百萬(wàn)級(jí)CAR-T療法談判成功，有望納入商保，更多腫瘤患者將獲益！

作為一年一度最讓癌癥患者翹首以盼的醫(yī)保談判，近期也迎來(lái)了激動(dòng)人心的好消息！一針清零癌細(xì)胞，價(jià)值百萬(wàn)的CAR-T療法終于邁出了可及性的關(guān)鍵一步。

圖源攝圖網(wǎng)（已獲授權(quán)）

2025年11月2日下午，合源生物首席執(zhí)行官在完成2025年國(guó)家醫(yī)保談判中的商保目錄談判后，帶著笑容向媒體確認(rèn)：“談成了！”

這簡(jiǎn)單的三個(gè)字，對(duì)于在過(guò)去四年間屢次沖擊國(guó)家醫(yī)保目錄未果的CAR-T療法而言，標(biāo)志著一個(gè)全新的起點(diǎn)。與往年直接沖刺基本醫(yī)保不同，今年5款CAR-T藥物集體轉(zhuǎn)向，瞄準(zhǔn)了首次設(shè)立的“商保創(chuàng)新藥目錄”。

5款CAR-T出現(xiàn)在商保初審名單

作為近年來(lái)生物醫(yī)藥領(lǐng)域最耀眼的明星之一，CAR-T療法以其“一針治愈”的潛力，為無(wú)數(shù)血液腫瘤患者帶來(lái)了生命的曙光。

革命性突破：什么是CAR-T療法？

CAR-T，全稱為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是近年來(lái)腫瘤治療領(lǐng)域的革命性突破。其核心原理是將患者自身的免疫T細(xì)胞提取到體外，通過(guò)基因工程技術(shù)為其裝上能夠精準(zhǔn)識(shí)別并攻擊癌細(xì)胞的“導(dǎo)航系統(tǒng)”（即CAR）。

在實(shí)驗(yàn)室中大量擴(kuò)增后，這些改造后的T細(xì)胞再被回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤的精準(zhǔn)“獵殺”。

CAR-T療法與傳統(tǒng)的癌癥治療方式有根本區(qū)別。它不是藥丸或注射液，而是一種活的藥物，一旦在患者體內(nèi)存活并擴(kuò)增，就能夠長(zhǎng)期監(jiān)視并清除癌細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。

這種療法已在血液腫瘤領(lǐng)域取得了驚人成效，尤其是在難治性B細(xì)胞白血病和淋巴瘤中。

“CAR-T最大魅力就是往往只需要打一針，”科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人指出，這種一次性治療為患者帶來(lái)的生活質(zhì)量改善是革命性的。

持久緩解且伴長(zhǎng)期生存獲益，納基奧侖賽劍指白血病

目前，全球范圍內(nèi)已有多個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市，并在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)了令人矚目的療效。

合源生物的納基奧侖賽注射液（源瑞達(dá)?）作為國(guó)內(nèi)首款用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）的CAR-T產(chǎn)品，也是第四款上市的CAR-T療法。在關(guān)鍵臨床研究中取得了82.1%的緩解率，為傳統(tǒng)治療下中位生存期僅2~6個(gè)月的絕境患者帶來(lái)了突破性生存希望。

其臨床研究數(shù)據(jù)早在2022年12月的第64屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上進(jìn)行過(guò)口頭報(bào)告。截止到2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了納基侖賽注射液回輸，細(xì)胞產(chǎn)品制備成功率100%，其結(jié)果顯示：

• 3個(gè)月內(nèi)的總體緩解率（ORR）高：在39例患者中，有32例患者達(dá)到不同程度的緩解，3個(gè)月內(nèi)的ORR為82.1%！
• 3個(gè)月時(shí)的總體緩解率（ORR）高：在39例患者中，經(jīng)IRC評(píng)估有25例患者達(dá)到不同程度緩解，3個(gè)月時(shí)的ORR為64.1%。
• CR（完全緩解）率高：32例3個(gè)月內(nèi)獲得ORR的患者中，26例為CR，CR率達(dá)66.7%（26/39）。25例3個(gè)月時(shí)獲得ORR的患者中，20例為CR，CR率達(dá)51.3%（20/39）。
• MRD陰性率高：3個(gè)月時(shí)和3個(gè)月內(nèi)達(dá)CR或CRi患者中MRD陰性率分別為92.0%和100%。

有效性數(shù)據(jù)總結(jié)

