，一旦在患者體內存活并擴增，就能夠長期監視并清除癌細胞，實現長期緩解甚至治愈。

這種療法已在血液腫瘤領域取得了驚人成效，尤其是在難治性B細胞白血病和淋巴瘤中。

“CAR-T最大魅力就是往往只需要打一針，”科濟藥業創始人指出，這種一次性治療為患者帶來的生活質量改善是革命性的。

持久緩解且伴長期生存獲益，納基奧侖賽劍指白血病

目前，全球范圍內已有多個CAR-T產品獲批上市，并在臨床試驗中展現了令人矚目的療效。

合源生物的納基奧侖賽注射液（源瑞達?）作為國內首款用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T產品，也是第四款上市的CAR-T療法。在關鍵臨床研究中取得了82.1%的緩解率，為傳統治療下中位生存期僅2~6個月的絕境患者帶來了突破性生存希望。

其臨床研究數據早在2022年12月的第64屆美國血液學會（ASH）年會上進行過口頭報告。截止到2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了納基侖賽注射液回輸，細胞產品制備成功率100%，其結果顯示：

• 3個月內的總體緩解率（ORR）高：在39例患者中，有32例患者達到不同程度的緩解，3個月內的ORR為82.1%！
• 3個月時的總體緩解率（ORR）高：在39例患者中，經IRC評估有25例患者達到不同程度緩解，3個月時的ORR為64.1%。
• CR（完全緩解）率高：32例3個月內獲得ORR的患者中，26例為CR，CR率達66.7%（26/39）。25例3個月時獲得ORR的患者中，20例為CR，CR率達51.3%（20/39）。
• MRD陰性率高：3個月時和3個月內達CR或CRi患者中MRD陰性率分別為92.0%和100%。

有效性數據總結

上述結果表明，接受納基奧侖賽注射液治療后，達到緩解的患者，顯示出持久的緩解、長期的無復發生存期及總生存期。在3個月時仍處于緩解的患者中，預計有80％患者在1年時仍持續緩解；且患者無論后續是否接受造血干細胞移植，均能表現出持續緩解和長期生存獲益。

此外，在自身免疫疾病領域，CAR-T療法也展現出巨大潛力。2022年9月《自然·醫學》上發表的一項開創性研究，5名系統性紅斑狼瘡（SLE）患者接受了CAR-T治療后，全部達到并維持了平均8個月的緩解期，不再需要其他治療來控制病情。

兩年后，《新英格蘭醫學雜志》發表的一項更大規模研究——包括15名患者——證實了這些發現，并指出了更廣泛的益處。CAR-T治療不僅在SLE患者中引發緩解，還在特發性炎癥性肌病或系統性硬化癥患者中顯示出令人鼓舞的緩解率。

目前CAR-T臨床研究主要涉及的癌種包括：胃癌、結直腸癌、卵巢癌、食管鱗癌、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、間皮瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤及實體瘤！

除了上述提到的血液腫瘤外，實體瘤癌友在經濟條件允許的情況下可以嘗試CAR-T項目進行治療。

具體流程可將病理報告、治療經歷及出院小結等提交至無癌家園醫學部400-626-9916進行初步評估！

CAR-T療法是血液腫瘤治療界的“抗癌利器”

自從2021年阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國獲批上市，2022年西達基奧侖賽獲美國FDA批準上市，2023年靶向BCMA CAR-T療法-伊基奧侖賽注射液及靶向CD19的納基奧侖賽注射液、2024年靶向BCMA的澤沃基奧侖賽注射液、西達基奧侖賽、2025年靶向CD19的雷尼基奧侖賽在中國紛紛獲批上市，這表示CAR-T療法已然進入井噴期。

目前國內外已上市的CAR-T細胞療法

由于目前我國的CAR-T療法主要是針對標準治療失敗（手術、放療、化療、靶向治療、PD-1治療等）的復發難治性患者，因此國際上的臨床研究進展無疑給我們指明了一條道路，也讓復發難治性血液腫瘤患者多了一個治療選擇。