上述結(jié)果表明，接受納基奧侖賽注射液治療后，達(dá)到緩解的患者，顯示出持久的緩解、長(zhǎng)期的無(wú)復(fù)發(fā)生存期及總生存期。在3個(gè)月時(shí)仍處于緩解的患者中，預(yù)計(jì)有80％患者在1年時(shí)仍持續(xù)緩解；且患者無(wú)論后續(xù)是否接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長(zhǎng)期生存獲益。

此外，在自身免疫疾病領(lǐng)域，CAR-T療法也展現(xiàn)出巨大潛力。2022年9月《自然·醫(yī)學(xué)》上發(fā)表的一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性研究，5名系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者接受了CAR-T治療后，全部達(dá)到并維持了平均8個(gè)月的緩解期，不再需要其他治療來(lái)控制病情。

兩年后，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項(xiàng)更大規(guī)模研究——包括15名患者——證實(shí)了這些發(fā)現(xiàn)，并指出了更廣泛的益處。CAR-T治療不僅在SLE患者中引發(fā)緩解，還在特發(fā)性炎癥性肌病或系統(tǒng)性硬化癥患者中顯示出令人鼓舞的緩解率。

目前CAR-T臨床研究主要涉及的癌種包括：胃癌、結(jié)直腸癌、卵巢癌、食管鱗癌、急性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、間皮瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤及實(shí)體瘤！

除了上述提到的血液腫瘤外，實(shí)體瘤癌友在經(jīng)濟(jì)條件允許的情況下可以嘗試CAR-T項(xiàng)目進(jìn)行治療。

具體流程可將病理報(bào)告、治療經(jīng)歷及出院小結(jié)等提交至無(wú)癌家園醫(yī)學(xué)部400-626-9916進(jìn)行初步評(píng)估！

CAR-T療法是血液腫瘤治療界的“抗癌利器”

自從2021年阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國(guó)獲批上市，2022年西達(dá)基奧侖賽獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，2023年靶向BCMA CAR-T療法-伊基奧侖賽注射液及靶向CD19的納基奧侖賽注射液、2024年靶向BCMA的澤沃基奧侖賽注射液、西達(dá)基奧侖賽、2025年靶向CD19的雷尼基奧侖賽在中國(guó)紛紛獲批上市，這表示CAR-T療法已然進(jìn)入井噴期。

目前國(guó)內(nèi)外已上市的CAR-T細(xì)胞療法

由于目前我國(guó)的CAR-T療法主要是針對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療失?。ㄊ中g(shù)、放療、化療、靶向治療、PD-1治療等）的復(fù)發(fā)難治性患者，因此國(guó)際上的臨床研究進(jìn)展無(wú)疑給我們指明了一條道路，也讓復(fù)發(fā)難治性血液腫瘤患者多了一個(gè)治療選擇。

實(shí)體瘤CAR-T全面爆發(fā)，橫掃多樣癌種

2025年ASCO大會(huì)的聚光燈下，全球首款實(shí)體瘤CAR-T療法CT041提交上市申請(qǐng)——晚期胃癌患者中位生存期顯著延長(zhǎng)，宣告實(shí)體瘤治療迎來(lái)歷史性破冰。曾困于血液腫瘤領(lǐng)域的CAR-T療法，如今以震撼數(shù)據(jù)撕碎生存預(yù)期：原啟生物GPC3 CAR-T讓最高劑量組肝癌患者實(shí)現(xiàn)100%客觀緩解，斯丹賽生物腸癌CAR-T療法明顯優(yōu)于FDA批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)療法的三線藥物。這場(chǎng)跨越十年的技術(shù)長(zhǎng)征，終在Claudin18.2、GPC3、CEA等靶點(diǎn)突破中迎來(lái)曙光。

除了上述小編提到的熱門靶點(diǎn)外，還有很多治療靶點(diǎn)，特整理如圖所示。

CAR-T安全性挑戰(zhàn)與進(jìn)展

CAR-T療法并非沒(méi)有風(fēng)險(xiǎn)。隨著全球范圍內(nèi)眾多臨床實(shí)驗(yàn)的開(kāi)展，CAR-T療法的安全性問(wèn)題日益受到關(guān)注。

細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），常被稱為“細(xì)胞因子風(fēng)暴”，是CAR-T技術(shù)在臨床應(yīng)用中的頭號(hào)風(fēng)險(xiǎn)。當(dāng)CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)大量擴(kuò)增并激活時(shí)，會(huì)釋放大量炎癥細(xì)胞因子，引起高燒、低血壓、呼吸困難等全身性炎癥反應(yīng)，嚴(yán)重時(shí)可能危及生命。

神經(jīng)毒性是另一個(gè)值得關(guān)注的風(fēng)險(xiǎn)，可能導(dǎo)致腦水腫、意識(shí)混亂、失語(yǔ)、反應(yīng)遲鈍等癥狀。

此外，脫靶效應(yīng)也是一個(gè)潛在威脅，即CAR-T細(xì)胞不僅攻擊腫瘤細(xì)胞，還可能誤傷表達(dá)相同抗原的正常細(xì)胞。

為解決這些安全性問(wèn)題，研究人員不斷改進(jìn)CAR-T技術(shù)。例如，Kyverna公司開(kāi)發(fā)的KYV-101是一種專門用于自身免疫疾病的CAR-T產(chǎn)品，其獨(dú)特設(shè)計(jì)旨在避免細(xì)胞因子釋放綜合征并提高耐受性。

CAR-T從體外到體內(nèi)技術(shù)革新

目前，大多數(shù)CAR-T療法采用“體外制備”模式（Ex vivo CAR-T），即從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行基因工程改造和擴(kuò)增，然后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。這種個(gè)性化治療過(guò)程復(fù)雜且成本高昂。

科學(xué)家們正在開(kāi)發(fā)一種全新的方法——體內(nèi)生成CAR-T（In vivo CAR-T）——跳過(guò)復(fù)雜的體外操作，直接將基因編輯工具遞送至患者體內(nèi)，把人體變成一個(gè)天然的“生物工廠”。

這種方案的優(yōu)勢(shì)顯而易見(jiàn)：患者無(wú)需等待數(shù)周的制備時(shí)間，成本也大幅下降。

如何將攜帶基因編輯元件遞送到體內(nèi)？主要有兩條技術(shù)路線：一是以慢病毒為代表的病毒載體技術(shù)，二是以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）為代表的非病毒遞送技術(shù)。

商保目錄破局支付困境

2025年10月30日至11月3日，國(guó)家基本醫(yī)保目錄談判與商保創(chuàng)新藥目錄價(jià)格協(xié)商在北京舉行，為期五天，這是國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，8次醫(yī)保談判中歷時(shí)最久的一次。

與以往最大的不同在于，此次首次將商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄納入政策框架，成為擴(kuò)大創(chuàng)新藥保障范圍，構(gòu)建創(chuàng)新藥多元支付體系的關(guān)鍵舉措。

合源生物之所以能在這場(chǎng)關(guān)鍵談判中拔得頭籌，除了源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液）在關(guān)鍵臨床研究中取得了82.1%的緩解率以外，還源于其制定的策略。將其定價(jià)為99.9萬(wàn)元/支，成為目前國(guó)內(nèi)已上市CAR-T藥物中價(jià)格最低的產(chǎn)品，這為其進(jìn)入支付門檻相對(duì)靈活的商保目錄創(chuàng)造了決定性優(yōu)勢(shì)。

中國(guó)CAR-T細(xì)胞臨床試驗(yàn)進(jìn)入井噴期，或彎道超車！

根據(jù)國(guó)家藥審中心及企業(yè)公告梳理，人民日?qǐng)?bào)健康客戶端的記者發(fā)現(xiàn)，目前國(guó)內(nèi)在研的CAR-T產(chǎn)品超過(guò)25款，其中包括傳奇生物、科濟(jì)生物、藥明巨諾、森朗生物、馴鹿醫(yī)療、西比曼生物、信達(dá)生物等。這些公司在布局新一代CAR-T以及異體CAR-T技術(shù)，初步數(shù)據(jù)優(yōu)異，有望獲得全球市場(chǎng)。

2021年我國(guó)迎來(lái)了細(xì)胞免疫治療的元年，作為先鋒的CAR-T療法，是未來(lái)發(fā)展方向之一。CAR-T療法主要在于改造T細(xì)胞來(lái)使其識(shí)別腫瘤細(xì)胞的特殊靶點(diǎn)，理論上，可以有無(wú)數(shù)種針對(duì)不同靶點(diǎn)的CAR-T療法，這意味著蘊(yùn)含著無(wú)限可能。

希望不久的將來(lái)，能夠在國(guó)內(nèi)外醫(yī)學(xué)科研工作者的努力下，降低細(xì)胞療法毒副作用，降低價(jià)格，突破實(shí)體瘤的瓶頸，讓越來(lái)越多的晚期癌癥患者獲益！

本文為無(wú)癌家園原創(chuàng)