實體瘤CAR-T全面爆發，橫掃多樣癌種

2025年ASCO大會的聚光燈下，全球首款實體瘤CAR-T療法CT041提交上市申請——晚期胃癌患者中位生存期顯著延長，宣告實體瘤治療迎來歷史性破冰。曾困于血液腫瘤領域的CAR-T療法，如今以震撼數據撕碎生存預期：原啟生物GPC3 CAR-T讓最高劑量組肝癌患者實現100%客觀緩解，斯丹賽生物腸癌CAR-T療法明顯優于FDA批準的標準療法的三線藥物。這場跨越十年的技術長征，終在Claudin18.2、GPC3、CEA等靶點突破中迎來曙光。

除了上述小編提到的熱門靶點外，還有很多治療靶點，特整理如圖所示。

CAR-T安全性挑戰與進展

CAR-T療法并非沒有風險。隨著全球范圍內眾多臨床實驗的開展，CAR-T療法的安全性問題日益受到關注。

細胞因子釋放綜合征（CRS），常被稱為“細胞因子風暴”，是CAR-T技術在臨床應用中的頭號風險。當CAR-T細胞在體內大量擴增并激活時，會釋放大量炎癥細胞因子，引起高燒、低血壓、呼吸困難等全身性炎癥反應，嚴重時可能危及生命。

神經毒性是另一個值得關注的風險，可能導致腦水腫、意識混亂、失語、反應遲鈍等癥狀。

此外，脫靶效應也是一個潛在威脅，即CAR-T細胞不僅攻擊腫瘤細胞，還可能誤傷表達相同抗原的正常細胞。

為解決這些安全性問題，研究人員不斷改進CAR-T技術。例如，Kyverna公司開發的KYV-101是一種專門用于自身免疫疾病的CAR-T產品，其獨特設計旨在避免細胞因子釋放綜合征并提高耐受性。

CAR-T從體外到體內技術革新

目前，大多數CAR-T療法采用“體外制備”模式（Ex vivo CAR-T），即從患者體內提取T細胞，在實驗室中進行基因工程改造和擴增，然后再回輸到患者體內。這種個性化治療過程復雜且成本高昂。

科學家們正在開發一種全新的方法——體內生成CAR-T（In vivo CAR-T）——跳過復雜的體外操作，直接將基因編輯工具遞送至患者體內，把人體變成一個天然的“生物工廠”。

這種方案的優勢顯而易見：患者無需等待數周的制備時間，成本也大幅下降。

如何將攜帶基因編輯元件遞送到體內？主要有兩條技術路線：一是以慢病毒為代表的病毒載體技術，二是以脂質納米顆粒（LNP）為代表的非病毒遞送技術。

商保目錄破局支付困境

2025年10月30日至11月3日，國家基本醫保目錄談判與商保創新藥目錄價格協商在北京舉行，為期五天，這是國家醫保局成立以來，8次醫保談判中歷時最久的一次。

與以往最大的不同在于，此次首次將商業健康保險創新藥目錄納入政策框架，成為擴大創新藥保障范圍，構建創新藥多元支付體系的關鍵舉措。

合源生物之所以能在這場關鍵談判中拔得頭籌，除了源瑞達?（納基奧侖賽注射液）在關鍵臨床研究中取得了82.1%的緩解率以外，還源于其制定的策略。將其定價為99.9萬元/支，成為目前國內已上市CAR-T藥物中價格最低的產品，這為其進入支付門檻相對靈活的商保目錄創造了決定性優勢。

中國CAR-T細胞臨床試驗進入井噴期，或彎道超車！

根據國家藥審中心及企業公告梳理，人民日報健康客戶端的記者發現，目前國內在研的CAR-T產品超過25款，其中包括傳奇生物、科濟生物、藥明巨諾、森朗生物、馴鹿醫療、西比曼生物、信達生物等。這些公司在布局新一代CAR-T以及異體CAR-T技術，初步數據優異，有望獲得全球市場。

2021年我國迎來了細胞免疫治療的元年，作為先鋒的CAR-T療法，是未來發展方向之一。CAR-T療法主要在于改造T細胞來使其識別腫瘤細胞的特殊靶點，理論上，可以有無數種針對不同靶點的CAR-T療法，這意味著蘊含著無限可能。

希望不久的將來，能夠在國內外醫學科研工作者的努力下，降低細胞療法毒副作用，降低價格，突破實體瘤的瓶頸，讓越來越多的晚期癌癥患者獲益！

本文為無癌家園原創